9月30日，用于治療RET（基因突變）融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）的全球創(chuàng)新產品普拉替尼膠囊（Pralsetinib Capsules，簡稱普拉替尼）正式引入博鰲樂城。這是該藥物在美國之外僅有的落地市場，9月初剛剛獲得美國FDA批準，普拉替尼也成為樂城首個當月同步落地的全球新藥。

在海南省衛(wèi)生健康委、海南省藥品監(jiān)督管理局、海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局共同支持下，博鰲超級醫(yī)院、成美醫(yī)療和基石藥業(yè)攜手合作，為國內NSCLC患者引進“救命藥”，并實施全流程患者管理項目。這樣一來，患者不僅可以提出普拉替尼的用藥申請，而且可以申請帶藥離園使用。

普拉替尼全球獲批不到一個月的時間，便實現(xiàn)了其在海南博鰲樂城的落地使用;以最快的速度完成了中國首個RET靶向新藥的引進，實現(xiàn)了中國患者與全球患者同步使用之創(chuàng)舉。這亦是繼基石藥業(yè)和博鰲樂城管理局合作，引進全球首款用于治療GIST（胃腸間質瘤）精準靶向創(chuàng)新藥物落地博鰲樂城之后的再次攜手。

據(jù)介紹：在肺癌精準治療領域，RET融合陽性NSCLC患者尚存在巨大未滿足的臨床治療需求。普拉替尼是一款口服（每日一次）、強效和高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預見的耐藥突變）的在研藥物，于今年9月初獲美國FDA批準上市，用于治療RET融合陽性NSCLC成人患者。我國國家藥品監(jiān)督管理局也于9月4日受理了普拉替尼的上市申請，并納入優(yōu)先審評。

在當天舉行的“中國首個RET（基因突變）靶向新藥落地暨‘基因驅動精準治療腫瘤中心啟動發(fā)布會”上，博鰲樂城先行區(qū)管理局副局長符祝表示：“很高興能通過多方合作，為患者引進普拉替尼這一最新藥物。普拉替尼的落地是樂城‘三同步效應的又一重大突破，體現(xiàn)了中國對外開放的成效和海南自貿港建設的初期成果。未來，樂城先行區(qū)將繼續(xù)用好、用活這些政策，讓更多的創(chuàng)新藥和醫(yī)療解決方案在樂城落地，爭取讓海南的老百姓大病不出島。國人大病不出國。”

?？诤ｊP巡視員伍小標在致辭時表示：“中國首個RET靶向新藥落地是海南自由貿易港及樂城先行區(qū)又一里程碑式的創(chuàng)新成果。今后，?？诤ｊP將繼續(xù)深化改革措施，提供更加高質量的通關監(jiān)管服務，全力支持促進樂城先行區(qū)相關產業(yè)發(fā)展，為加快海南自由貿易港建設做出應有的貢獻?！?/p>

海南省藥品監(jiān)督管理局藥品注冊與生產監(jiān)督管理處處長王剛指出：“普拉替尼抗癌藥的引入，又為博鰲樂城全球創(chuàng)新藥物的同步使用添上了濃墨重彩的一筆。在滿足國內癌癥患者就醫(yī)用藥的同時，也將在之后產生彌足珍貴的臨床真實世界數(shù)據(jù)。海南將繼續(xù)擴大真實世界數(shù)據(jù)運用試點的成果，在醫(yī)療器械領域爭取各國創(chuàng)新產品的獲批，在藥品領域取得新的突破。”

據(jù)博鰲超級醫(yī)院常務副院長方丕華介紹：“普拉替尼作為國內首個RET融合陽性NSCLC患者臨床急需的藥品落地博鰲超級醫(yī)院。目前。博鰲超級醫(yī)院已經成立專門的醫(yī)療小組，為這一引進項目的順利落地提供保障，并開展全面收集患者臨床使用反饋、統(tǒng)計具體的應用數(shù)據(jù)等，用于臨床應用的逐步優(yōu)化?！?/p>

廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授在視頻連線時表示：“普拉替尼是一種有高度潛力的選擇性RET抑制劑，在RET基因融合陽性NSCLC中擁有非常好的治療前景。我們相信，普拉替尼在接下來的臨床應用中，一定能為廣大的肺癌患者帶來實實在在的益處。希望‘基因驅動精準治療腫瘤中心能夠成為全球創(chuàng)新藥物和先進治療技術在中國轉化和推動的平臺，助力中國的腫瘤事業(yè)和精準醫(yī)療事業(yè)發(fā)展，造福更多的腫瘤患者。”

海南自貿港和博鰲樂城先行區(qū)的創(chuàng)新政策，進一步降低了患者的藥械使用門檻，為全球創(chuàng)新藥械在國內臨床使用可及性提供新的解決途徑?；帢I(yè)大中華區(qū)總經理兼商業(yè)運營負責人趙萍說：“我們欣喜地看到，RET靶向新藥普拉替尼被特批先行使用，一舉成為首個引入國內的RET創(chuàng)新藥品，讓國內患者能夠在新藥獲批當月內與全球同步使用。展望未來，基石藥業(yè)將不斷把腫瘤創(chuàng)新藥以更快的速度引入園內，惠及更多的國內患者。”

本次發(fā)布會上，多方合作創(chuàng)建的“基因驅動精準治療腫瘤中心”正式啟動，旨在將全球領先的腫瘤精準治療理念和技術引入先行區(qū)，依托靶向和免疫治療新藥、多學科診療等模式，讓中國患者早日受益于精準醫(yī)療的發(fā)展成果。此外，基石藥業(yè)和成美醫(yī)療現(xiàn)場簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議。

出席發(fā)布會的還有海南省衛(wèi)健委健康產業(yè)處處長林振能、博鰲樂城先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)管局常務副局長李麗靜、北京大學人民醫(yī)院教授葉穎江、第一投資集團董事長、海南省腫瘤醫(yī)院理事長蔣會成等相關部門負責人和專家學者。

關于RET融合NSCLC

肺癌是全球發(fā)病率最高的惡性腫瘤。在肺癌領域，EGFR、ALK、ROS1等驅動基因突變已廣泛普及，針對這些驅動基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅動基因，在非小細胞肺癌中，RET融合患者約占1%～2%，以非吸煙人群較為常見，患者大多不到60歲。以肺癌的龐大患者基數(shù)估算，中國每年新發(fā)RET陽性肺癌患者約1.1萬人。而對于RET突變的患者，擁有其他致癌性驅動基因的可能性低，被診斷時大都已處于疾病晚期，給診療帶來極大的挑戰(zhàn)。

目前，RET融合NSCLC患者的標準治療仍以化療為主，但療效并不理想，尚存在巨大未滿足的臨床治療需求。普拉替尼作為專為RET基因變異腫瘤患者而研發(fā)的高選擇性RET抑制劑，將為RET融合NSCLC患者提供新的生機，中國患者可以優(yōu)先在博鰲樂城申請使用。

關于普拉替尼（Pralsetinib）

普拉替尼是一種口服（每日一次）、強效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines Corporation正在進行Pralsetinib的臨床開發(fā)，用于治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺癌和其它實體瘤患者。Pralsetinib已被美國FDA授予突破性療法認定，用于治療經含鉑化療后進展的RET融合陽性的非小細胞肺癌，和需要系統(tǒng)治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。2020年9月初，Pralsetinib已獲美國FDA批準上市。Pralsetinib是由Blueprint MedicinesCorporation的研究團隊依據(jù)其專有化合物庫所設計的。在臨床前研究中，Pralsetinib針對最常見的RET基因融合、激活突變和預測耐藥突變，始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價。其中，相比VEGFR2，Pralsetinib對RET的選擇性有80倍的提高。此外，Pralsetinib對RET的選擇性與已批準的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，Pralsetinib有望克服和預防臨床耐藥現(xiàn)象的發(fā)生。這一療法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

（責任編輯/葉嬌）