麻敏
一家非盈利性的生物技術(shù)公司 Essent Biologics 走出隱匿模式,并宣布向再生醫(yī)學(xué)研究團(tuán)體提供人體來源的生物材料和 3D 生物數(shù)據(jù)。
再生醫(yī)學(xué)是一門將生物學(xué)及工程學(xué)相結(jié)合,重建破損組織或器官,使其恢復(fù)正常功能的全新學(xué)科,包括組織工程、細(xì)胞療法、器官移植等多個(gè)領(lǐng)域。
其中,組織工程和細(xì)胞療法是目前最受關(guān)注的行業(yè)。
組織工程主要開發(fā)生物替代品,通過復(fù)制各種組織,來修復(fù)或還原受損組織和器官,目前 FDA 已批準(zhǔn)人造皮膚和軟骨領(lǐng)域。
技術(shù)方面, Washington University (St. Louis)醫(yī)學(xué)院的醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)研制出基因工程軟骨,可在類似于彎曲膝蓋或其他對(duì)關(guān)節(jié)造成壓力的運(yùn)動(dòng)中釋放出抗炎藥物,提供全新的骨關(guān)節(jié)炎治療方案。其高級(jí)研究員 Farshid Guilak 表示,未來他們計(jì)劃使用相同的技術(shù)來制造能自動(dòng)產(chǎn)生止痛藥、消炎藥或生長(zhǎng)因子的細(xì)胞,使軟骨再生。
Essent Biologics 公司計(jì)劃通過提供低傳代的原代細(xì)胞系,原始組織和產(chǎn)品數(shù)據(jù),促進(jìn)再生醫(yī)學(xué)研究從臺(tái)式到臨床的發(fā)展。該公司執(zhí)行董事 Corey Stone 表示他們還可以作為生物制造合作伙伴,創(chuàng)建大量定制產(chǎn)品。
EVerZom 致力于開發(fā)其外泌體生物生產(chǎn)平臺(tái)。外泌體是由細(xì)胞釋放的生物納米顆粒,在骨關(guān)節(jié)炎、心力衰竭、肝腎疾病等多種疾病中具有組織再生的能力,EVerZom 的共同創(chuàng)始人兼總裁 Jeanne Volatron 博士稱外泌體易于存儲(chǔ)并且免疫原性低,是最安全,最有前途的未來再生療法解決方案之一。
市場(chǎng)方面,EVerZom 從機(jī)構(gòu)和私人投資者那里籌集了 110 萬歐元資金,Volatron 表示,通過籌集到的資金,能夠?qū)崿F(xiàn)專有技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化,預(yù)計(jì)在 2022 年實(shí)現(xiàn)外泌體的常規(guī)臨床級(jí)生產(chǎn),滿足外泌體市場(chǎng)不斷增長(zhǎng)的需求,盡可能拯救更多患者。
細(xì)胞治療包括免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療和其他細(xì)胞治療。
免疫細(xì)胞治療
免疫細(xì)胞治療通過產(chǎn)出具有高靶向性及殺傷性的免疫效應(yīng)細(xì)胞,來清除血液及組織中的腫瘤細(xì)胞。
技術(shù)方面,全球已上市的 40 余款細(xì)胞治療產(chǎn)品中,免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品有 5 款,3 款為 CAR-T 細(xì)胞,1 款為 DC 細(xì)胞,1 款為 T 細(xì)胞。
Terasaki 生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究所(TIBI)的研究人員表明,他們已經(jīng)成功設(shè)計(jì)了模型 iHOC,可以針對(duì)活體腫瘤細(xì)胞快速測(cè)試大量潛在的免疫療法藥物,以獲取準(zhǔn)確且易于分析的數(shù)據(jù)。Terasaki 研究所所長(zhǎng) Ali Khademhosseini 教授表示,為患者提供便捷化臨床決策和個(gè)性化治療服務(wù)是研發(fā)的主要目標(biāo),也是邁向癌癥免疫治療領(lǐng)域的重要一步。
日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW)批準(zhǔn) CD19 導(dǎo)向的嵌合抗原受體 CAR-T 細(xì)胞療法 Yescarta,用于治療部分重度 B 細(xì)胞淋巴瘤(LBCL)患者。Yescarta 由吉利德旗下細(xì)胞治療公司凱特制藥研制,在中國(guó)由復(fù)星凱特生物科技有限公司開發(fā),Yescarta 又名益基利侖賽注射液“擬定”,代號(hào) FKC876,去年 3 月,NMPA 藥品審評(píng)中心(CDE)已將益基利侖賽注射液“擬定” 的新藥上市申請(qǐng)(NDA)納入優(yōu)先審評(píng)。
楊森制藥稱 CHMP 將會(huì)對(duì) CAR-T 療法 ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)的營(yíng)銷授權(quán)申請(qǐng)(MAA)進(jìn)行加速評(píng)估。Cilta-cel 主要用來治療重度多發(fā)性骨髓瘤(MM),是一款 BCMA 導(dǎo)向 CAR-T 細(xì)胞療法,目前處于研發(fā)階段,包括一個(gè)結(jié)構(gòu)上差異化的 CAR-T,含有 2 個(gè) BCMA 靶向單域抗體。作為楊森制藥的總公司,強(qiáng)生的目標(biāo)是在 2021 年上半年提交 cilta-cel MAA。
