文/楊悅

一、背景

科學(xué)與政策之間的相互作用有著悠久的傳統(tǒng)。在19世紀(jì)末和20世紀(jì)初，科學(xué)界在美國(guó)社會(huì)決策過(guò)程中發(fā)揮的作用是微不足道的。政府當(dāng)局負(fù)責(zé)制定規(guī)則，同時(shí)宗教領(lǐng)袖也將宗教解釋為規(guī)則；彼時(shí)，科學(xué)要么不被考慮，要么在決策過(guò)程中扮演次要角色。另一個(gè)關(guān)鍵原因是在那個(gè)時(shí)期，科學(xué)要么不夠先進(jìn)，要么與信仰（包括迷信）混在一起，因此很難涵蓋社會(huì)主體的利益。隨著各行業(yè)的發(fā)展，公眾逐漸萌生了對(duì)相關(guān)業(yè)務(wù)的監(jiān)管愿望，包括采礦、制造業(yè)、農(nóng)業(yè)、空氣污染、飲用水、水污染和食品安全等。立法者、監(jiān)管者和公眾都認(rèn)識(shí)到，規(guī)范這些活動(dòng)需要獲得相關(guān)的科學(xué)信息[1]。

1970年12月尼克松總統(tǒng)將聯(lián)邦機(jī)構(gòu)的不同組織聯(lián)合起來(lái)，成立了美國(guó)環(huán)境保護(hù)署（EPA）。然而EPA成立之初，一些法律授權(quán)到期或不再適用，法律法規(guī)亟待不斷修訂，監(jiān)管機(jī)構(gòu)意識(shí)到，適用于本機(jī)構(gòu)的法規(guī)制定依據(jù)尚不充分，各機(jī)構(gòu)必須根據(jù)尚不完整的科學(xué)信息做出決策。“監(jiān)管科學(xué)”一詞在此期間被創(chuàng)造出來(lái)，旨在滿足監(jiān)管機(jī)構(gòu)的科學(xué)需求。

二、“監(jiān)管科學(xué)”術(shù)語(yǔ)的由來(lái)

第一個(gè)認(rèn)識(shí)到監(jiān)管科學(xué)性質(zhì)的研究者是Alvin Weinberg，他在1970年首先用監(jiān)管科學(xué)的理念評(píng)估電離輻射的影響[2]。他在1972年發(fā)表的《Science and Trans-Science》一文中指出，一些問(wèn)題需要用科學(xué)方法解決，但科學(xué)方法又無(wú)法完全回答，為此他提出“跨科學(xué)/轉(zhuǎn)化科學(xué)（Trans-Science）”的概念。盡管從認(rèn)識(shí)論的角度講，它們是關(guān)于事實(shí)的問(wèn)題，可以用科學(xué)語(yǔ)言描述，卻無(wú)法用科學(xué)來(lái)回答；它們超越了科學(xué)的界限。這是監(jiān)管科學(xué)理念的原始萌芽[3]。

“監(jiān)管科學(xué)（Regulatory Science）”一詞的真正出現(xiàn)在1970年12月EPA成立后不久，該術(shù)語(yǔ)首先出現(xiàn)在一份未標(biāo)注日期的內(nèi)部備忘錄中，由Alan Moghissi博士提出，用于描述該機(jī)構(gòu)制定法規(guī)所用的科學(xué)。最初人們不接受這個(gè)術(shù)語(yǔ)，理由是在制定法規(guī)時(shí)使用科學(xué)并不罕見(jiàn)。有人認(rèn)為“科學(xué)就是科學(xué)”，無(wú)論其應(yīng)用如何。1985年春，Alan Moghissi在弗吉尼亞州成立了一個(gè)非營(yíng)利性的監(jiān)管科學(xué)研究所，其目標(biāo)是“在科學(xué)與監(jiān)管體系之間進(jìn)行科學(xué)研究[4]。監(jiān)管機(jī)構(gòu)的建立并未導(dǎo)致人們認(rèn)識(shí)到需要新的科學(xué)學(xué)科[1]。Alan Moghissi繼續(xù)對(duì)監(jiān)管科學(xué)進(jìn)行廣泛應(yīng)用的闡述，這一理念得到了FDA的認(rèn)同。

監(jiān)管科學(xué)的要旨不是得到真理（truth）本身，而是實(shí)現(xiàn)“可用的真理（serviceable truth）”。（The point for regulatory science is not to get at the truth perse.The goal is to achieve a serviceable truth.）

