任山

在北京美兒脊髓性肌萎縮癥（簡(jiǎn)稱SMA）關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行主任邢煥萍的印象中，罕見(jiàn)病SMA已經(jīng)很久沒(méi)有像現(xiàn)在這么“廣受關(guān)注”了。起因是近期網(wǎng)上的一則“求藥”信息，湖南省懷化市32歲的市民武仕平在網(wǎng)上求助，他1歲多的兒子小毅患有SMA，需要注射一種美國(guó)生產(chǎn)的、名為諾西那生鈉的特效藥，可是一支小小的5毫升注射液，售價(jià)將近70萬(wàn)元。據(jù)悉，這種藥每年需反復(fù)注射且完全自費(fèi)，有的患者還需終身注射。對(duì)患兒來(lái)說(shuō)，每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望，但也意味著一個(gè)普通家庭可能傾家蕩產(chǎn)。

罕見(jiàn)病藥為什么這么貴？將其納入醫(yī)保最大的阻礙是什么？除了醫(yī)保兜底，還有其他辦法嗎？

罕見(jiàn)病藥為啥這么貴

“我命由我不由天！”這句話是動(dòng)畫(huà)電影《哪吒》中的臺(tái)詞，也是一個(gè)身患戈謝病十幾歲的女孩小涵，對(duì)命運(yùn)不服輸?shù)膮群?。戈謝病是一種罕見(jiàn)的隱性遺傳病，因?yàn)榛蛉毕輰?dǎo)致體內(nèi)的葡萄糖腦苷脂酶缺乏，無(wú)法代謝的葡萄糖苷脂會(huì)大量堆積在肝臟、脾臟中，引起身體多器官受累，如果不進(jìn)行有效治療，會(huì)危及生命。

而這個(gè)病雖然罕見(jiàn)，但治療起來(lái)不算難，只要如同糖尿病患者注射胰島素一樣，補(bǔ)充足夠的葡萄糖腦苷脂酶就可以。但葡萄糖腦苷脂酶特效藥的價(jià)格一支超過(guò)2萬(wàn)元，每月足量使用要10支，一年治療費(fèi)用超過(guò)200萬(wàn)元，而且需要終生用藥。

為了治病已經(jīng)家徒四壁，徘徊在生死邊緣的小涵，在公益組織及社會(huì)各界的幫助下，一個(gè)月可以用上2支藥，暫時(shí)控制了病情。在看了電影《哪吒》之后，小涵跟媽媽說(shuō)了一句：“我命由我不由天，我要讓戈謝病后悔，遇到我這么個(gè)不服輸?shù)娜?！?/p>

小涵是不幸的，因?yàn)樗忌狭税l(fā)病概率非常低的罕見(jiàn)病。但小涵又是幸運(yùn)的，因?yàn)樗玫搅松鐣?huì)幫助，受到了良好的治療。但是中國(guó)有許多同小涵一樣的罕見(jiàn)病患者卻并沒(méi)有得到有效救治，他們的現(xiàn)狀不容樂(lè)觀。

罕見(jiàn)病是發(fā)病人數(shù)占總?cè)丝诒壤苌俚募膊?，“孤藥”是指專門治療罕見(jiàn)病的一類藥物，故又稱罕見(jiàn)病用藥。

以上面提到的SMA為例，按照《中國(guó)SMA患者生存現(xiàn)狀報(bào)告白皮書(shū)》所述，SMA在新生兒中發(fā)病率約為1/6000～1/10000，攜帶率為1/50～1/40。據(jù)估算，國(guó)內(nèi)約有SMA患者2萬(wàn)～3萬(wàn)人。

在2020年8月之前，全球僅有兩款可以治療SMA的相關(guān)藥物。一種是此次新聞事件中提及的于2016年12月23日上市的諾西那生鈉。該藥物在美國(guó)的售價(jià)為單支價(jià)格約12.5萬(wàn)美元，第一年的治療費(fèi)用大約75萬(wàn)美元，之后每年的治療費(fèi)用約37.5萬(wàn)美元。另一種是在2019年5月經(jīng)FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）批注的諾華旗下AveXis公司的基因療法Zolgensma。該藥物一針可以治愈1型SMA雙等位基因突變患者，但售價(jià)折合人民幣超過(guò)1000萬(wàn)元，被稱為“世界上最貴的藥”。

