美國(guó)FDA于2020年11月20日批準(zhǔn)Eiger生物制藥公司(Eiger BioPharmaceuticals， Inc.)的新藥Zokinvy(lonafarnib，洛那法尼，CAS登記號(hào)為193275-84-2)膠囊用于治療Hutchinson-Gilford早老綜合征(Hutchinson-Gilford progeria syndrome，HGPS，也譯作哈金森-吉爾福德早衰綜合征、早老癥、早衰癥等)和其他某些特定早老樣核纖層蛋白病(progeroid laminopathies)。Zokinvy主要用于減少HGPS患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)，也可用于1歲及以上的兒童患者治療某些早老樣核纖層蛋白病。但Zokinvy不可用于治療其他類(lèi)型的早老樣綜合征(progeroid syndromes)和核纖層蛋白病(laminopathies)。

Zokinvy是一種口服法尼基轉(zhuǎn)移酶(farnesyltransferase)抑制劑，可以降低早老素(progerin)或早老素樣蛋白(progerin-like protein)在細(xì)胞中的積聚。

Zokinvy最常見(jiàn)的毒副作用包括惡心、嘔吐、腹瀉、感染、食欲下降和疲勞。Zokinvy禁止與強(qiáng)力型或者中等型CYP3A抑制劑和誘導(dǎo)劑同時(shí)使用，也不可與咪達(dá)唑侖(midazolam)和降膽固醇類(lèi)藥物同時(shí)使用。部分患者服用Zokinvy后會(huì)出現(xiàn)一些醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)方面的異常，包括血鈉和血鉀水平的變化、白細(xì)胞計(jì)數(shù)降低、肝酶水平升高等。因此，用藥患者須進(jìn)行定期血液常規(guī)檢查。在動(dòng)物試驗(yàn)中曾出現(xiàn)眼部毒性，如果用藥患者出現(xiàn)視力方面的異常變化，建議進(jìn)行眼部檢查。

FDA在審批Zokinvy時(shí)采用了優(yōu)先審批程序，并授予其孤兒藥地位(Orphan Drug Designation)、突破性療法認(rèn)證(Breakthrough Therapy Designation)及罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先評(píng)審認(rèn)定(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)。