將監(jiān)管科學(xué)進(jìn)行學(xué)科構(gòu)建的是美國(guó)哈佛大學(xué)從事科學(xué)技術(shù)研究 的Sheila Jasanoff教授。她在1990年首次對(duì)“regulatory science”這個(gè)詞進(jìn)行了廣泛而深入的描述，試圖找到一個(gè)能與現(xiàn)有“研究科學(xué)”（research science）進(jìn)行區(qū)分的標(biāo)志，她認(rèn)為這是一門(mén)包含了科學(xué)、社會(huì)和政治相互關(guān)系的學(xué)科，而不僅僅是監(jiān)管機(jī)構(gòu)和其他一些決策制定者從諸多獨(dú)立、客觀和科學(xué)的研究中去發(fā)現(xiàn)、挖掘并引導(dǎo)而形成的學(xué)科。監(jiān)管科學(xué)的要旨不是得到真理（truth）本身，而是實(shí)現(xiàn)“可用的真理（serviceable truth）”。（The point for regulatory science is not to get at the truth perse.The goal is to achieve a serviceable truth.）美國(guó)FDA于1991年使用監(jiān)管科學(xué)這一概念解決醫(yī)藥等“科學(xué)產(chǎn)品”（包括有型產(chǎn)品、知識(shí)和信息），因此使監(jiān)管科學(xué)得到了 FDA 的重視，并將其確定為 FDA 在 21 世紀(jì)重點(diǎn)推動(dòng)的學(xué)科[2]。

另一位對(duì)監(jiān)管科學(xué)有貢獻(xiàn)的專家是日本的內(nèi)山美樹(shù)（Mitsuru Uchiyama）博士。1987年，曾在日本國(guó)立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health Sciences）工作的內(nèi)山博士被認(rèn)為是日本第一個(gè)提出監(jiān)管科學(xué)概念的人。在那之后，內(nèi)山博士用日語(yǔ)寫(xiě)了許多關(guān)于監(jiān)管科學(xué)的短文，在1996年，他在一本國(guó)際期刊上用英文發(fā)表了一篇關(guān)于監(jiān)管科學(xué)的分析性評(píng)論文章，提出監(jiān)管科學(xué)是根據(jù)人類健康目標(biāo)來(lái)優(yōu)化科學(xué)技術(shù)的科學(xué)。內(nèi)山博士認(rèn)為，在美國(guó)，監(jiān)管科學(xué)是為回答政治問(wèn)題而產(chǎn)生的科學(xué)，而在日本，監(jiān)管科學(xué)主要被用來(lái)討論醫(yī)藥科技研發(fā)[5]。

三、“監(jiān)管科學(xué)”含義界定

關(guān)于“監(jiān)管科學(xué)”，不同組織有不同的含義界定，筆者將其梳理如下，并附英文原文。

FDA科學(xué)委員會(huì)將監(jiān)管科學(xué)描述成公眾健康（public health）機(jī)構(gòu)為履行職責(zé)所需的基于科學(xué)的決策過(guò)程[6]。

The FDA Science Board's 2007 Science and Mission at Risk report describes regulatory science as a science-based decisionmaking process needed to fulfill the responsibilities of a public health agency.

FDA前 局 長(zhǎng)Margaret Hamburg2009年指出監(jiān)管科學(xué)用來(lái)評(píng)估和評(píng)價(jià)產(chǎn)品安全性的科學(xué)和工具。

“…the science and tools we use to assess and evaluate a product's safety.” Margaret Hamburg, FDA Commissioner

美國(guó)監(jiān)管科學(xué)研究所所長(zhǎng)Alan Moghissi 2009年 在《The Scientist》發(fā)文稱，監(jiān)管科學(xué)是科學(xué)在各個(gè)層面上對(duì)社會(huì)決策過(guò)程的獨(dú)特應(yīng)用。

“Regulatory science is a unique application of science, at all levels, to the societal decision process.” Alan Moghissi, President, Institute for Regulatory Science

2010年，F(xiàn)DA在《NIHFDA合作加速快速通道產(chǎn)品創(chuàng)新的聲明》（《Announcement of NIH–FDA Collaboration to Fast-Track Innovations to the Public）》中將監(jiān)管科學(xué)描述為研發(fā)和使用新工具，標(biāo)準(zhǔn)和方法，以便于更有效地研發(fā)產(chǎn)品，更有效地評(píng)估產(chǎn)品的安全性、有效性和質(zhì)量。

The development and use of new tools, standards and approaches to more efficiently develop products and to more effectively evaluate product safety, efficacy and quality.

