施晶晶 黃思卓

過去5年，在深圳務(wù)工的貨車司機(jī)錢冰橋一直把患有罕見病的兒子帶在車上，一邊工作一邊照顧。孩子6歲了，但他四肢無力，腰椎難以直立，不能像同齡的普通孩子一樣奔跑跳躍、上幼兒園。

錢冰橋一度以為，無藥可醫(yī)，終于盼來了藥卻用不起的狀態(tài)，將伴隨孩子一生。但1月1日，國家新版醫(yī)保藥品目錄正式實(shí)施，用來治療兒子的特效藥“諾西那生鈉”名列其中，開始以醫(yī)保價格惠及SMA（脊髓性肌萎縮癥）患者群體。

為他和孩子打通最后一公里的助攻手，是國家醫(yī)保局的談判代表。

“我們希望企業(yè)在第一輪報價就要拿出最大的誠意?！?/p>

“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄?！?/p>

“我們談判組對底價的可以調(diào)整的空間是0?！?/p>

“你們再商量一下，好嗎？”

談判桌上，福建醫(yī)保局的張勁妮剛?cè)岵?jì)，最終引導(dǎo)企業(yè)以3.3萬元一針的價格，確認(rèn)進(jìn)入2021年醫(yī)保藥品目錄，而它上市時的標(biāo)價近70萬元。

1月1日當(dāng)天，全國11省市近20名患者注射了“諾西那生鈉”，而納入醫(yī)保報銷范圍，患者單針自費(fèi)金額也將低于3.3萬元。藥企渤健生物在公告中預(yù)計：在本月底，諾西那生鈉注射液將實(shí)現(xiàn)醫(yī)保報銷落地，將大大改善SMA患者群體治療與支付現(xiàn)狀。

“靈魂砍價”的意義

從那場被稱為“靈魂砍價”的醫(yī)保談判到新政落地，只過去了1個多月時間;“諾西那生鈉”作為創(chuàng)新藥在國內(nèi)的審批周期不到半年，從它在中國獲批到入保用了34個月，已是近年來藥品審批、入保速度加快的一個實(shí)例。

美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任、有17年患者服務(wù)經(jīng)驗(yàn)的邢煥萍表示：“真的是比較快的，這么貴的一個藥在中國上市只有兩年（多）的時間就進(jìn)了國家醫(yī)保了，這是一個讓很多孩子的一生發(fā)生質(zhì)的改變的里程碑事件?！?/p>

“隨著國家醫(yī)療保障制度的逐步完善，絕大多數(shù)罕見病藥品，都已經(jīng)納入醫(yī)療保障的范圍，還有極少數(shù)藥品因價格太貴，暫時未能納入醫(yī)保?！痹瓏裔t(yī)療保障局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長熊先軍在2021年12月的中國罕見病大會上介紹。

熊先軍指出，研發(fā)費(fèi)用高是所有創(chuàng)新藥品的共同特征，罕見病用藥的研發(fā)和獲得研發(fā)費(fèi)用的收入均在歐美，因而研發(fā)費(fèi)用的分?jǐn)傄矐?yīng)當(dāng)在歐美。同時，罕見病藥品一般先在歐美上市，其后在發(fā)展中國家上市，并可能在歐美市場上市的前幾年早已收回研發(fā)費(fèi)用，因而要求發(fā)展中國家分?jǐn)傃邪l(fā)費(fèi)用并不合理。

以SMA為例，患者需要終身注射諾西那生鈉，第一年需注射6針，第二年往后是每季度注射一針。有媒體梳理渤健公司2021年三季度財報發(fā)現(xiàn)，僅一款諾西那生鈉，2020年就貢獻(xiàn)了4.94億美元的營收，2021年預(yù)計能繼續(xù)帶來4.44億美元的營收，其中美國以外的全球市場占比超六成。

考慮到中國各類罕見病病人數(shù)量高于歐美發(fā)達(dá)國家，以市場大小衡量，熊先軍認(rèn)為罕見病藥物的價格應(yīng)當(dāng)要遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于歐美發(fā)達(dá)國家。

