熊建

罕見(jiàn)病是一類發(fā)病率和患病率極低的疾病，但由于中國(guó)人口基數(shù)大，罕見(jiàn)病在中國(guó)仍有較大群體，估計(jì)發(fā)病人數(shù)超過(guò)2000萬(wàn)。罕見(jiàn)病是醫(yī)學(xué)問(wèn)題，也是社會(huì)問(wèn)題。

黨的十八大以來(lái)，在黨中央、國(guó)務(wù)院的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家醫(yī)療保障局等有關(guān)部門(mén)在罕見(jiàn)病的診療、藥品準(zhǔn)入及醫(yī)療保障方面推出了一系列政策措施，無(wú)不揭示著中國(guó)在推進(jìn)罕見(jiàn)病防治事業(yè)和推行全民健康國(guó)家戰(zhàn)略目標(biāo)上的決心。

應(yīng)對(duì)罕見(jiàn)病，面臨缺醫(yī)少藥的困境。據(jù)國(guó)家衛(wèi)健委罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)介紹，目前幾乎沒(méi)有罕見(jiàn)病可以被治愈，只有5%—10%的已知罕見(jiàn)疾病有藥物可治療。

病罕見(jiàn)，愛(ài)常在。各界對(duì)罕見(jiàn)病人的關(guān)愛(ài)，首先體現(xiàn)國(guó)家的重視上，其次體現(xiàn)在各種組織機(jī)構(gòu)的建立上。

2018年5月，國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局會(huì)同其他部門(mén)發(fā)布了《中國(guó)第一批罕見(jiàn)病目錄》，包括121種罕見(jiàn)病。并提出，目錄今后會(huì)繼續(xù)調(diào)整和擴(kuò)充。之后，一系列與罕見(jiàn)病醫(yī)療保障相關(guān)的政策和措施相繼出臺(tái)。

2018年10月，中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟成立。聯(lián)盟由超過(guò)50家醫(yī)療機(jī)構(gòu)、大學(xué)、科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)等共同組成，自成立以來(lái)，在聚集研究人才、融合學(xué)科優(yōu)勢(shì)、強(qiáng)化協(xié)同創(chuàng)新、連接各界推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)發(fā)展方面，開(kāi)展了卓有成效的工作。

2019年2月，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)文宣告建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，首批醫(yī)院包括全國(guó)各省份的324家醫(yī)院。

中國(guó)還建立了中國(guó)國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)，以期形成統(tǒng)一的罕見(jiàn)病注冊(cè)統(tǒng)計(jì)的技術(shù)規(guī)范和標(biāo)準(zhǔn)，從而聯(lián)合全國(guó)罕見(jiàn)病研究的優(yōu)勢(shì)單位，形成協(xié)作網(wǎng)絡(luò)。

“中國(guó)建立了全國(guó)罕見(jiàn)病網(wǎng)絡(luò)，我覺(jué)得這是非常出色的工作?！笔澜缧l(wèi)生組織罕見(jiàn)病全球協(xié)作網(wǎng)顧問(wèn)馬特說(shuō)，“這些醫(yī)院可以聯(lián)合起來(lái)，形成全球罕見(jiàn)病網(wǎng)絡(luò)的樞紐，形成醫(yī)院和患者組織的聯(lián)系紐帶，能夠相互合作，去支持罕見(jiàn)病患者。這些樞紐應(yīng)該最終成為國(guó)際范圍內(nèi)的罕見(jiàn)病研究、教育、技術(shù)發(fā)展的燈塔。”

據(jù)張抒揚(yáng)介紹，自2018年以來(lái)，已經(jīng)有38種急需的罕見(jiàn)病用藥，因符合國(guó)家藥品監(jiān)督管理局快速簡(jiǎn)化審批的條件而被批準(zhǔn)上市。整體來(lái)看，有61種可以治療中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》內(nèi)疾病的藥物已經(jīng)在國(guó)內(nèi)上市，其中，有36種藥品已納入國(guó)家醫(yī)保目錄。（來(lái)源：人民網(wǎng)）