這樣的價(jià)格顯然是普通家庭無(wú)法承受的，那么罕見(jiàn)病藥為什么這么貴呢？

事實(shí)上，所有罕見(jiàn)病的特效藥都相當(dāng)貴，相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，治療非典型溶血性尿毒癥、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的依庫(kù)珠單抗，成人年治療費(fèi)用分別高達(dá)675萬(wàn)元和507萬(wàn)元;龐貝病，263萬(wàn)元;戈謝病，235萬(wàn)元……根據(jù)IQVIA艾昆緯中國(guó)發(fā)布的《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》，僅成人年治療費(fèi)用在200萬(wàn)元以上的藥物，就有5種;在兒童用藥方面，諾西那生鈉以年209萬(wàn)元位列榜首。

調(diào)查發(fā)現(xiàn)，罕見(jiàn)病藥之所以價(jià)高的原因有二：一是研發(fā)成本大，二是技術(shù)壟斷。

在研發(fā)方面，藥品的研發(fā)過(guò)程往往需要十年以上的時(shí)間，花費(fèi)10億美元以上的成本。而罕見(jiàn)病患者數(shù)少，用藥量也小，在分?jǐn)傃邪l(fā)成本后，就會(huì)造成藥品價(jià)格異常昂貴。

然而即使藥價(jià)如此昂貴，醫(yī)藥公司仍然認(rèn)為研制罕見(jiàn)病藥物是筆“虧本買賣”。如果同樣的成本投入，去研制心腦血管類藥物，或是抗生素，那么帶來(lái)的經(jīng)濟(jì)效益會(huì)遠(yuǎn)超研制罕見(jiàn)病藥物。國(guó)內(nèi)幾乎沒(méi)有主動(dòng)研制生產(chǎn)罕見(jiàn)病藥物的藥廠，絕大多數(shù)的罕見(jiàn)病藥物都由外國(guó)的公司研制和生產(chǎn)，而且那些外國(guó)公司也是在政府給予貸款優(yōu)惠支持和政策扶持的條件下才進(jìn)行研制的。

南開(kāi)大學(xué)法學(xué)院副院長(zhǎng)、藥品法專家宋華琳說(shuō)，罕見(jiàn)病患者人數(shù)少，具有臨床不確定性，因此藥物研發(fā)成本高，藥品價(jià)格昂貴。個(gè)別藥企往往由于技術(shù)領(lǐng)先獲得定價(jià)優(yōu)勢(shì)地位，這并不一定違反我國(guó)反壟斷法或藥品監(jiān)管相關(guān)法律法規(guī)。

對(duì)此，東南大學(xué)醫(yī)療保險(xiǎn)和社會(huì)保障研究中心主任張曉也持同樣的看法，“罕見(jiàn)病藥物大多屬于分子生物類制藥，研發(fā)成本很高，加上消費(fèi)群體小眾，因此定價(jià)普遍較高”。

這種天價(jià)讓很多患者望而止步。

蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任湯繼宏表示，由于價(jià)格十分昂貴，在臨床當(dāng)中，不少家長(zhǎng)都想給孩子使用諾西那生鈉，但“一聽(tīng)價(jià)格就馬上皺眉頭了”。只有少數(shù)人選擇注射，“一是家里經(jīng)濟(jì)條件比較好，能夠承受;二是家長(zhǎng)們認(rèn)為隨著醫(yī)學(xué)發(fā)展，可能以后會(huì)有（便宜的）藥代替這個(gè)藥，先用這個(gè)藥維持，延緩?fù)嘶?三是等待政策變化，比如說(shuō)能夠報(bào)銷”。

對(duì)于為數(shù)不多的使用諾西那生鈉的患者，湯繼宏在注射時(shí)都會(huì)加倍小心?！靶枰峭饪?、影像科、神經(jīng)科等多學(xué)科會(huì)診，甚至要在CT照影下找準(zhǔn)穿刺點(diǎn)，把藥物打到脊髓里。”湯繼宏說(shuō)，“一瓶諾西那生鈉注射液70萬(wàn)元，只有5毫升，一毫升20滴，那一滴藥就是7000塊，一滴打不準(zhǔn)都是浪費(fèi)?！?/p>

