潘美香 孫斌

關(guān)鍵詞：真實(shí)世界研究;綜述

【中圖分類號】 ?G644.5【文獻(xiàn)標(biāo)識碼】A 【文章編號】1673-9026（2022）16--01

尋找更加貼近臨床實(shí)際的研究方法，在真實(shí)醫(yī)療環(huán)境中找到更加優(yōu)質(zhì)，更有效益的治療方案，全面真實(shí)評價治療措施的有效性和安全性是醫(yī)療工作者、政府管理部門的共同目標(biāo)。

科技的發(fā)展使多種醫(yī)療干預(yù)措施陸續(xù)出現(xiàn)，既增加了醫(yī)療費(fèi)用的支出，也使得臨床真實(shí)治療環(huán)境更加復(fù)雜。繁雜的干預(yù)措施使得現(xiàn)有研究手段難以判斷哪項醫(yī)療干預(yù)措施是最好的，加之現(xiàn)代醫(yī)療服務(wù)意識比之以前明顯增強(qiáng)，更加關(guān)注病人對醫(yī)療的主觀感受，顯然利用隨機(jī)對照試驗(yàn)在錯綜復(fù)雜的醫(yī)療環(huán)境中找到療效最佳、患者滿意度高，價格低廉的醫(yī)療措施難以實(shí)現(xiàn)。為了尋找更好的研究方法來縮小臨床研究與醫(yī)療真實(shí)環(huán)境之間的差距，減少醫(yī)療支出成本，用最小的醫(yī)療支出獲得最佳的醫(yī)療效果，美國政府2009年斥資150億美元用于促進(jìn)衛(wèi)生醫(yī)療保健，其中11億美元用于比較效果研究，其主要通過建立大數(shù)據(jù)庫，以期在真實(shí)臨床環(huán)境中找到更有效的干預(yù)措施。真實(shí)世界研究有自身特點(diǎn)，現(xiàn)簡要闡述如下。

一、真實(shí)世界研究特點(diǎn)

真實(shí)世界研究的特點(diǎn)主要表現(xiàn)在以下幾方面：

1樣本量大，外部真實(shí)性高。

真實(shí)世界研究樣本量大，一般多地域，多中心，多科室納入目標(biāo)人群，根據(jù)研究目的納入目標(biāo)人群，納入標(biāo)準(zhǔn)寬泛，一般很少設(shè)置排除標(biāo)準(zhǔn)。目前真實(shí)世界研究樣本量尚未具體確定，可根據(jù)研究目的計算，但一般來說要求樣本量大。

2研究目的。

開展真實(shí)世界研究的主要目的是產(chǎn)生、綜合證據(jù)，尋求更加實(shí)用的醫(yī)療干預(yù)措施，注重實(shí)用性。目前用真實(shí)世界研究方法研究藥物的安全性和有效性數(shù)量最多。

3結(jié)局指標(biāo)。

關(guān)注病人，以病人為中心的醫(yī)療模式體現(xiàn)現(xiàn)代醫(yī)療服務(wù)水平的提高[1]。真實(shí)世界研究不僅關(guān)心干預(yù)措施的主要結(jié)局，次要結(jié)局，還包括患者癥狀控制的穩(wěn)定性、生活質(zhì)量改善情況、疾病復(fù)發(fā)率，患者和醫(yī)生滿意度，患者隨訪期間自報告結(jié)局等。

4隨機(jī)和對照。

真實(shí)世界研究一般不隨機(jī)分組，要求樣本量大或分布廣泛。真實(shí)世界研究也一般不設(shè)對照，數(shù)據(jù)分析時可以根據(jù)研究目的再分組來分析結(jié)局指標(biāo)的比較性差異或關(guān)聯(lián)性差異。

5數(shù)據(jù)管理。

真實(shí)世界研究需要記錄患者的一般情況，依據(jù)實(shí)驗(yàn)?zāi)康挠涗浺话慊€數(shù)據(jù)、臨床相關(guān)數(shù)據(jù)，干預(yù)措施后的一般情況和臨床數(shù)據(jù)，生理和生物信息數(shù)據(jù)，隨訪數(shù)據(jù)等，一般數(shù)據(jù)量大。數(shù)據(jù)的質(zhì)量是真實(shí)世界研究的重要問題。有學(xué)者采取隨機(jī)抽查的方法，查看觀察表或電子記錄表關(guān)于研究患者的一般信息、臨床信息以及治療后的相關(guān)信息，規(guī)定如果發(fā)現(xiàn)1例患者信息作假，則該中心所有有關(guān)這項研究的病例均作廢，并建議設(shè)置專門的部門專門管理和監(jiān)測數(shù)據(jù)質(zhì)量。

