顏建周 姚雯 程魯燕 李彩云 邵蓉

中圖分類號(hào) R951 文獻(xiàn)標(biāo)志碼 A 文章編號(hào) 1001-0408（2022）02-0251-06

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2022.02.21

摘 要 為進(jìn)一步鞏固國家基本藥物制度，建立健全國家基本藥物目錄遴選調(diào)整機(jī)制，國家衛(wèi)生健康委藥政司近期發(fā)布了《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》。當(dāng)前我國正處于基本藥物目錄調(diào)整管理程序完善的關(guān)鍵時(shí)期，如何更好地設(shè)計(jì)目錄調(diào)整程序，明確各環(huán)節(jié)的操作流程和材料要求，保證社會(huì)參與度和提高工作透明度等，都是亟待解決的重要問題。筆者查閱了世界衛(wèi)生組織（WHO）和部分基本藥物制度典型國家的政府官方網(wǎng)站及相關(guān)外文文獻(xiàn)，從啟動(dòng)、材料收集匯總、評(píng)估、結(jié)果公示、申訴和應(yīng)用推廣6個(gè)階段梳理了WHO和部分典型國家在基本藥物目錄調(diào)整程序方面的先進(jìn)做法。建議我國可以借鑒國際上的相關(guān)成功經(jīng)驗(yàn)，科學(xué)設(shè)置調(diào)整周期、建立多主體參與的常態(tài)化反饋機(jī)制，設(shè)計(jì)規(guī)范化的材料收集流程和科學(xué)高效的評(píng)估流程，提高基本藥物遴選結(jié)果公示的透明度和社會(huì)認(rèn)同感，以構(gòu)建更加科學(xué)完善的基本藥物目錄調(diào)整程序。

關(guān)鍵詞 基本藥物目錄;調(diào)整程序;國際經(jīng)驗(yàn)

Review of international experience about the adjustment procedure of essential medicine list

YAN Jianzhou，YAO Wen，CHENG Luyan，LI Caiyun，SHAO Rong（Institute for Regulatory Science for Medical Products， China Pharmaceutical University/Key Laboratory of Drug Regulatory Innovation and Evaluation， National Medical Products Administration， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT ? In order to further consolidate the national essential medicine system and establish and improve the selection and adjustment mechanism of the national essential medicine list， the Department of Drug Policy and Essential Medicine of the National Health Commission of the People’s Republic of China recently has issued the Measures for the Administration of the National Essential Medicine List （Revised Draft）. Under the background that China is in a critical period of improving the management procedures for the adjustment of the essential medicines list， how to better design the adjustment procedure， clarify the operation process and material requirements of each link， ensure social participation and improve work transparency are important problems to be solved. By consulting the official websites of World Health Organization （WHO） and some typical countries with essential medicine system as well as related foreign literature， the advanced practices of WHO and some typical countries in the adjustment procedures of the essential medicine list were summarized from 6 stages， such as start-up stage， the material collection and summary stage， the evaluation stage， result publicity stage， relief stage and application and promotion stage. It is suggested that China can learn from the relevant successful international experience， scientifically set the adjustment cycle， establish a normalized feedback mechanism with multi-agent participation， design a standardized material collection process and a scientific and efficient evaluation process， and improve the transparency and social identity of the publicity of the selection results of essential medicines， so as to build a more scientific and perfect adjustment procedure of essential medicine list.

KEYWORDS ? essential medicines list; adjustment procedure; international experience

為進(jìn)一步鞏固國家基本藥物制度，建立健全國家基本藥物目錄遴選調(diào)整機(jī)制，國家衛(wèi)生健康委藥政司組織研究修訂了《國家基本藥物目錄管理辦法》（2015年發(fā)布），并于2021年11月15日發(fā)布了《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》[1]。當(dāng)前我國正處于基本藥物目錄調(diào)整管理程序完善的關(guān)鍵時(shí)期，如何更好地設(shè)計(jì)目錄調(diào)整程序，明確各環(huán)節(jié)的操作流程和材料要求，保證社會(huì)參與度和提高工作透明度等，都是亟待解決的重要問題。