在澳大利亞為什么這么便宜

此次罕見(jiàn)病藥事件之所以受到廣泛關(guān)注，一方面由于諾西那生鈉注射液在國(guó)內(nèi)近70萬(wàn)元的售價(jià)，另一方面由于網(wǎng)絡(luò)傳言該藥“在澳洲售價(jià)僅41美元，約合人民幣280元”，而“在日本近乎免費(fèi)”。

事實(shí)真的是這樣嗎？

實(shí)際上，所謂的“在澳洲售價(jià)僅41美元”實(shí)則是41澳元，而這款藥賣41澳元是有“前提”的。

據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）官網(wǎng)的公開(kāi)信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬(wàn)澳元（約合55萬(wàn)元人民幣），患者自付費(fèi)用為41澳元。也就是說(shuō)，41澳元（約合205元人民幣）不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格，而是政府報(bào)銷后的自費(fèi)價(jià)格。

而日本不久前也將相關(guān)藥物納入醫(yī)療保障范圍，患者只需按該國(guó)整體醫(yī)保政策承擔(dān)相對(duì)低廉的費(fèi)用。但該藥物本身仍為高價(jià)藥。

除此之外，全球?qū)⒃撍幖{入公費(fèi)醫(yī)保的國(guó)家有限。在美國(guó)，該藥每支售價(jià)12.5萬(wàn)美元。在加拿大，一位當(dāng)?shù)鼐用癖硎荆吐毠緸槠滟?gòu)買了商業(yè)保險(xiǎn)之后，使用該藥也需自費(fèi)支付5700多美元每單位，并不便宜。據(jù)悉，大部分歐洲國(guó)家未將其納入公費(fèi)醫(yī)保范圍。

即便是在澳大利亞，罕見(jiàn)病藥，如諾西那生鈉注射液，要列入醫(yī)保也并不容易。

在澳大利亞，罕見(jiàn)病藥品列入醫(yī)保主要有兩種途徑，一種是在PBS目錄包括其Section 100子目錄中列入，Section 100目錄針對(duì)的是在社區(qū)藥房渠道供應(yīng)無(wú)法滿足臨床使用或其他特殊需求的藥品，大部分涉及價(jià)格較高、較為復(fù)雜的疾病治療，因此這類藥品限制在醫(yī)院或?qū)ｉT診所來(lái)提供，例如化療藥品、生長(zhǎng)激素等。另外一種是通過(guò)列入救命藥品計(jì)劃（LSDP）獲得政府全額報(bào)銷，LSDP建立于1995年，旨在為嚴(yán)重和罕見(jiàn)的醫(yī)療狀況提供醫(yī)保支付，以獲取昂貴且可挽救生命的藥物。

到目前為止，LSDP僅有針對(duì)10種超級(jí)罕見(jiàn)病治療的16個(gè)藥品在列，其中包括法布里病、戈謝病、龐貝病、黏多糖癥等對(duì)患者特別是幼兒生存構(gòu)成嚴(yán)重威脅的超級(jí)罕見(jiàn)病。其他一些非超級(jí)罕見(jiàn)，或者說(shuō)較為多發(fā)的罕見(jiàn)病，例如多發(fā)性硬化癥、高苯丙氨酸血癥等的治療藥物，則遵循常規(guī)的要求在滿足臨床有效、安全、經(jīng)濟(jì)性等一系列條件下通過(guò)PBS予以報(bào)銷。

我國(guó)罕見(jiàn)病藥納入醫(yī)保面臨哪些阻礙

雖然目前全球?qū)⒑币?jiàn)病藥納入公費(fèi)醫(yī)保的國(guó)家有限，但是畢竟有些國(guó)家如澳大利亞、日本等已經(jīng)走在了世界的前列，那么我國(guó)有沒(méi)有可能將其納入醫(yī)保呢？