美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院Garret FitzGerald 2010年 指 出，監(jiān)管科學(xué)是通過(guò)獲取和分析足夠的數(shù)據(jù)，以指導(dǎo)與批準(zhǔn)安全有效的治療產(chǎn)品、器械和化妝品以及確保食品供應(yīng)安全和營(yíng)養(yǎng)價(jià)值相關(guān)的決策。

“The acquisition and analysis of data sufficient to inform decision making pertinent to the approval of safe and effective therapeutics, devices and cosmetics and ensuring the safety and nutritional value of the food supply.” Garret FitzGerald, University of Pennsylvania School of Medicine

美國(guó)南加州大學(xué)藥學(xué)院對(duì)監(jiān)管科學(xué)的描述為：監(jiān)管科學(xué)將生物醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)的監(jiān)管和法律要求與確保產(chǎn)品安全、有效的科學(xué)研究聯(lián)系起來(lái)[7]。

Regulatory Science relates the regulatory and legal requirements of biomedical product development to the scientific research needed to ensure the safety and efficacy of those products.” Academic website for the University of Southern California School of Pharmacy.

美國(guó)醫(yī)學(xué)研究所（Institute of Medicine）認(rèn)為監(jiān)管科學(xué)是應(yīng)用科學(xué)方法來(lái)改進(jìn)新藥、生物制品和在需要上市前審批的器械的研發(fā)、審查和監(jiān)督的科學(xué)[8]。

Regulatory science is the application of the scientific methods to improve the development, review, and oversight of new drugs, biologics, and devices that require regulatory approval prior to dissemination.

美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health）認(rèn)為監(jiān)管科學(xué)促進(jìn)新的或改良的工具、方法、標(biāo)準(zhǔn)以及更易理解的應(yīng)用科學(xué)的開(kāi)發(fā)、評(píng)價(jià)和獲得，并在產(chǎn)品全生命周期中持續(xù)改進(jìn)產(chǎn)品的安全性、有效性和質(zhì)量的評(píng)價(jià)[9]。

Regulatory science fosters the development, evaluation, and availability of new or improved tools, methods, standards, and applied science that support a better understanding and improved evaluation of product safety, quality, effectiveness, and manufacturing throughout the product life cycle.

EMA對(duì)將監(jiān)管科學(xué)的定義為：適用于評(píng)估醫(yī)藥產(chǎn)品質(zhì)量、安全性和有效性的一系列科學(xué)學(xué)科，并在整個(gè)藥物生命周期內(nèi)為監(jiān)管決策提供信息。它包括基本和應(yīng)用醫(yī)學(xué)及社會(huì)科學(xué)，并有助于制定監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)和工具[10]。

Range of scientific disciplines that are applied to the quality, safety and efficacy assessment of medicinal products and that inform regulatory decision-making throughout the lifecycle of a medicine.It encompasses basic and applied medicinal science and social sciences, and contributes to the development of regulatory standards and tools.

目前，F(xiàn)DA將監(jiān)管科學(xué)定義為研發(fā)新工具、新標(biāo)準(zhǔn)和新方法，以評(píng)估受FDA監(jiān)管的產(chǎn)品的安全性、有效性、質(zhì)量和性能的科學(xué)[11]。

Regulatory Science is the science of developing new tools, standards, and approaches to assess the safety, efficacy, quality, and performance of all FDAregulated products.

關(guān)鍵路徑計(jì)劃的內(nèi)容主要是通過(guò)全社會(huì)的共同努力來(lái)發(fā)現(xiàn)并優(yōu)先解決影響醫(yī)藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的一系列最緊迫的問(wèn)題，從而使當(dāng)代生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究所取得的重大成果能迅速轉(zhuǎn)化為提高公眾健康的新醫(yī)藥產(chǎn)品。

四、關(guān)鍵路徑計(jì)劃

2004年3月，F(xiàn)DA在廣泛征詢社會(huì)各界意見(jiàn)的基礎(chǔ)上，發(fā)表了名為《創(chuàng)新/停滯：新醫(yī)藥產(chǎn)品關(guān)鍵路徑上的挑戰(zhàn)與機(jī)遇》的白皮書(shū)，分析了目前新醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)及審批過(guò)程中存在的問(wèn)題，探討了產(chǎn)生這些問(wèn)題的原因并提出了相應(yīng)的解決方案[12]。在這份白皮書(shū)中，F(xiàn)DA正式提出了“關(guān)鍵路徑計(jì)劃”（The Critical Path Initiative，CPI）。關(guān)鍵路徑計(jì)劃的內(nèi)容主要是通過(guò)全社會(huì)的共同努力來(lái)發(fā)現(xiàn)并優(yōu)先解決影響醫(yī)藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的一系列最緊迫的問(wèn)題，從而使當(dāng)代生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究所取得的重大成果能迅速轉(zhuǎn)化為提高公眾健康的新醫(yī)藥產(chǎn)品。提出關(guān)鍵路徑計(jì)劃的最主要目的在于通過(guò)創(chuàng)造新的、能更準(zhǔn)確地判斷和預(yù)測(cè)新醫(yī)藥產(chǎn)品的安全性及有效性的工具，確保最新的生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究成果能更快、更確定、更低成本地轉(zhuǎn)化為新的，更有效的治療手段。