國際組織和部分國家在基本藥物目錄調(diào)整領(lǐng)域已進(jìn)行了長(zhǎng)期的探索，積累了較多成功經(jīng)驗(yàn)[2-3]。因此，本文基于世界衛(wèi)生組織（World Health Organization，WHO）和部分實(shí)施基本藥物制度的典型國家（泰國、印度、南非、巴西、阿富汗、澳大利亞、肯尼亞等）的基本藥物目錄調(diào)整程序的文獻(xiàn)研究，梳理其在基本藥物目錄調(diào)整程序中的優(yōu)秀做法，以期為完善我國基本藥物目錄調(diào)整程序提供參考。

1 國際經(jīng)驗(yàn)

筆者通過查閱政府官方網(wǎng)站及相關(guān)外文文獻(xiàn)發(fā)現(xiàn)，WHO和上述國家的基本藥物目錄調(diào)整工作大致可分為啟動(dòng)階段、材料收集匯總階段、評(píng)估階段、結(jié)果公示階段、申訴階段和應(yīng)用推廣階段（表1）。下文筆者將對(duì)上述6個(gè)階段展開綜述。

表1 WHO與部分典型國家基本藥物目錄調(diào)整程序

[組織/國家 啟動(dòng)階段 材料收集匯總階段 評(píng)估階段 結(jié)果公示階段 申訴階段 應(yīng)用推廣階段 WHO √ √ √ √ √ 泰國 √ √ √ √ 南非 √ √ √ √ √ √ 印度 √ √ √ √ √ 巴西 √ √ √ √ √ √ 阿富汗 √ √ √ √ √ 肯尼亞 √ √ √ √ 澳大利亞 √ √ √ √ ]

√：該組織/國家基本藥物目錄調(diào)整程序包含相關(guān)內(nèi)容

1.1 啟動(dòng)階段

1.1.1 參與主體 根據(jù)參與主體的類型和數(shù)量，目前國際上基本藥物目錄調(diào)整程序的啟動(dòng)一般可分為多主體參與模式和單一主體參與模式兩種。在多主體參與模式中，參與主體非常廣泛，政府機(jī)構(gòu)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、企業(yè)、行業(yè)協(xié)會(huì)及其他組織和個(gè)人等多種類型的主體都可提交基本藥物申請(qǐng)，如WHO和泰國等均采用這種模式[4-5]。而在單一主體參與模式中，參與主體較為單一，一般要求該國政府有較高的協(xié)調(diào)相關(guān)主體間利益沖突的能力。以南非為例，其基本藥物目錄調(diào)整的主體僅限于以基層醫(yī)務(wù)工作者為代表的使用者;與此同時(shí)，為了合理協(xié)調(diào)與其他相關(guān)主體之間的利益沖突，南非政府采取了諸多措施，如南非國家基本藥物目錄委員會(huì)成員在任命前以及任期內(nèi)的每次會(huì)議上都需要簽署利益沖突聲明等[6]。