市場(chǎng)方面,圣地亞哥初創(chuàng)公司 Artiva 與默克公司簽署了一項(xiàng)高達(dá) 18.8 億美元的全球獨(dú)家合作和許可協(xié)議,專注于開發(fā)針對(duì)性的新型嵌合抗原受體 CAR-NK 療法,為癌癥患者提供高效、安全且立即可用的細(xì)胞免疫治療。
2020 年 4 月,強(qiáng)生公司宣布與 Fate Therapeutics 達(dá)成 1 億美元的交易,以開發(fā) CAR-NK 和 CAR-T 產(chǎn)品。同年 11 月,賽諾菲同意向荷蘭生物技術(shù)公司 Kiadis Pharma 支付 3.08 億歐元(約合 3.74 億美元),以使用該公司的細(xì)胞治療技術(shù)。
據(jù) Coherent Market Insights 預(yù)測(cè),2018-2028 年期間,全球 CAR-T 細(xì)胞治療市場(chǎng)價(jià)值平均年復(fù)合增長(zhǎng)率將高達(dá) 46.1%,截至 2019 年,已上市的 Kymriah 與 Yescarta 營(yíng)銷額高達(dá) 2.7 億美元和 4.5 億美元,年增速為 260% 和 70%,2020 年 7 月,F(xiàn)DA 批準(zhǔn) CAR-T 細(xì)胞治療產(chǎn)品 Tecartus 上市,至去年第 3 季度,全球共有 3 款 CAR-T 產(chǎn)品獲批上市。
干細(xì)胞治療
干細(xì)胞是一種多潛能細(xì)胞,可自我復(fù)制分成多種功能細(xì)胞,用來修復(fù)病變細(xì)胞或重建功能正常的組織,其中,間充質(zhì)干細(xì)胞尤為突出,具有干細(xì)胞自我更新、多向分化和歸巢的共性能力。
技術(shù)方面,Cambridge Biostrategy Associates 的創(chuàng)始人之一 Michael Jacobson 博士表示,干細(xì)胞療法,尤其是間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)10年前已是商業(yè)關(guān)注的焦點(diǎn),具有廣闊的發(fā)展?jié)摿?,但目前距離成功還需要一段時(shí)間。
新加坡科學(xué)技術(shù)研究院(A*STAR)干細(xì)胞生物處主任 Steve Oh 稱,制造是阻礙該領(lǐng)域發(fā)展的主要挑戰(zhàn),為了解決集成擴(kuò)展和分化問題,Steve 和同事開發(fā)了微載體培養(yǎng)技術(shù),以提高生產(chǎn)率。該技術(shù)最近已獲得新加坡合同開發(fā)與制造組織(CDMO)SingCell 的許可,并將被提供給細(xì)胞療法公司。
干細(xì)胞研發(fā)公司 Athersys 首席執(zhí)行官 Gil Van Bokkelen 表示,其正在研發(fā)的 MultiStem 利用具有強(qiáng)勁生長(zhǎng)特性的細(xì)胞,可從單個(gè)供體庫(kù)中生產(chǎn)數(shù)百萬的臨床試劑,使治療模式由昂貴的基因個(gè)性化療法轉(zhuǎn)向擴(kuò)展性強(qiáng)的現(xiàn)成療法。例如,為滿足大量中風(fēng)患者需求,該公司在比利時(shí)的歐洲子公司和俄亥俄州的美國(guó)子公司開展規(guī)模化的工藝技術(shù)開發(fā)及制造工作,并在日本進(jìn)行中風(fēng)治療的 III 期試驗(yàn),打造可擴(kuò)展且好操控的全閉環(huán)生產(chǎn)鏈,進(jìn)行大批材料生產(chǎn)。
Essent 公司宣稱,將通過高質(zhì)量的生物材料和強(qiáng)大的數(shù)據(jù)來支持創(chuàng)新療法的開發(fā),提供符合當(dāng)前 cGMP 標(biāo)準(zhǔn)的具有高度特征的人間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs),公司已經(jīng)與學(xué)術(shù)研究團(tuán)體和生物制藥公司(如 Validus Cellular Therapeutics)開展合作,正式產(chǎn)品發(fā)布預(yù)計(jì)在2021年 4 月份。
科研團(tuán)隊(duì)
市場(chǎng)方面,干細(xì)胞全球市場(chǎng)規(guī)模在 2014 年約為 507 億美元,2018 年提高到 1370 億美元,年復(fù)合增長(zhǎng)率高達(dá) 22%,預(yù)測(cè)之后的增長(zhǎng)速度將持續(xù)維穩(wěn)在 20% 以上,其中,間充質(zhì)干細(xì)胞不僅存在于骨髓中,也存在于造血、神經(jīng)、皮膚、胰島、脂肪等其他身體組織,能夠提供具有市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力的臨床應(yīng)用價(jià)值,其 2018 年全球市場(chǎng)值為 1.7 億美元,市場(chǎng)平均增長(zhǎng)率約為 6.2%,預(yù)測(cè)到 2024 年底將達(dá)到 2.2 億美元,到 2024 年的前 5 年復(fù)合年增長(zhǎng)率將高達(dá) 4.3%。
據(jù)聯(lián)合市場(chǎng)研究公司報(bào)告,從 2019 年開始到 2027 年,組織工程市場(chǎng)價(jià)值預(yù)估將從 23 億美元增長(zhǎng)到 68 億美元,細(xì)胞療法市場(chǎng)價(jià)值預(yù)估將從 72.5 億美元增長(zhǎng)到 481.1 億美元。 (摘自美《深科技》)(編輯/多洛米)