其實(shí)，我國(guó)在去年醫(yī)保目錄調(diào)整時(shí)就優(yōu)先考慮到了癌癥及罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥。波生坦、麥格司他等7個(gè)罕見(jiàn)病用藥談判成功，進(jìn)入了醫(yī)保目錄乙類范圍，使肺動(dòng)脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見(jiàn)病患者擺脫了目錄內(nèi)無(wú)藥可治的困境。

《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》顯示，在2019年國(guó)家醫(yī)保目錄更新后，目前共有38種罕見(jiàn)病藥物被納入國(guó)家醫(yī)保，涉及21種罕見(jiàn)病，其中9種享受甲類報(bào)銷。報(bào)告稱，目前仍有25種已經(jīng)上市的罕見(jiàn)病藥物未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，共涉及21種罕見(jiàn)病。其中，有12種藥物，涉及14種罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，在這12種藥物中，有6種藥物的年治療費(fèi)用超過(guò)百萬(wàn)元，且尚無(wú)仿制藥可用，患者面臨非常大的用藥負(fù)擔(dān)。

罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保是一個(gè)非常復(fù)雜的過(guò)程，由于罕見(jiàn)病的病患人數(shù)、病情、藥物療效等存在不確定性，而且罕見(jiàn)病藥物價(jià)格高但惠及人群少，若以醫(yī)保基金覆蓋，是否會(huì)給醫(yī)?；鹪斐奢^重負(fù)擔(dān)、對(duì)其他人而言是否有失公平等，都是現(xiàn)實(shí)需要考量的問(wèn)題。

所以，每當(dāng)談及罕見(jiàn)病“天價(jià)藥”進(jìn)醫(yī)保時(shí)，總少不了公平與效率之爭(zhēng)。在中國(guó)的人口基數(shù)下，不少罕見(jiàn)病并不罕見(jiàn)。而動(dòng)輒年用藥費(fèi)高達(dá)幾十上百萬(wàn)的“孤兒藥”，對(duì)患者和醫(yī)保都是重?fù)?dān)。在業(yè)內(nèi)專家看來(lái)，因罕見(jiàn)病的特殊性，藥物的有效性和經(jīng)濟(jì)性評(píng)估過(guò)程存在不確定性，這也在一定程度上阻礙了藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入，每到醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的節(jié)點(diǎn)，藥企、患者和醫(yī)保部門三方的博弈就會(huì)變得微妙起來(lái)。

對(duì)罕見(jiàn)病患者而言，找到有效的藥物，并以能負(fù)擔(dān)得起的價(jià)格使用，是他們共同的心愿。因此，不少罕見(jiàn)病家屬寄希望于國(guó)家醫(yī)保。

然而，國(guó)外引進(jìn)的藥物，特別是針對(duì)罕見(jiàn)疾病的藥物，需要一定時(shí)間檢驗(yàn)其是否真正有效，而最終能否納入醫(yī)保目錄，也由國(guó)家醫(yī)保局決定。而由國(guó)家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄也要適用于全國(guó)各地，需確保進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥各地方都能用得起。國(guó)家醫(yī)保局信訪辦一工作人員表示：“此類罕見(jiàn)病藥物一旦納入醫(yī)保目錄后，對(duì)于欠發(fā)達(dá)地區(qū)來(lái)說(shuō)，基金用于支付高價(jià)罕見(jiàn)病后，其他基礎(chǔ)疾病就可能保障不了，后續(xù)還可能給地方經(jīng)濟(jì)造成壓力，所以最根本的解決方式就是國(guó)家和藥企談判，將價(jià)格談下來(lái)?！?014年9月，原人社部醫(yī)保司司長(zhǎng)姚宏在接受采訪時(shí)，曾以戈謝病為例，講到罕見(jiàn)病進(jìn)醫(yī)保的難處。他表示，在縣級(jí)醫(yī)保層面，一個(gè)戈謝病病人就可能把全縣的醫(yī)療費(fèi)用全部花掉。