1.1.2 啟動(dòng)方式 根據(jù)是否允許企業(yè)等利益相關(guān)方主動(dòng)遞交材料，基本藥物調(diào)整程序的啟動(dòng)可分為申請(qǐng)制和推薦制。其中，申請(qǐng)制是指企業(yè)等主體提出申請(qǐng)后，由專家組和監(jiān)管部門對(duì)其提交的材料進(jìn)行評(píng)審，并作出是否納入基本藥物目錄的決定。申請(qǐng)人需按照官方要求的材料清單或預(yù)設(shè)模板提交所需材料。以WHO為例，申請(qǐng)人根據(jù)申請(qǐng)模板主動(dòng)向WHO遞交藥物調(diào)整（包括調(diào)入、變動(dòng)和調(diào)出）申請(qǐng)，然后由WHO相應(yīng)部門對(duì)上述申請(qǐng)進(jìn)行評(píng)價(jià)，最終決定是否同意申請(qǐng)[7]。泰國和阿富汗等國也有類似做法。以阿富汗為例，申請(qǐng)人根據(jù)預(yù)設(shè)的申請(qǐng)表格提交申請(qǐng)材料，申請(qǐng)包括申請(qǐng)修正（minor amendments，用于目錄中已有藥物基本信息或用藥方式發(fā)生較小變更時(shí)，如新增藥物劑型、變更給藥形式、與目錄中其他藥物聯(lián)合使用等）和申請(qǐng)修改（major amendments，用于藥物信息、目錄結(jié)構(gòu)發(fā)生較大變更時(shí)，如新增藥物適應(yīng)證、新的治療實(shí)體申請(qǐng)進(jìn)入目錄、在目錄中新增藥物類別等）兩種類型，需提交不同的支撐材料[8]。推薦制則由基于不同地區(qū)、背景、專業(yè)的專家推薦遴選藥品，并按照特定標(biāo)準(zhǔn)對(duì)遴選藥品進(jìn)行評(píng)審，然后確定基本藥物目錄，如印度、南非等國均采用這種方式[9]。以南非為例，該國一般圍繞標(biāo)準(zhǔn)治療指南進(jìn)行基本藥物的遴選：首先，南非國家基本藥物目錄委員會(huì)負(fù)責(zé)起草初級(jí)保健/醫(yī)院層面最普遍的健康問題和所需藥物的初步清單，并以此為基礎(chǔ)制定初步治療指南，即形成基本藥物目錄的初步遴選對(duì)象;其次，就初步治療指南向社會(huì)廣泛征求意見，形成標(biāo)準(zhǔn)治療指南;最后，標(biāo)準(zhǔn)治療指南中涉及的所有藥物即構(gòu)成該國的基本藥物目錄[9]。

1.1.3 調(diào)整周期 WHO建議實(shí)施基本藥物制度的國家每2年進(jìn)行1次基本藥物目錄的調(diào)整，目前60%的成員國已經(jīng)制定了國家基本藥物目錄，但其中只有10.3%的成員國在最近4年中進(jìn)行過調(diào)整[10]?？梢?，絕大多數(shù)國家實(shí)際調(diào)整的周期較長(zhǎng)。但實(shí)踐表明，較短的調(diào)整周期可有助于基本藥物目錄的及時(shí)更新，使目錄與疾病譜變化、藥物發(fā)展相適宜，進(jìn)而使基本藥物目錄能更快、更好地滿足民眾的臨床需求[11]。除WHO外，巴西也明確規(guī)定每2年進(jìn)行1次基本藥物目錄的遴選調(diào)整[12]，澳大利亞則通過藥品津貼計(jì)劃（pharmaceutical benefits scheme，PBS）向在醫(yī)院外就診的患者提供基本藥物，其PBS目錄保持每年1次的更新頻率[13]。

1.2 材料收集匯總階段

1.2.1 材料收集部門 WHO和巴西、印度等組織/國家均由衛(wèi)生部門專設(shè)的基本藥物專家委員會(huì)下屬的行政部門負(fù)責(zé)基本藥物相關(guān)材料的收集匯總。如，WHO基本藥物專家委員會(huì)下設(shè)的秘書處負(fù)責(zé)收集企業(yè)申請(qǐng)文件[4];巴西根據(jù)其第12401號(hào)法令設(shè)立了衛(wèi)生部國家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估委員會(huì)，下屬執(zhí)行秘書處負(fù)責(zé)收集相關(guān)申請(qǐng)文件[14];印度則由衛(wèi)生和家庭福利部的國家醫(yī)藥常務(wù)委員會(huì)下屬的秘書處負(fù)責(zé)收集相關(guān)材料[15]。此外，也有部分國家未設(shè)置專門的委員會(huì)，而是直接由行政部門進(jìn)行收集。如，阿富汗規(guī)定，申請(qǐng)人向其公共衛(wèi)生部藥品事務(wù)總局提交申請(qǐng)文件，并由藥品事務(wù)總局出具書面收據(jù)以確認(rèn)已收到申請(qǐng)[8]。