6隨訪。

真實(shí)世界研究要求必須隨訪，干預(yù)措施的治療特點(diǎn)或研究目的決定隨訪期的長短。通常采取電話隨訪或拜訪形式，近期新出現(xiàn)的病人自報告結(jié)局電子系統(tǒng)可以為隨訪提供較好的方法[2]

二、真實(shí)世界研究與隨機(jī)對照試驗(yàn)的比較

隨機(jī)對照試驗(yàn)是產(chǎn)生臨床證據(jù)的基礎(chǔ)，分為解釋性隨機(jī)對照和實(shí)用性隨機(jī)對照，均符合隨機(jī)，對照，盲法基本原則。解釋性隨機(jī)對照有嚴(yán)格的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，產(chǎn)生的證據(jù)主要回答效力問題。實(shí)用型隨機(jī)對照試驗(yàn)放寬納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，讓醫(yī)生有靈活的醫(yī)療干預(yù)措施，試圖縮小研究結(jié)果與臨床實(shí)踐間的差距，相比解釋性隨機(jī)對照試驗(yàn)，更關(guān)心干預(yù)措施對病人的效果怎么樣，但其結(jié)果與臨床實(shí)踐仍存在不少差距。真實(shí)世界研究是在實(shí)用性隨機(jī)對照試驗(yàn)上發(fā)展而成的，它研究真實(shí)環(huán)境下不設(shè)條件的醫(yī)療干預(yù)措施的臨床情況，不設(shè)對照組，不分組，納入標(biāo)準(zhǔn)更加寬泛，收集大量數(shù)據(jù)后集中其中分析。真實(shí)世界研究更加關(guān)注所研究結(jié)果的實(shí)用性，目的是為醫(yī)療工作者，指南制作者選擇更有效的，合適的，更廉價的醫(yī)療干預(yù)措施[10]。

三、真實(shí)世界研究的優(yōu)勢

真實(shí)世界研究屬于觀察性研究，其大樣本，海量數(shù)據(jù)的特點(diǎn)，可用于回顧性和前瞻性研究，通過全面綜合數(shù)據(jù)，根據(jù)臨床目的進(jìn)行統(tǒng)計分析，臨床工作者可獲得大量高質(zhì)量臨床醫(yī)療信息，如療效更好，更安全，更廉價，遠(yuǎn)期效益更高，醫(yī)生和患者滿意度更高的醫(yī)療措施。真實(shí)世界研究至少可用于以下幾個方面：1.疾病。以疾病為研究對象，搜集關(guān)于這種疾病在真實(shí)醫(yī)療環(huán)境中的數(shù)據(jù)，分析各種數(shù)據(jù)之間的關(guān)聯(lián)性，可以找到最佳疾病預(yù)防方式，診斷方式和治療，隨訪數(shù)據(jù)可以觀察疾病的預(yù)后及相關(guān)危險因素。2.藥物上市后再評價研究。真實(shí)世界研究大樣本，無嚴(yán)格的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)能完整的評價新藥的有效性和安全性，藥物的有效性和安全性是目前應(yīng)用真實(shí)世界研究最多的領(lǐng)域[3]。3異質(zhì)性人群。異質(zhì)人群與疾病及藥物相結(jié)合來研究，可以找到更適合異質(zhì)人群的治療方案和更安全的藥物劑量。4促進(jìn)中醫(yī)藥研究發(fā)展。真實(shí)世界研究方法不設(shè)對照組，受試者人群寬泛，一般無排除標(biāo)準(zhǔn)，能無限接近臨床，可為中醫(yī)藥辨證論治研究提供適合的研究方法。

真實(shí)世界研究是近二三十年發(fā)展起來的新興研究方法，其主要宗旨是使研究盡可能無限接近臨床實(shí)際，為醫(yī)療決策提供更全面的醫(yī)療信息，為醫(yī)生和患者找到最佳的醫(yī)療措施。真實(shí)世界研究無限接近臨床實(shí)際的先進(jìn)理念，關(guān)注患者疾病的整體信息，關(guān)注患者對醫(yī)療措施的評價，注重找到對患者和社會整體更有效的醫(yī)療措施，符合社會對醫(yī)療措施進(jìn)步的要求，相信未來醫(yī)療研究真實(shí)世界研究方法將會越來越受到重視和普及。

參考文獻(xiàn)：

[1]謝雁鳴，廖星等.將比較效益研究理念引入中醫(yī)臨床評價研究[J]. 中西醫(yī)結(jié)合學(xué)報，2011，08：813-818.

[2] Jackson AN， Kogut S.Use of electronic personal health records to identify patients at risk for aspirin-induced gastrointestinal bleeding. Consult Pharm. 2013 May;28（5）：313-8.

[3] 謝雁鳴，毛平，田峰;真實(shí)世界研究在中藥上市后臨床再評價中應(yīng)用前景的探討;中藥新藥與臨床藥理，2010，5;21（3）