2021年國家醫(yī)保談判基金測算組組長鄭杰曾表示，通過統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，目前醫(yī)保目錄內(nèi)近3000種藥之中，最貴的年治療費(fèi)用也不到30萬元，大約在26萬元?！斑@就代表著現(xiàn)在目錄內(nèi)藥品的社會可接受費(fèi)用的上限，所以30萬元/年是一個重要參考值，不是專家們自己劃一道線?！?/p>

熊先軍也指出，30萬元相當(dāng)于4倍中國人均GDP的水平，國際上很多地區(qū)對罕見病藥品年治療費(fèi)用也給予4倍人均GDP的定價?！拔覀兪翘貏e想把罕見?。ㄓ盟帲┠軌蚨嗬M(jìn)一些，尤其是那些療效比較明確的，而且確切屬于臨床空白的那種。今年不錯，價格降幅特別大，比全世界（其他區(qū)域價格）都低。”2021年12月3日，國家醫(yī)療保障局基金監(jiān)管司司長黃華波接受媒體采訪時如此表示。

“靈魂砍價”的意義，在2019年一份《藥價生死戰(zhàn)》的權(quán)威咨詢報告中就有揭示：僅僅因?yàn)榧膊『币娀驈?fù)雜而要求支付高昂的創(chuàng)新費(fèi)用的日子已經(jīng)過去，藥物定價開始受到支付方的嚴(yán)格審查，支付方能夠?qū)λ幤肥┘咏祪r壓力。

打通政策落地最后一公里

眼下，病友家庭最關(guān)心的話題更實(shí)際：地方政策怎么落地執(zhí)行？自家孩子什么時候能用上藥？報銷和自付比例是多少？

錢冰橋家的情況復(fù)雜些，他在深圳務(wù)工多年，但孩子的醫(yī)保買在了湖南，他想知道自己異地就醫(yī)如何備案、異地醫(yī)保報銷比例是多少、城鄉(xiāng)比例有無不同。

打通政策落地的最后一公里，有待進(jìn)一步信息公開和咨詢。1月8日，錢冰橋表示，醫(yī)院很給力，搭建了新的用藥群，醫(yī)患綠色通道已開通。

用藥之余，SMA患者對康復(fù)的需求更加迫切。邢煥萍表示，運(yùn)動康復(fù)和藥物治療是同步的，早年間，患者和家長覺得既然沒有希望，就處于無治療狀態(tài)，確診以后就回家耗著了?，F(xiàn)在藥有了，更要結(jié)合康復(fù)和居家管理，對SMA的治療進(jìn)一步規(guī)范。

社會融入，則是伴隨SMA患者和其他罕見病群體的現(xiàn)實(shí)困境。對成人患者來說，是就業(yè)、社交、情感婚育，對錢冰橋來說，嚴(yán)峻的是孩子的上學(xué)問題。

盡管政策規(guī)定，義務(wù)教育階段學(xué)校不可以拒收智力正常的學(xué)齡兒童，但錢冰橋的孩子在異地就讀仍有麻煩，除錯過了2022年入學(xué)的申請期外，2023年入學(xué)又已經(jīng)超齡，在深圳入公辦校比較麻煩。

另一大障礙在于：孩子需要大人陪讀，幫助翻書、如廁、上下樓，這些細(xì)節(jié)，眼下只能由個體家庭獨(dú)自克服。

這么些年，錢冰橋夫婦在深圳一邊務(wù)工一邊帶孩子，還沒辦法為孩子放棄工作，否則會失去一部分經(jīng)濟(jì)來源。他還在心里預(yù)備了一筆支出，因?yàn)镾MA患兒年歲漸長，會出現(xiàn)脊椎側(cè)彎，內(nèi)臟器官會受到擠壓，未來需要做大型脊椎融合手術(shù)，這也是一筆很高的費(fèi)用。

藥，只是支撐罕見病患者的一環(huán)，更多問題需要同步、逐步解決，沒有一蹴而就。

錢冰橋現(xiàn)在還是把孩子帶在身邊，自己在家教孩子認(rèn)字、講故事，但他說：“過完年我們還是要想想辦法，必須搞個家長陪護(hù)，要讓小孩去讀書?！?/p>