1.2.2 材料收集方式 材料收集方式主要包括政府主動(dòng)收集和企業(yè)提交兩種方式。其中，政府主動(dòng)收集材料指由政府相關(guān)部門收集匯總不同機(jī)構(gòu)已有的官方信息，并將其作為后期評(píng)估的主要材料。以印度2015版基本藥物目錄的修訂過程為例，在召開基本藥物利益相關(guān)方會(huì)議之前，印度衛(wèi)生和家庭福利部的核心委員會(huì)提前組織研討會(huì)，編寫源文件，列明該國所有被許可藥品的成分/組成、規(guī)格、劑型、療效、安全性、是否已被納入國家基本藥物目錄或WHO最新基本藥物示范目錄等信息，以供利益相關(guān)方在正式會(huì)議期間進(jìn)行討論和推薦時(shí)參考[16]。企業(yè)提交材料則可分為完全由企業(yè)提供材料和企業(yè)與政府共同提供材料兩種情況。以南非為例，在相關(guān)主管部門收集材料的同時(shí)，南非還允許其他利益相關(guān)主體提交申請(qǐng)材料。南非相關(guān)主管部門主動(dòng)收集的材料包括其國家基本藥物目錄委員會(huì)下屬小組委員會(huì)從各個(gè)機(jī)構(gòu)（省級(jí)或機(jī)構(gòu)性質(zhì)的藥物治療委員會(huì)、臨床學(xué)會(huì)、高校等）中獲取的材料以及各藥物治療委員會(huì)代表從基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)中收集到的有關(guān)信息。此外，南非也為利益相關(guān)主體制定了提交基本藥物目錄修訂申請(qǐng)的統(tǒng)一指南，并邀請(qǐng)所有衛(wèi)生保健工作者通過醫(yī)院、區(qū)域或省級(jí)藥物治療委員會(huì)提供相關(guān)指南的反饋信息[17]。

1.2.3 材料清單 WHO和上述典型國家基本藥物目錄調(diào)整所需的材料清單一般包括藥品基礎(chǔ)信息、藥物申請(qǐng)進(jìn)入基本藥物目錄的證據(jù)信息（安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、可獲得性等）、市場(chǎng)推薦情況、參考文獻(xiàn)等。以WHO為例，其對(duì)申請(qǐng)人應(yīng)提交的材料給出了明確的模板，包括一般項(xiàng)目，監(jiān)管信息，治療細(xì)節(jié)、公共衛(wèi)生相關(guān)性和綜合評(píng)估證據(jù)、參考文獻(xiàn)四大類，具體內(nèi)容詳見表2[18]。除此之外，肯尼亞、印度等國還會(huì)要求企業(yè)等主體提供該藥品在相關(guān)處方集、臨床指南、WHO及特定國家基本藥物目錄中的收錄情況，并將其作為評(píng)估材料之一。如，肯尼亞在2019版基本藥物目錄公告中明確提到，其在遴選基本藥物時(shí)會(huì)將WHO基本藥物示范目錄（包括成人和兒童）、《肯雅塔國立醫(yī)院處方集》和其他發(fā)達(dá)國家處方集（如《英國國家處方集》）作為重要參考，且要求企業(yè)在提交申請(qǐng)表格時(shí)附上申請(qǐng)藥品與上述參考目錄的對(duì)比材料[19]。

表2 WHO要求申請(qǐng)人提交的材料清單

[分類 具體內(nèi)容 ? 一般項(xiàng)目 納入、更改或刪除的藥物的簡(jiǎn)要說明 WHO相關(guān)技術(shù)部門評(píng)論 咨詢或支持申請(qǐng)的組織名稱 國際非專利名稱（international nonproprietary names，INN）和解剖治療化學(xué)藥物（anatomical therapeutic chemical，ATC）代碼 劑型和劑量（包括成人與兒童等） 作為單獨(dú)的藥物還是作為藥理學(xué)類別代表而申請(qǐng) 監(jiān)管信息 藥品監(jiān)管現(xiàn)狀及市場(chǎng)可獲得性 藥典標(biāo)準(zhǔn) 治療細(xì)節(jié)、公共衛(wèi)生相關(guān)性和綜合評(píng)估證據(jù) 藥物治療細(xì)節(jié)（診斷、治療和使用監(jiān)測(cè)） 藥品的公共衛(wèi)生需求信息（疾病流行病學(xué)信息、疾病負(fù)擔(dān)、目標(biāo)人群等） 效果審查（有效性） 危害與毒性（安全性） 藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià) 參考文獻(xiàn) 材料清單所使用的參考/引用文獻(xiàn) ]