FDA將關(guān)鍵路徑定義為新藥、新生物制品及新醫(yī)療器械的研發(fā)過(guò)程中的關(guān)鍵性環(huán)節(jié)。當(dāng)企業(yè)選定某個(gè)新化合物、新的生物制品或器械的原型設(shè)計(jì)進(jìn)行新產(chǎn)品研發(fā)時(shí)，就開(kāi)始進(jìn)入關(guān)鍵路徑了，然后這類新醫(yī)藥產(chǎn)品需要經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的臨床前及臨床試驗(yàn)、醫(yī)藥產(chǎn)品申報(bào)、審評(píng)、批準(zhǔn)后，才能生產(chǎn)上市。在新藥的研發(fā)過(guò)程中，只有很少的一部分能順利通過(guò)關(guān)鍵路徑最終上市。

在實(shí)施CPI后兩年的時(shí)間里，F(xiàn)DA通過(guò)與企業(yè)界、學(xué)術(shù)界及其他社會(huì)團(tuán)體廣泛合作并充分參考各方意見(jiàn)，于2006年3月正式發(fā)表了“關(guān)鍵路徑機(jī)遇清單”（FDA' s Critical Path Opportunities List）[13]。在報(bào)告中，F(xiàn)DA總結(jié)了自己在CPI推出后兩年時(shí)間里所進(jìn)行的工作，列舉了一些對(duì)改進(jìn)新醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)和審評(píng)過(guò)程具有重要意義的領(lǐng)域，并呼吁企業(yè)界、學(xué)術(shù)界及其他社會(huì)團(tuán)體和個(gè)人共同合作來(lái)解決這些問(wèn)題；在清單中FDA介紹了76個(gè)對(duì)新醫(yī)藥產(chǎn)品的研發(fā)及審評(píng)有重要意義的領(lǐng)域，諸如如何將基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、影像學(xué)及生物信息學(xué)等應(yīng)用到新醫(yī)藥產(chǎn)品的研發(fā)過(guò)程中來(lái)，提高安全性及有效性預(yù)測(cè)的準(zhǔn)確度。關(guān)鍵路徑計(jì)劃中六大優(yōu)先發(fā)展領(lǐng)域?yàn)椋焊玫脑u(píng)價(jià)工具（better evaluation tools）；簡(jiǎn)化的臨床試驗(yàn)（streamlining clinical trials）；生物信息學(xué)的應(yīng)用（harnessing bioinformatics）；21世紀(jì)的產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)開(kāi)發(fā)（moving manufacturing into the 21st century）；針對(duì)公眾健康急需的產(chǎn)品（developing products to address urgent public health needs）；特殊的高風(fēng)險(xiǎn)人群用產(chǎn)品（specific atrisk population-pediatrics）。2009年FDA發(fā) 布CPI主 要成就報(bào)告（Report on Key Achievements）中，展示了FDA在三個(gè)重要方向包括生物標(biāo)記物和其他科學(xué)工具、簡(jiǎn)化臨床試驗(yàn)、確保產(chǎn)品安全性等方面取得的成就，以及多個(gè)具體領(lǐng)域諸如臨床試驗(yàn)轉(zhuǎn)化項(xiàng)目（clinical trials transformation initiative，CTTI）、治療乳腺癌的新生物標(biāo)記物等方面取得的進(jìn)展。

五、監(jiān)管科學(xué)的重要作用和發(fā)展途徑

在關(guān)鍵路徑計(jì)劃等取得重大成就的基礎(chǔ)上，2010年，F(xiàn)DA啟動(dòng)了監(jiān)管科學(xué)計(jì)劃，將監(jiān)管科學(xué)融入到FDA監(jiān)管活動(dòng)的方方面面[14]。

