張文靜
每個人都免不了和藥打交道。小小一片藥,現(xiàn)在看起來不起眼,但在誕生之初卻經(jīng)歷過一段段復(fù)雜、曲折而艱辛的過程?,F(xiàn)代藥物研發(fā)背后,早已不是小作坊,而是一個龐大的生命科學(xué)體系,支撐這個體系不斷前進的則是人類與疾病抗?fàn)?、捍衛(wèi)自身健康的不懈努力。
一種新藥是如何從無到有的?那些里程碑式的藥物是如何改變個體命運、改寫人類歷史的?高價藥的“鍋”應(yīng)該由藥企來背嗎?中國在未來的新藥研發(fā)中將扮演什么角色?面對這些問題,你或許能從這本《新藥的故事》中得到一些啟示。
1.新藥是如何產(chǎn)生的
本科畢業(yè)于復(fù)旦大學(xué)化學(xué)系有機化學(xué)專業(yè)的梁貴柏,在20世紀(jì)80年代赴美國威斯康星大學(xué)麥迪遜分校留學(xué),并獲得了博士學(xué)位。此后,他在美國默沙東新藥研究院工作多年,對新型糖尿病治療藥物西格列汀的研發(fā)作出了重要貢獻?,F(xiàn)在的他轉(zhuǎn)向獨立咨詢,致力于中美醫(yī)藥界的交流與合作,并進行醫(yī)藥科普。
因為有著多年的切身體會,梁貴柏深知一種藥物從科學(xué)理論到可安全使用,這背后是一個怎樣龐大的生命科學(xué)體系在支撐,這中間需要投入多少人力、物力、財力,又需要經(jīng)歷怎樣復(fù)雜的過程。但普通公眾對此幾乎不了解。
這種反差成為梁貴柏寫作《新藥的故事》的動力。在書中,他書寫了11種藥物研發(fā)的故事。“選擇這11種藥物,首先考慮的是藥物的重要性和對公眾的意義。”梁貴柏解釋說,“我選擇寫的都是對人類健康影響深遠(yuǎn),可以說是里程碑式的藥物?!?/p>
“以人為本”和科學(xué)思想是貫穿在這11個故事中的核心理念,梁貴柏希望,通過這些故事,讀者能對創(chuàng)新藥物研發(fā)的風(fēng)險、周期和社會效益有一個全面的認(rèn)識,也看到這背后的精神內(nèi)核。
2.怎樣平衡利益與公益
書中11個故事全部來自默沙東的案例。對此,梁貴柏解釋說,這是因為這些是他最熟悉的故事?!霸谀硸|工作近20年,我知道這些藥物的來龍去脈,哪些可以寫,哪些不可以寫?!?/p>
挖掘新藥研發(fā)背后的故事不是一件容易的事,在梁貴柏看來,只從公開發(fā)表的文獻和報道中收集素材是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的,而醫(yī)藥界對于知識產(chǎn)權(quán)保護又極其嚴(yán)格。
去年,電影《我不是藥神》上映,引發(fā)了人們對于藥品價格的熱烈討論。在梁貴柏看來,藥賣得太貴的現(xiàn)象肯定有,但只是個別現(xiàn)象。“的確有不良商人通過漲價、賣高價藥來賺錢。但大部分藥企的定價我認(rèn)為是合理的,也有自身的制衡機制?!绷嘿F柏介紹說,首先,藥物定價有其特殊性,不能根據(jù)生產(chǎn)成本來定價,真正的成本在于研發(fā)。
“一種新藥的研發(fā)投入是巨大的,同時,它的價格還要覆蓋之前研制失敗所產(chǎn)生的成本。生命科學(xué)發(fā)展到今天,藥物研發(fā)的成功率還只有10%左右。所以,藥廠必須考慮它的專利保護年限以及市場需求,以期收回成本,并有盈余。一旦過了專利保護期,藥品價格就會斷崖式下降。”梁貴柏說。
那是不是因為藥企有了定價權(quán),就能漫天要價了呢?“也不是?!绷嘿F柏說,這還需要綜合考慮整個社會的購買力?!八麄兺ㄟ^考慮國家醫(yī)保政策、商業(yè)醫(yī)保等因素,通過計算定出一個社會能夠承受的價格。國家醫(yī)保政策實際上是對藥企定價權(quán)的一種制衡。另外,一種新藥研制出來后,往往同類機理的第二種、第三種藥物很快也會誕生,產(chǎn)生競爭,這是來自市場的制衡?!?/p>
在書中,梁貴柏也討論了藥企利潤的問題。他在一開篇就引用默沙東制藥公司前總裁喬治·W·默克的話:“制藥是為了人而不是為了利潤,利潤是隨之而來的。如果我們記住了這一點,它(利潤)從來不會失約;我們記得越清楚,它就來得越多。”
“如何平衡利益與公益,保證健康領(lǐng)域有不斷的投入、良性的產(chǎn)出,這是一個考驗人類集體智慧的問題?!绷嘿F柏說。
3.中國能否“彎道超車”
在書中,從二戰(zhàn)前夜的青霉素研發(fā)到如今的抗艾滋病藥物研發(fā)、抗癌藥物研發(fā),人類與疾病的斗爭仍在繼續(xù),并不斷向前發(fā)展。
如今,從技術(shù)層面上看,梁貴柏認(rèn)為,新藥研發(fā)最主要的新特點就是人工智能(AI)。“只是目前,AI在新藥研發(fā)領(lǐng)域的應(yīng)用仍舊在非常初步的階段,而且主要是A(automation,自動化),并沒有多少I(Intelligence,智能化)。雖然也有一些‘學(xué)術(shù)范例,但與實際應(yīng)用還有些距離?!钡嘈?,“AI制藥一定會來的,而且肯定比我們預(yù)料的快?!?/p>
人類仍在與疾病賽跑,在這個跑道上,中國將扮演什么樣的角色?
從梁貴柏的觀察來看,中國新藥研發(fā)的發(fā)展很快,資源投入增長迅速,而且已經(jīng)初見成效。但是中國醫(yī)藥界的“創(chuàng)新性”還有待提高,“Me Too”和“Fast Follow”是目前的主要模式,這與中國基礎(chǔ)生命科學(xué)的水平密切相關(guān)。
“面對起步晚的現(xiàn)實,很多中國制藥人正在力圖‘彎道超車?!绷嘿F柏說,“我很希望有人能成功,但這肯定只是個例。中國創(chuàng)新型藥物研發(fā)的整體水平要提高,需要國家對于基礎(chǔ)生命科學(xué)研究的重視程度進一步提高,資源的投入要加大。這是一項長線投資,隨著中國生命科學(xué)基礎(chǔ)研究水平的不斷提高,中國成為制藥強國指日可待。”