1.3 評(píng)估階段

1.3.1 初步審核 為了在有限的衛(wèi)生評(píng)估資源下高效地進(jìn)行基本藥物申請(qǐng)材料評(píng)估，部分國家會(huì)進(jìn)行材料的形式審核，對(duì)品種范圍進(jìn)行初篩，并分配給相應(yīng)的評(píng)估專家。如，在泰國，其內(nèi)閣成立了國家藥物體系發(fā)展委員會(huì)，該委員會(huì)下設(shè)的國家基本藥物目錄發(fā)展小組委員會(huì)秘書處會(huì)對(duì)相關(guān)申請(qǐng)材料進(jìn)行初步篩選，篩選過程由隸屬于泰國食品藥品管理局的國家基本藥物目錄秘書處進(jìn)行輔助，以確保材料的完整性和準(zhǔn)確性，然后初篩結(jié)果將被分配給對(duì)應(yīng)的專家小組進(jìn)行后續(xù)遴選[20-21]。在阿富汗，其公共衛(wèi)生部藥品事務(wù)總局收到申請(qǐng)材料后，會(huì)交由藥物技術(shù)遴選委員會(huì)進(jìn)行審核，委員會(huì)主要審核材料是否完整、要求的證據(jù)是否齊全，若形式審核通過，該委員會(huì)將進(jìn)一步對(duì)該藥當(dāng)前的治療費(fèi)用進(jìn)行回顧，并將申請(qǐng)分配給1名有資質(zhì)的審核人員以撰寫技術(shù)報(bào)告[22]。

1.3.2 正式評(píng)估 通常，國際上有關(guān)基本藥物的評(píng)估都會(huì)設(shè)置兩個(gè)階段，首先由專家組對(duì)藥品進(jìn)行技術(shù)評(píng)價(jià)，然后交由監(jiān)管部門作進(jìn)一步綜合評(píng)審。前一階段的評(píng)估重點(diǎn)是藥品的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性等技術(shù)證據(jù)，后一階段的評(píng)估則主要在于綜合考量多重因素（如前一階段的反饋建議、國家的負(fù)擔(dān)能力等）并作出決策。以泰國為例，在第1個(gè)評(píng)估階段，22個(gè)基本藥物目錄專家小組會(huì)針對(duì)藥品的質(zhì)量、療效、安全性進(jìn)行遴選，得出各自的基本藥物目錄;然后，基本藥物目錄篩選工作小組協(xié)調(diào)不一致意見、合并一致意見，綜合出統(tǒng)一目錄。如果涉及到高成本、高負(fù)擔(dān)但對(duì)臨床有重要價(jià)值的藥品，則由基本藥物目錄發(fā)展小組委員會(huì)根據(jù)疾病負(fù)擔(dān)及疾病危及生命的程度對(duì)藥品進(jìn)行優(yōu)先排序，高優(yōu)先級(jí)別的藥品交由衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)工作組進(jìn)行衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估，衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)工作組（如健康干預(yù)和技術(shù)評(píng)估團(tuán)隊(duì)、高校研究中心等非營利組織）的成員于24周內(nèi)提交該藥品的成本-效果分析和預(yù)算影響分析結(jié)果，其余低優(yōu)先級(jí)別的藥品則由提出此類藥品申請(qǐng)的相關(guān)機(jī)構(gòu)（包括衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)工作組之外的非營利組織及制藥公司等）開展相關(guān)研究。在第2個(gè)評(píng)估階段，基本藥物目錄發(fā)展小組委員會(huì)綜合考慮專家小組和篩選工作小組提出的所有建議，以及衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)工作組提供的經(jīng)濟(jì)性證據(jù)，并考慮其他相關(guān)因素（如可接受性、可行性、公平性、國家負(fù)擔(dān)能力等），作出直接準(zhǔn)入目錄或需進(jìn)行價(jià)格談判的評(píng)估結(jié)果，最終確定基本藥物目錄[5，23]。