FDA將監(jiān)管科學(xué)定義為：“發(fā)展評(píng)價(jià)監(jiān)管產(chǎn)品安全性、有效性、質(zhì)量和功能的新工具、標(biāo)準(zhǔn)和方法的科學(xué)”。監(jiān)管科學(xué)的推進(jìn)和創(chuàng)新是FDA保護(hù)和提升公眾健康核心任務(wù)的基礎(chǔ)。作為一個(gè)以科學(xué)為基礎(chǔ)的機(jī)構(gòu)，F(xiàn)DA必須使用最佳的、最可及的科學(xué)數(shù)據(jù)來(lái)支持監(jiān)管決策，以此改善有益于公眾健康的FDA監(jiān)管產(chǎn)品并增強(qiáng)對(duì)所有產(chǎn)品的監(jiān)管。重視監(jiān)管科學(xué)發(fā)展的現(xiàn)實(shí)意義就是在于促進(jìn)了藥物創(chuàng)新，為預(yù)防、治療和診斷疾病提供了新手段[15]。

2011年8月17日，F(xiàn)DA發(fā)布了《促進(jìn)FDA監(jiān)管科學(xué)：戰(zhàn)略計(jì)劃》（Advancing Regulatory Science at FDA： A Strategic Plan）， 在FDA監(jiān)管藥品、食品、化妝品等產(chǎn)品上推行以科學(xué)為基礎(chǔ)的監(jiān)管理念[16]。該計(jì)劃確定了縮小為支持監(jiān)管決策制定所要求的科學(xué)知識(shí)之間關(guān)鍵差距的策略，包括提供新的醫(yī)藥產(chǎn)品研究工具、模型；提高臨床試驗(yàn)的質(zhì)量和效率；識(shí)別和評(píng)估缺乏最佳終點(diǎn)指標(biāo)試驗(yàn)領(lǐng)域的臨床終點(diǎn)和相關(guān)生物標(biāo)記物等手段，解決監(jiān)管科學(xué)和創(chuàng)新的需求，促進(jìn)產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和審評(píng)過(guò)程。通過(guò)縮小上述差距，F(xiàn)DA的監(jiān)管科學(xué)計(jì)劃可以促進(jìn)新型科學(xué)技術(shù)和基礎(chǔ)科學(xué)的發(fā)現(xiàn)向?qū)嶋H診斷、治療、治愈疾病的方法轉(zhuǎn)化，從而降低了研發(fā)產(chǎn)品的時(shí)間、復(fù)雜性和成本。同樣地，通過(guò)提供用以審評(píng)的創(chuàng)新型工具，監(jiān)管科學(xué)將會(huì)幫助FDA審評(píng)人員更好地獲得新產(chǎn)品的數(shù)據(jù)并更好地評(píng)價(jià)新產(chǎn)品。監(jiān)管科學(xué)工具對(duì)于加速患者需要的新型、安全且有效的治療手段的開(kāi)發(fā)是必不可少的。

在該計(jì)劃中FDA明確了8個(gè)重點(diǎn)科學(xué)優(yōu)先領(lǐng)域（Science Priority Areas），包括：①為 了提高產(chǎn)品安全性的毒理學(xué)現(xiàn)代化；②通過(guò)采取促進(jìn)臨床評(píng)價(jià)和個(gè)體化醫(yī)療創(chuàng)新的激勵(lì)政策，改善產(chǎn)品開(kāi)發(fā)及患者治療結(jié)果；③促進(jìn)產(chǎn)品生產(chǎn)改進(jìn)和扶持質(zhì)量提高的新方法；④確保FDA做好對(duì)創(chuàng)新技術(shù)評(píng)價(jià)的準(zhǔn)備工作；⑤通過(guò)信息科學(xué)使用多種數(shù)據(jù)，提高健康結(jié)局水平；⑥實(shí)施新的預(yù)防為主的食品安全體系，促進(jìn)患者健康保護(hù)；⑦促進(jìn)保護(hù)美國(guó)乃至全球健康和安全免受威脅的醫(yī)療對(duì)策發(fā)展；⑧加強(qiáng)社會(huì)和行為科學(xué)，幫助消費(fèi)者和專業(yè)人員使用產(chǎn)品時(shí)做出明智的決策。2013年FDA又新增了第9個(gè)重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，即加強(qiáng)全球產(chǎn)品安全網(wǎng)絡(luò)。

六、FDA戰(zhàn)略計(jì)劃的提出

1.FDA使命與戰(zhàn)略

FDA通過(guò)確保人用藥品、獸用藥品、生物制品、醫(yī)療器械、食品、化妝品、放射性制品的安全性、有效性，從而行使其保護(hù)和促進(jìn)公眾健康的職責(zé)。FDA通過(guò)鼓勵(lì)創(chuàng)新，使藥品、食品更加安全、有效、可及，同時(shí)通過(guò)為大眾提供正確的、科學(xué)的信息，使他們可以選擇讓自己更健康的藥品和食品。為實(shí)現(xiàn)上述使命，F(xiàn)DA制定了2014-2018年的戰(zhàn)略重點(diǎn)（strategic priorities）和戰(zhàn)略計(jì)劃（每四年更新），統(tǒng)領(lǐng)著FDA及各大中心和辦公室的工作（如圖1）。