南開(kāi)大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來(lái)表示，從社會(huì)保障的普惠性來(lái)說(shuō)，罕見(jiàn)病及人群應(yīng)該被納入醫(yī)保范疇，但這種病的受益人群比較少，而我國(guó)醫(yī)保局的基本原則是“廣覆蓋、保基本”，罕見(jiàn)病藥費(fèi)高昂，而且很多需要終身服藥，治療成本是非常高的，僅僅靠醫(yī)療保險(xiǎn)基金顯然是無(wú)法承受的。

天津大學(xué)藥學(xué)院吳晶教授表示，保證參保人患了任何病都有藥可醫(yī)是我國(guó)全民醫(yī)保的目標(biāo)，但這也需要與國(guó)家經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平相適應(yīng)。得了普通病的人有藥可用，但得了罕見(jiàn)病的人沒(méi)藥可用，這是一種不公平，但要解決這個(gè)問(wèn)題就很復(fù)雜?！拔覀儾粌H要考慮政策的水平公平性，還要考慮垂直公平性。比如說(shuō)得了糖尿病的患者，治療費(fèi)用可能一年1萬(wàn)元，但如果得了肌肉萎縮癥等類似疾病，一年可能需要花100多萬(wàn)元。那就一定會(huì)有參保人質(zhì)疑，既然交同樣的保費(fèi)，為什么后者的保障水平可以是前者的100倍以上？這是不是也意味著一種不公平？所以說(shuō)我們的基本醫(yī)保一定要在這兩個(gè)公平性之間不斷權(quán)衡?！眳蔷дf(shuō)。

朱銘來(lái)表示，我國(guó)罕見(jiàn)病進(jìn)醫(yī)保的談判也是剛剛起步，去年是從一些定價(jià)略便宜的藥品入手，但必須注意的是，進(jìn)入醫(yī)保目錄并不意味著患者就可以免費(fèi)了，乙類藥物的報(bào)銷比例是有限的。

據(jù)悉，患者的可負(fù)擔(dān)性也是醫(yī)保局和專家評(píng)審在評(píng)估天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)保時(shí)的重要考量。即使定價(jià)過(guò)高的藥物進(jìn)入目錄，患者的自付費(fèi)用也不是每個(gè)家庭都能承受的。如果這些藥不進(jìn)目錄，醫(yī)生可能不會(huì)給病人開(kāi);一旦進(jìn)去，醫(yī)生如果開(kāi)出來(lái)，自付的部分也可能會(huì)導(dǎo)致病人因病返貧。

高價(jià)成為攔阻罕見(jiàn)病藥進(jìn)入醫(yī)保的最大障礙。

在吳晶看來(lái)，要解決罕見(jiàn)病的支付難題，必須建立一個(gè)多層次的醫(yī)療保障支付體系，基本醫(yī)保只出它應(yīng)該出的部分，其他可以通過(guò)專項(xiàng)基金、社會(huì)救助等多渠道來(lái)共同解決，將這套完整的體系建立并銜接起來(lái)，個(gè)人支付的費(fèi)用控制在五六萬(wàn)元一位，罕見(jiàn)病的問(wèn)題才能解決。

醫(yī)保完全兜底之外，還有其他辦法嗎

根據(jù)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科技部等五部委于2018年5月22日發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，罕見(jiàn)病共涉及121種。國(guó)際上確認(rèn)的罕見(jiàn)病則高達(dá)7000多種。要想將這么多罕見(jiàn)病都納入醫(yī)保，顯然在短期內(nèi)是無(wú)法實(shí)現(xiàn)的，那么探索其他有效途徑來(lái)解決罕見(jiàn)病患者用藥問(wèn)題就顯得十分必要了。

有業(yè)內(nèi)人士表示，對(duì)高價(jià)罕見(jiàn)病藥物的負(fù)擔(dān)不應(yīng)該僅指望醫(yī)保兜底，也應(yīng)該探索政府、公益機(jī)構(gòu)、企業(yè)及患者個(gè)人參與的“多方共付”的醫(yī)療保障模式，這將是建立罕見(jiàn)病醫(yī)療保障體系的必由之路。