1.3.3 評(píng)估標(biāo)準(zhǔn) WHO和上述典型國家在基本藥物調(diào)整評(píng)估過程中普遍采用多維度的評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)，包括藥品的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、依從性、適應(yīng)證的流行病學(xué)特征、藥品質(zhì)量等，以盡可能全面、科學(xué)地開展評(píng)估工作;但上述組織/國家也根據(jù)自身特點(diǎn)，對(duì)藥品的評(píng)估有不同的側(cè)重點(diǎn)。如，印度在參考借鑒WHO基本藥物示范目錄評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)的基礎(chǔ)上，根據(jù)該國國情適當(dāng)增加了部分指標(biāo)，如滿足印度公共衛(wèi)生需求的程度、是否考慮印度不同級(jí)別醫(yī)院的硬件設(shè)備和醫(yī)務(wù)人員水平等;同時(shí)，印度還對(duì)各指標(biāo)進(jìn)行了細(xì)化解釋，并增加了相關(guān)示例以幫助利益相關(guān)方理解各維度、指標(biāo)的具體內(nèi)容，從而使基本藥物目錄可以更好地適應(yīng)該國民眾的用藥需求[16]。此外，WHO和上述典型國家均積極探索引入或改進(jìn)目錄遴選方法和決策工具，以提高基本藥物目錄評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)的科學(xué)性和可操作性。如，泰國基本藥物的評(píng)估主要依賴于自主創(chuàng)新的科學(xué)遴選工具（ISafE系統(tǒng)），該工具通過將評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)系統(tǒng)化、框架化，使標(biāo)準(zhǔn)融入到遴選工具中，然后協(xié)助相關(guān)部門作出最優(yōu)的基本藥物目錄決策[24]。

1.3.4 溝通機(jī)制 WHO和上述典型國家都建立了多種貫穿整個(gè)目錄調(diào)整周期的溝通機(jī)制，以促進(jìn)各方主體積極參與基本藥物目錄調(diào)整工作。主要溝通模式包括舉行定期或不定期會(huì)議及其他溝通方式等。定期會(huì)議是指固定機(jī)構(gòu)在固定時(shí)間組織召開的會(huì)議，這種制度化的溝通方式有利于構(gòu)建常態(tài)化的溝通機(jī)制。如，在泰國，基本藥物目錄小組委員會(huì)每月會(huì)定期舉行1次會(huì)議[25];WHO基本藥物目錄委員會(huì)則每2年舉行1次專家委員會(huì)會(huì)議，并會(huì)提前在相關(guān)網(wǎng)站上公布會(huì)議舉行時(shí)間[4]。不定期會(huì)議是指視情況而定的會(huì)議，會(huì)議時(shí)間可靈活掌握，必要時(shí)隨時(shí)召開。以印度為例，其會(huì)在基本藥物目錄修訂期間召開會(huì)議，如在2015版基本藥物目錄修訂期間，印度在全國不同地方共召開了6場(chǎng)利益相關(guān)方會(huì)議[16];在2021版基本藥物目錄修訂過程中，其分別于2019年7月25日、2019年11月4日、2020年8月17日召開了3場(chǎng)利益相關(guān)方會(huì)議，邀請(qǐng)了制藥公司、制藥協(xié)會(huì)和非政府組織代表分別圍繞抗腫瘤藥物/心臟病治療藥物/青霉素制劑納入建議和細(xì)菌耐藥問題、剔除某些抗菌藥物以應(yīng)對(duì)該國細(xì)菌耐藥威脅問題、上調(diào)抗腫瘤藥物/糖尿病藥物/甲狀腺藥物價(jià)格問題等展開了討論[26-29]。其他溝通方式包括征求公共評(píng)論、建議、批評(píng)，或召開聽證會(huì)等。以巴西為例，其主要通過公眾咨詢和聽證會(huì)的方式來促進(jìn)溝通：巴西第7646號(hào)法令規(guī)定，其衛(wèi)生部國家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估委員會(huì)全體會(huì)議對(duì)申請(qǐng)人提交的材料作出初步評(píng)估后，會(huì)發(fā)起公眾咨詢并根據(jù)公眾建議進(jìn)行修訂，修訂后的評(píng)估報(bào)告會(huì)提交至衛(wèi)生部科技與戰(zhàn)略投入秘書處，秘書處在作出決定之前可要求召開公開聽證會(huì)。其中，公眾咨詢時(shí)間為20 d（特殊情況可縮短為10 d），任何公民都可以通過填寫在線表格來表達(dá)自己的意見，并且這些意見將被納入國家衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估委員會(huì)的最終評(píng)估報(bào)告[30]。