2.FDA 2014-2018年的5個(gè)戰(zhàn)略重點(diǎn)領(lǐng)域

戰(zhàn)略重點(diǎn)領(lǐng)域是FDA發(fā)展的核心理念，指導(dǎo)FDA戰(zhàn)略計(jì)劃的實(shí)施和戰(zhàn)略目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)，包括：①監(jiān)管科學(xué)（regulatory Science）；②全球化（globalization）；③安全和質(zhì)量（Safety and Quality）；④智慧監(jiān)管（Smart regulation）；⑤管理工作（Stewardship）。這5項(xiàng)戰(zhàn)略重點(diǎn)是獨(dú)立的，但也相互關(guān)聯(lián)不可分割（如圖2）。其中監(jiān)管科學(xué)是FDA所有工作的核心重點(diǎn)，其他四個(gè)重點(diǎn)與之交叉，共同助力FDA實(shí)現(xiàn)效益最大化[17]。

監(jiān)管科學(xué)的推進(jìn)和創(chuàng)新是FDA保護(hù)和提升公眾健康核心任務(wù)的基礎(chǔ)。

監(jiān)管科學(xué)的推進(jìn)和創(chuàng)新是FDA保護(hù)和提升公眾健康核心任務(wù)的基礎(chǔ)。

圖2 FDA 2014-2018年的5個(gè)戰(zhàn)略重點(diǎn)領(lǐng)域

全球化要求FDA運(yùn)用全球化的思維思考、參與全球工作。實(shí)現(xiàn)保護(hù)美國(guó)公眾的目標(biāo)，這取決于FDA在國(guó)外的監(jiān)管能力。FDA必須與國(guó)外的監(jiān)管部門(mén)、行業(yè)、地區(qū)或國(guó)際組織一道，鼓勵(lì)并促進(jìn)以科學(xué)為基礎(chǔ)的標(biāo)準(zhǔn)的實(shí)施，保證產(chǎn)品的安全和有效性。智慧監(jiān)管指FDA通過(guò)智慧、合理和以科學(xué)為基礎(chǔ)的監(jiān)管，構(gòu)建最合理的監(jiān)管制度框架同時(shí)減少不必要的負(fù)擔(dān)，在鼓勵(lì)創(chuàng)新的同時(shí)實(shí)現(xiàn)保護(hù)公眾健康的目標(biāo)。智慧監(jiān)管要求FDA保持動(dòng)態(tài)化，與時(shí)俱進(jìn)，發(fā)現(xiàn)和利用最優(yōu)的科學(xué)技術(shù)，從而引導(dǎo)有價(jià)值的創(chuàng)新的實(shí)現(xiàn)，促進(jìn)行業(yè)的公平競(jìng)爭(zhēng)，減少產(chǎn)品召回，鞏固消費(fèi)者信心，維持FDA在全球創(chuàng)新的領(lǐng)導(dǎo)地位。

安全和質(zhì)量包括制造產(chǎn)品的規(guī)范；將產(chǎn)品提供給消費(fèi)者供應(yīng)鏈的完整性和保護(hù)公眾的方法，包括為特定類別產(chǎn)品和產(chǎn)品安全報(bào)告系統(tǒng)的實(shí)驗(yàn)室樣品分析。

管理工作強(qiáng)調(diào)FDA要利用有限的預(yù)算和資源去實(shí)現(xiàn)各項(xiàng)計(jì)劃的實(shí)施。隨著一系列法案賦予FDA新的監(jiān)管職責(zé)和權(quán)力，F(xiàn)DA會(huì)繼續(xù)優(yōu)先招聘、發(fā)展和雇傭高質(zhì)量的勞動(dòng)者，改善職員招聘、補(bǔ)償、培訓(xùn)、評(píng)估和雇傭系統(tǒng)和流程。

FDA將通過(guò)分層規(guī)劃的框架實(shí)施這些戰(zhàn)略重點(diǎn)。首先，F(xiàn)DA高層將這些戰(zhàn)略重點(diǎn)納入年度預(yù)算編制和流程規(guī)劃中。FDA各大中心和辦公室按照項(xiàng)目制定明確計(jì)劃和關(guān)鍵指標(biāo)，并及時(shí)監(jiān)控，以反映出戰(zhàn)略目標(biāo)和項(xiàng)目實(shí)現(xiàn)的進(jìn)程。進(jìn)展情況將結(jié)合長(zhǎng)期目標(biāo)與戰(zhàn)略，通過(guò)年度績(jī)效和雇員績(jī)效計(jì)劃方案以及項(xiàng)目績(jī)效指標(biāo)（如國(guó)會(huì)預(yù)算辦公室的年度績(jī)效指標(biāo)、用戶費(fèi)用績(jī)效措施以及FDATRACK措施）進(jìn)行監(jiān)管；項(xiàng)目執(zhí)行情況將通過(guò)FDA-TRACK行動(dòng)由高層領(lǐng)導(dǎo)定期審查（每季度審查一次）。

