2020年8月，F(xiàn)DA批出5個(gè)新分子實(shí)體和3個(gè)新生物制品（表1），分別為治療多發(fā)性骨髓瘤藥物Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）、治療錐蟲(chóng)病藥品Lampit（硝呋莫司）、止痛新藥Olinvyk（oliceridine）、治療脊髓性肌萎縮癥藥品Evrysdi（risdiplam）、治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥藥品Viltepso（viltolarsen）、治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙藥Enspryng（satralizumab）、治療痤瘡藥Winlevi（clascoterone）和治療成人生長(zhǎng)激素缺乏癥藥物Sogroya（somapacitan-beco）。

1 Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）

Blenrep為凍干粉，被批準(zhǔn)用于治療既往接受過(guò)至少4種療法（包括抗CD38單克隆抗體、蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）成年患者。Blenrep是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的單克隆抗體與細(xì)胞毒藥物單甲基澳瑞他汀F（MMAF）通過(guò)一種非裂解鏈接子偶聯(lián)而成的ADC藥物。Blenrep通過(guò)抗BCMA單抗靶向結(jié)合MM細(xì)胞表面的BCMA，之后迅速被MM細(xì)胞內(nèi)化，在溶酶體中降解并在MM細(xì)胞內(nèi)釋放出非滲透性的MMAF發(fā)揮作用。MMAF是一種有絲分裂抑制劑，為抗微管蛋白化合物，能通過(guò)阻斷微管聚合抑制細(xì)胞分裂，可使腫瘤細(xì)胞停止于G/M期并誘導(dǎo)caspase-3依賴的細(xì)胞凋亡。

2 Lampit（硝呋莫司）

Lampit是一種新的、可分割、易分散的片劑，被批準(zhǔn)用于兒科患者（<18歲，體重≥2.5 kg）治療由克魯斯錐蟲(chóng)引起的查加斯病（又名南美洲錐蟲(chóng)?。？唆斔瑰F蟲(chóng)寄生于人和哺乳動(dòng)物的血液和多種組織細(xì)胞內(nèi)，錐鞭毛體經(jīng)皮膚創(chuàng)口感染侵入人體血液。該病也可通過(guò)母乳、胎盤、輸血或食入傳染性錐蝽糞便污染的食物而感染。癥狀性病例僅顯示輕微的流感樣癥狀，這些癥狀在感染后直接出現(xiàn)，大約2個(gè)月后，查加斯病進(jìn)入了一個(gè)持續(xù)多年的慢性階段，導(dǎo)致嚴(yán)重的器官損傷、最終導(dǎo)致心臟猝死?？刂撇榧铀共〉哪繕?biāo)是消除傳播、控制載體、治療女童和育齡女性（避免經(jīng)胎盤傳播）以及輸血前檢測(cè)血液。Lampit是一種硝基呋喃抗蟲(chóng)藥，可以很容易地分散在水中，有助于可能有吞咽困難或需要基于體重調(diào)整劑量的不同年齡兒科患者的給藥治療。

3 Evrysdi（risdiplam）

Olinvyk為注射液，被批準(zhǔn)用于治療成年患者嚴(yán)重到需要靜脈注射阿片類鎮(zhèn)痛劑且替代治療方法不足的急性疼痛。Olinvyk是一種阿片類激動(dòng)劑，是一種首創(chuàng)的（first-in-class）靜脈鎮(zhèn)痛藥，并具有差異化的特性，可解決急性疼痛管理領(lǐng)域中尚未滿足的重大需求。Olinvyk也是首個(gè)G蛋白選擇性激動(dòng)劑，與靜脈注射嗎啡相比，鎮(zhèn)痛效果更好。Olinvyk以μ阿片受體為靶點(diǎn)，通過(guò)一種優(yōu)化作用機(jī)制，優(yōu)先參與負(fù)責(zé)療效的信號(hào)通路，減少引起不良反應(yīng)的信號(hào)通路的激活。

4 Evrysdi（risdiplam）

Evrysdi為口服液體，被批準(zhǔn)用于治療2個(gè)月及以上兒童和成人脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。SMA是一種嚴(yán)重的、致命的進(jìn)行性神經(jīng)肌肉遺傳疾病，可導(dǎo)致毀滅性的肌肉萎縮和疾病相關(guān)的并發(fā)癥。它是嬰兒死亡的最常見(jiàn)遺傳原因，也是最常見(jiàn)的罕見(jiàn)疾病之一。Evrysdi是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修飾劑，通過(guò)提高運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白（SMN）的產(chǎn)生來(lái)治療SMA。SMN蛋白遍布全身，對(duì)維持健康的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和運(yùn)動(dòng)至關(guān)重要。

5 Viltepso（viltolarsen）

Viltepso為注射液，被批準(zhǔn)用于經(jīng)基因檢測(cè)證實(shí)存在突變、適合使用跳過(guò)53號(hào)外顯子治療的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者。DMD是一種罕見(jiàn)的致命性神經(jīng)肌肉遺傳病，其特點(diǎn)是進(jìn)行性肌肉退化和無(wú)力，該病是由DMD基因中的突變引起的，導(dǎo)致肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的缺失，最初的癥狀通常在3～5歲出現(xiàn)，并隨著時(shí)間的推移而惡化，心臟和呼吸肌問(wèn)題始于青少年時(shí)期，會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的危及生命的并發(fā)癥，患者通常在20多歲時(shí)死亡。由于抗肌萎縮蛋白缺乏是導(dǎo)致DMD的根本原因，因此盡可能早地增加抗肌萎縮蛋白水平是治療DMD的一個(gè)關(guān)鍵目標(biāo)。Viltepso為反義寡核苷酸藥物，通過(guò)跳過(guò)（屏蔽）抗肌萎縮蛋白基因中的外顯子53來(lái)促進(jìn)功能性抗肌萎縮蛋白的產(chǎn)生。（待續(xù)）

（上海醫(yī)藥戰(zhàn)略發(fā)展研究院特約研究員 張建忠）