1.4 結(jié)果公示階段

WHO和上述典型國家不僅將評(píng)估后得到的基本藥物目錄授權(quán)其衛(wèi)生部門發(fā)布，還會(huì)同時(shí)公示在其政府公報(bào)中，以體現(xiàn)基本藥物目錄的權(quán)威性。如，巴西第7646號(hào)法令規(guī)定，基本藥物目錄應(yīng)發(fā)布在《聯(lián)邦政府公報(bào)》中[30];泰國則規(guī)定其最終統(tǒng)一的擬議目錄經(jīng)泰國國家基本藥物小組委員會(huì)審議后，再經(jīng)泰國食品藥品管理局秘書處、衛(wèi)生部、國家藥物政策發(fā)展委員會(huì)層層審批，最終被公布于泰國食品藥品管理局的官方網(wǎng)站，并在《皇家公報(bào)》上以官方公告形式發(fā)布[25]。除此之外，WHO和部分國家還會(huì)公布評(píng)估證據(jù)和決策過程，如WHO基本藥物示范目錄藥品的調(diào)入/調(diào)出經(jīng)總干事批準(zhǔn)后，其專家委員會(huì)的總結(jié)報(bào)告及相關(guān)信息會(huì)被立即公布于WHO官方網(wǎng)站[4]。

1.5 申訴階段

在基本藥物目錄結(jié)果公示后，為了給各參與主體提供爭(zhēng)議溝通和解決的平臺(tái)，巴西、南非等國還允許參與主體通過申訴、重新申請(qǐng)等方式進(jìn)行補(bǔ)救。如，巴西第7646號(hào)法令規(guī)定，申請(qǐng)主體可以在目錄公示后的10 d內(nèi)向衛(wèi)生部科技與戰(zhàn)略投入秘書處提出申訴[30]。南非衛(wèi)生部專門制定了基本藥物目錄的申訴指南，任何人都可以在目錄公示后的60 d內(nèi)就國家基本藥物目錄委員會(huì)作出的決定提出申訴。該指南介紹了申訴理由、申訴委員會(huì)的組成、申訴程序、申訴處理考慮以及申訴結(jié)果溝通等細(xì)節(jié)，還提供了標(biāo)準(zhǔn)化模板，但該指南規(guī)定的申訴理由僅限于：（1）國家基本藥物目錄委員會(huì)未能按照其職權(quán)范圍公平行事;（2）根據(jù)提交給專家審查委員會(huì)和國家基本藥物目錄委員會(huì)的證據(jù)，國家基本藥物目錄委員會(huì)作出的決定是不合理的[31]。

1.6 應(yīng)用推廣階段

WHO和各國都十分重視基本藥物目錄公布后的應(yīng)用推廣。如，WHO會(huì)在其技術(shù)報(bào)告叢書中出版完整的基本藥物專家委員會(huì)會(huì)議報(bào)告及報(bào)告譯本，并與WHO各區(qū)域辦事處密切合作，以促進(jìn)WHO基本藥物示范目錄的宣傳與推廣[32]。此外，WHO還于2020年推出了免費(fèi)的基本藥物示范目錄電子檢索數(shù)據(jù)庫，該數(shù)據(jù)庫將基本藥物示范目錄紙質(zhì)版的信息電子化，同時(shí)還包含了每種藥品在歷版目錄中的變更情況，以推動(dòng)全球公共衛(wèi)生安全并實(shí)現(xiàn)全民健康覆蓋[33]。泰國將其基本藥物目錄中的所有藥品都納入至該國的3個(gè)公共醫(yī)療保障計(jì)劃報(bào)銷目錄中，這3個(gè)計(jì)劃覆蓋的患者可免費(fèi)使用基本藥物目錄內(nèi)的藥品[34]。巴西規(guī)定，其基本藥物目錄在《聯(lián)邦政府公報(bào)》中公布后，需在180 d內(nèi)向社會(huì)提供目錄中的藥品，以保障基本藥物的可及性[30]。印度則將其基本藥物目錄以第一附表的形式作為《藥品價(jià)格控制條例》的一部分，該條例通過設(shè)定最高價(jià)格來控制所有基本藥物的價(jià)格，以提高民眾對(duì)藥品的可負(fù)擔(dān)性[35]。