3.FDA 2014-2018年的核心目標(biāo)及戰(zhàn)略措施

在頂層戰(zhàn)略計(jì)劃的基礎(chǔ)上，F(xiàn)DA還提出了2014-2018年的四大核心目標(biāo)（表1），即加強(qiáng)產(chǎn)品監(jiān)管；改善和保障FDA監(jiān)管產(chǎn)品的可及性以使公眾健康獲益；促進(jìn)利益相關(guān)者知曉FDA監(jiān)管產(chǎn)品的決策信息；強(qiáng)化組織的優(yōu)良運(yùn)作和責(zé)任機(jī)制。實(shí)現(xiàn)上述核心目標(biāo)的具體戰(zhàn)略措施如下：

加強(qiáng)產(chǎn)品監(jiān)管。包括①增強(qiáng)監(jiān)管科學(xué)的使用，以促進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)的發(fā)展、分析和決策；②降低制造、生產(chǎn)和分配上的監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)；③加強(qiáng)對(duì)產(chǎn)品問(wèn)題的監(jiān)測(cè)與監(jiān)督；④提高識(shí)別產(chǎn)品緊急問(wèn)題的應(yīng)對(duì)能力。

改善和保障FDA監(jiān)管產(chǎn)品的可及性以使公眾健康獲益。具體指①提高監(jiān)管科學(xué)用以評(píng)估產(chǎn)品的效率；②提高產(chǎn)品開(kāi)發(fā)過(guò)程的效率；③提高審評(píng)程序的可預(yù)見(jiàn)性（predictability）、一致性、透明性和高效性。

提高監(jiān)管科學(xué)用以評(píng)估產(chǎn)品的效率在于提高監(jiān)管活動(dòng)的科學(xué)性和創(chuàng)新性，解決未滿足的醫(yī)療和公眾健康需求，保護(hù)患者和消費(fèi)者?？茖W(xué)技術(shù)的快速發(fā)展使FDA在監(jiān)管產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，評(píng)估，生產(chǎn)和使用方面發(fā)生了根本變化。例如細(xì)胞和基因療法、納米技術(shù)等新產(chǎn)品促進(jìn)健康改善的同時(shí)，也需要新的方法評(píng)估這些產(chǎn)品的安全性和有效性。FDA在推動(dòng)和促進(jìn)創(chuàng)新的同時(shí)必須根據(jù)可獲得的最佳的科學(xué)數(shù)據(jù)和最好的工具、方法用以評(píng)估監(jiān)管產(chǎn)品的安全性、有效性、質(zhì)量、公眾健康影響和公眾使用。為確保美國(guó)的全球創(chuàng)新領(lǐng)導(dǎo)地位，F(xiàn)DA將繼續(xù)提高監(jiān)管科學(xué)能力和高效率地評(píng)估監(jiān)管產(chǎn)品。在2014-2018年，F(xiàn)DA將重點(diǎn)實(shí)施以下戰(zhàn)略措施：①加強(qiáng)與科研機(jī)構(gòu)、工業(yè)和其他監(jiān)管團(tuán)體的合作、培訓(xùn)和信息共享；②推動(dòng)藥品研發(fā)工具的開(kāi)發(fā)，促進(jìn)改善生命質(zhì)量和用于挽救生命藥品的開(kāi)發(fā)并且縮短醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)時(shí)間，復(fù)雜性和成本；③加強(qiáng)基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)提供高質(zhì)量、最先進(jìn)的科學(xué)研究；④ 推動(dòng)生物信息學(xué)基礎(chǔ)設(shè)施現(xiàn)代化在系統(tǒng)生物學(xué)、食品安全、基因組學(xué)、藥物基因組學(xué)、預(yù)測(cè)毒理學(xué)、神經(jīng)系統(tǒng)功能和生物醫(yī)學(xué)影像領(lǐng)域應(yīng)用最新數(shù)據(jù)。

