英國(guó)《自然·醫(yī)學(xué)》雜志5月24日發(fā)表的一項(xiàng)醫(yī)學(xué)案例研究顯示，一位近40年前被診斷患有視網(wǎng)膜色素變性（RP）的盲人患者，在接受一種全新光遺傳學(xué)療法后，成功恢復(fù)了部分視力。這是對(duì)神經(jīng)退行性疾病患者進(jìn)行光遺傳療法獲得功能恢復(fù)的首次報(bào)道。

視網(wǎng)膜色素變性是一種進(jìn)行性、遺傳性、營(yíng)養(yǎng)不良性的神經(jīng)退行性眼病，會(huì)破壞視網(wǎng)膜的感光細(xì)胞，可能導(dǎo)致完全失明。除了針對(duì)發(fā)病早期起效的基因替代療法外，目前尚無(wú)其它療法被批準(zhǔn)用于治療。

光遺傳療法是先對(duì)特定細(xì)胞進(jìn)行基因改造，使其對(duì)光脈沖產(chǎn)生響應(yīng)，再利用光脈沖“控制”這些細(xì)胞。美國(guó)匹茲堡大學(xué)研究人員約瑟·薩赫爾、波頓特·羅斯卡及其同事，此次描述了一項(xiàng)仍在進(jìn)行的1/2a期研究的初步結(jié)果。研究中，他們將編碼了光遺傳學(xué)感受器“ChrimsonR”的腺相關(guān)病毒載體用于協(xié)助基因療法，隨后注射到一位58歲盲人男性視網(wǎng)膜色素變性患者的一只眼睛里，同時(shí)利用工程改造的護(hù)目鏡進(jìn)行光刺激。護(hù)目鏡自帶一個(gè)專用攝像頭，可以拍攝觀看的圖像，并將這些圖像轉(zhuǎn)換成光脈沖，這些光脈沖再被實(shí)時(shí)投射到視網(wǎng)膜上，從而在視覺(jué)任務(wù)中激活被改造的細(xì)胞。

研究顯示，患者對(duì)該治療手段的耐受性良好，這位之前失明的患者在佩戴光刺激護(hù)目鏡治療后可通過(guò)眼睛觀看來(lái)識(shí)別、計(jì)數(shù)、定位、觸摸不同的物體。（摘自《現(xiàn)代家庭報(bào)》）