2 啟示

WHO和上述典型國家在基本藥物目錄的調(diào)整程序上積累了較為豐富的經(jīng)驗(yàn)，可以為我國完善基本藥物目錄的調(diào)整提供參考。

2.1 科學(xué)設(shè)置調(diào)整周期，建立多主體參與的常態(tài)化反饋機(jī)制

在基本藥物目錄調(diào)整啟動(dòng)階段，我國可以借鑒WHO、泰國等組織/國家的做法，鼓勵(lì)企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、行業(yè)協(xié)會(huì)及其他組織和個(gè)人等多種類型的主體參與到目錄調(diào)整程序的啟動(dòng)中，并建立自下而上的常態(tài)化反饋機(jī)制，以保障目錄調(diào)整的公平性和合理性。同時(shí)，我國應(yīng)科學(xué)合理設(shè)置基本藥物目錄的調(diào)整周期，以適應(yīng)疾病譜變化和藥物更新速度，更好地滿足臨床需求。

2.2 建立規(guī)范化的材料收集流程

在材料收集匯總階段，我國可以借鑒WHO、巴西等的做法，在衛(wèi)生部門專設(shè)基本藥物目錄委員會(huì)，由委員會(huì)負(fù)責(zé)建立規(guī)范化的材料收集流程，提供標(biāo)準(zhǔn)化、模板化的材料要求，并由委員會(huì)下設(shè)行政部門負(fù)責(zé)材料的收集匯總。材料收集方式不僅包括政府主動(dòng)收集，也應(yīng)允許相關(guān)主體主動(dòng)申請(qǐng)，鼓勵(lì)社會(huì)各主體積極參與基本藥物的調(diào)整工作，以提高申報(bào)效率。

2.3 設(shè)計(jì)科學(xué)高效的評(píng)估流程

在評(píng)估階段，我國可以借鑒泰國、阿富汗等國的做法，在正式評(píng)估之前設(shè)置初步審核，進(jìn)行材料的形式審查和藥品的初篩，使正式評(píng)估的開展更為高效;并且在評(píng)估過程中建立完善的溝通機(jī)制，使基本藥物目錄的調(diào)整工作透明、合理、公正。

2.4 提高結(jié)果公示的透明度和社會(huì)認(rèn)同感

在結(jié)果公示階段，我國可以借鑒WHO、巴西、泰國等的做法，及時(shí)公開基本藥物目錄的調(diào)整結(jié)果和評(píng)估過程，提高目錄的透明度和權(quán)威性。在目錄公示后，我國也可考慮增加申訴、重新申請(qǐng)等補(bǔ)救途徑，就有爭(zhēng)議的問題進(jìn)行及時(shí)溝通和解決。在基本藥物目錄正式公布后，我國也應(yīng)制定相關(guān)政策，宣傳、推廣基本藥物目錄，促進(jìn)基本藥物的廣泛使用，保障民眾健康。

3 結(jié)語

鑒于當(dāng)前我國正處于基本藥物目錄調(diào)整管理程序完善的關(guān)鍵時(shí)期，本文通過查閱WHO和部分國家政府官方網(wǎng)站及相關(guān)文獻(xiàn)，梳理了WHO和部分國家在基本藥物目錄調(diào)整程序上的成功經(jīng)驗(yàn)，以期為我國完善基本藥物目錄的調(diào)整提供參考思路。建議我國可以借鑒WHO和部分國家的經(jīng)驗(yàn)，科學(xué)設(shè)置調(diào)整周期，建立多主體參與的常態(tài)化反饋機(jī)制，設(shè)計(jì)規(guī)范化的材料收集流程和科學(xué)高效的評(píng)估流程，提高基本藥物遴選結(jié)果公示的透明度和社會(huì)認(rèn)同感，以構(gòu)建更加科學(xué)完善的基本藥物目錄調(diào)整程序。

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（收稿日期：2021-07-17 修回日期：2021-12-22）

（編輯：孫 冰）