美國(guó)FDA于2021年8月6日批準(zhǔn)健贊公司（Genzyme Corporation，賽諾菲/Sanofi旗下子公司）的Nexvia‐zyme（avalglucosidase alfa-ngpt）靜脈滴注劑用于1歲及以上年齡患者治療晚發(fā)型龐貝?。╨ate-onset Pompe disease）。

龐貝病又名糖原貯積?、蛐?，患者體內(nèi)艾夫糖苷酶α（avalglucosidase alfa）缺乏，導(dǎo)致糖原在骨骼肌和心肌過度貯積，從而引起肌無力，如不能及時(shí)治療，患者會(huì)因?yàn)楹粑ソ呋蛐牧λソ叨^早夭亡。Nexviazyme是一種艾夫糖苷酶α替代藥物。晚發(fā)型龐貝病屬罕見病，F(xiàn)DA因此授予Nexviazyme孤兒藥地位。

Nexviazyme最常見的不良反應(yīng)包括頭痛、疲勞、腹瀉、惡心、關(guān)節(jié)疼痛、眩暈、肌肉疼痛、瘙癢、嘔吐、呼吸困難、皮膚紅疹、針刺感、蕁麻疹等，嚴(yán)重不良反應(yīng)包括過敏反應(yīng)、靜脈輸注相關(guān)反應(yīng)，癥狀有呼吸窘迫、寒戰(zhàn)、發(fā)燒等。心臟或呼吸功能不全的患者用藥后可能會(huì)有心功能衰竭和呼吸衰竭的危險(xiǎn)。

Nexviazyme治療龐貝病獲FDA授予突破性療法認(rèn)證（Breakthrough Therapy designation），并在審批時(shí)采用了優(yōu)先審評(píng)（Priority Review）程序及快速審批通道（Fast Track）。