比如，專注支持罕見(jiàn)病群體的公益基金會(huì)——病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)于今年在山西省、浙江省聯(lián)合多方成立了罕見(jiàn)病專項(xiàng)援助基金?；饘⒆鳛槭〖?jí)范圍內(nèi)社會(huì)慈善力量參與罕見(jiàn)病醫(yī)療保障體系的補(bǔ)充嘗試，支持戈謝病、龐貝病等在國(guó)家罕見(jiàn)病目錄內(nèi)的患者群體，推動(dòng)患者的持續(xù)有效治療。

中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)醫(yī)療法制專業(yè)委員會(huì)常務(wù)副主任委員兼秘書(shū)長(zhǎng)鄭雪倩表示，需要從多種渠道對(duì)罕見(jiàn)病患者及家庭進(jìn)行幫助：一是社會(huì)捐助，可以呼吁建立并監(jiān)督罕見(jiàn)病基金會(huì)，通過(guò)社會(huì)募捐和企業(yè)資助等方式籌措罕見(jiàn)病基金;二是國(guó)家救助，在醫(yī)保范圍之外，可以對(duì)這些罕見(jiàn)病患者及家庭予以困難補(bǔ)助;三是個(gè)人購(gòu)買商業(yè)保險(xiǎn)。

北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文學(xué)院副院長(zhǎng)王岳也認(rèn)為，“多方共付”醫(yī)療保障模式的確是建立罕見(jiàn)病醫(yī)療保障體系的必由之路，但目前我國(guó)的社會(huì)支持幫助系統(tǒng)尚未完善，應(yīng)該讓一些社會(huì)力量參與，國(guó)家也可以通過(guò)稅收調(diào)節(jié)的方式鼓勵(lì)企業(yè)資助。

目前各界共同期待的罕見(jiàn)病保障方案是推行“N+1”模式。“1”就是基本醫(yī)療保險(xiǎn)對(duì)于罕見(jiàn)病的報(bào)銷，“N”是指由政府、藥企、保險(xiǎn)公司、公益慈善組織等多方共同合作的補(bǔ)充性幫扶政策。目前這些政策正在國(guó)內(nèi)各地實(shí)驗(yàn)性地開(kāi)展，未來(lái)有望在國(guó)家層面實(shí)現(xiàn)多試點(diǎn)、多層次的罕見(jiàn)病治療保障網(wǎng)絡(luò)的構(gòu)建。

除了對(duì)患者進(jìn)行積極幫扶之外，國(guó)家也在鼓勵(lì)藥企進(jìn)行國(guó)產(chǎn)藥物研發(fā)。

《基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法》第六十條指出，國(guó)家建立健全以臨床需求為導(dǎo)向的藥品審評(píng)審批制度，支持臨床急需藥品、兒童用藥品和防治罕見(jiàn)病、重大疾病等藥品的研制、生產(chǎn)，滿足疾病防治需求。修訂的《藥品管理法》在總則中明確規(guī)定，國(guó)家鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥，增加和完善了10多個(gè)條款，增加了多項(xiàng)制度舉措。

此外，鄭雪倩建議，鼓勵(lì)國(guó)產(chǎn)藥物研發(fā)、進(jìn)行特殊藥物仿制，這兩種方法需要齊頭并進(jìn)。

王岳認(rèn)為，就目前我國(guó)的研發(fā)能力而言，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥物進(jìn)行仿制更有效率，但需要考慮到法律問(wèn)題，“或許可以考慮借助WTO于2005年通過(guò)《TRIPS協(xié)議修訂議定書(shū)》里面的強(qiáng)仿制度，來(lái)鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)企業(yè)進(jìn)行仿制，以達(dá)到大幅度降低藥物價(jià)格的目的，甚至可以倒逼原生產(chǎn)企業(yè)降價(jià)”。

總而言之，要真正解決罕見(jiàn)病用藥難、用藥貴的問(wèn)題，不能僅指望醫(yī)保兜底，應(yīng)積極探索政府、公益機(jī)構(gòu)、企業(yè)及患者個(gè)人參與的“多方共付”醫(yī)療保障模式，積極發(fā)展商業(yè)保險(xiǎn)，有關(guān)部門還應(yīng)加快仿制藥研發(fā)和一致性評(píng)價(jià)，從根本上提高相關(guān)藥品的可及性。