近年來(lái)FDA在審評(píng)新藥方面取得了巨大進(jìn)步，一些重大新藥審批的效率和質(zhì)量處于世界領(lǐng)先，然而一些對(duì)于公眾健康非常重要的藥物（如抗生素）的開(kāi)發(fā)仍嚴(yán)重滯后。這些針對(duì)特殊疾病、未滿足的醫(yī)療需求和特殊人群的醫(yī)藥產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)成本往往較大，產(chǎn)品開(kāi)發(fā)者也面臨著嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)。在這種背景下，科學(xué)創(chuàng)新活動(dòng)更需要重視對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)過(guò)程的優(yōu)化，實(shí)現(xiàn)醫(yī)藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的效率和可預(yù)見(jiàn)性，從而開(kāi)發(fā)出安全、有效、可及的醫(yī)藥產(chǎn)品。

科學(xué)創(chuàng)新活動(dòng)更需要重視對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)過(guò)程的優(yōu)化，實(shí)現(xiàn)醫(yī)藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的效率和可預(yù)見(jiàn)性，從而開(kāi)發(fā)出安全、有效、可及的醫(yī)藥產(chǎn)品。

提高藥品開(kāi)發(fā)過(guò)程效率的戰(zhàn)略措施，包括：①促進(jìn)藥品開(kāi)發(fā)和試驗(yàn)中使用的評(píng)價(jià)方法、工具和模型（如動(dòng)物模型、生理模型、計(jì)算機(jī)模擬）的開(kāi)發(fā)；②促進(jìn)罕見(jiàn)病藥品開(kāi)發(fā)；③促進(jìn)FDA和發(fā)起人在醫(yī)藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)過(guò)程的溝通；④促進(jìn)先進(jìn)技術(shù)、方法和相關(guān)科學(xué)發(fā)現(xiàn)（如新發(fā)現(xiàn)的臨床生物標(biāo)記物，自適應(yīng)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和基因組學(xué)）的應(yīng)用；⑤促進(jìn)個(gè)體化醫(yī)療發(fā)展；⑥促進(jìn)新抗菌藥的開(kāi)發(fā)。

提高審評(píng)過(guò)程的可預(yù)見(jiàn)性、一致性、透明性和高效性（predictability， consistency，transparency，and efficiency）是促進(jìn)創(chuàng)新和提高FDA監(jiān)管產(chǎn)品可及性、促進(jìn)公眾健康的重要組成部分。FDA認(rèn)為在當(dāng)今經(jīng)濟(jì)形勢(shì)下，明確這一監(jiān)管目標(biāo)極其重要。及時(shí)評(píng)價(jià)新的人用藥品、獸藥、生物制品和醫(yī)療器械的安全性和有效性是FDA保護(hù)和促進(jìn)公眾健康的核心使命。用戶付費(fèi)法案（如PDUFA、GDUFA、BDUFA、ADUFA等）規(guī)定申請(qǐng)人支付一定費(fèi)用支持FDA雇傭額外的審評(píng)人員和升級(jí)信息系統(tǒng)。與此同時(shí)，F(xiàn)DA承諾明確的審批目標(biāo)并在規(guī)定時(shí)間內(nèi)采取措施。這些改變極大地改善了審批過(guò)程，使FDA能夠在嚴(yán)格保證上市藥品的安全性、有效性標(biāo)準(zhǔn)的基礎(chǔ)上快速審批藥品。同時(shí)在審評(píng)過(guò)程中加強(qiáng)監(jiān)管人員與申請(qǐng)者的溝通對(duì)于審批效率的提高也有重要作用。審批周期長(zhǎng)有時(shí)往往是因?yàn)樯暾?qǐng)材料不完整、缺失嚴(yán)重或是FDA與申請(qǐng)者需要額外的討論。如果這些問(wèn)題能夠在審評(píng)開(kāi)始時(shí)解決，那么就會(huì)避免審評(píng)資源的浪費(fèi)。FDA一直致力于通過(guò)增加與發(fā)起人的有效溝通，促使審批過(guò)程透明化，從而減少審評(píng)資源浪費(fèi)?！短幏剿幨褂谜吒顿M(fèi)法案》（2012 PDUFA V）允許新分子實(shí)體的新藥申請(qǐng)（NME NDAs）和創(chuàng)新生物制品申請(qǐng)（BLAs）采用新的審批模式，關(guān)鍵就在于增加審評(píng)過(guò)程的交流。FDA一直致力于通過(guò)自動(dòng)化標(biāo)準(zhǔn)IT體系，實(shí)現(xiàn)人用藥品、生物制品等產(chǎn)品全生命周期的溝通交流、審評(píng)以及信息管理。在2014-2018年，F(xiàn)DA將 通 過(guò)實(shí)施以下戰(zhàn)略措施來(lái)提高審批程序的可預(yù)見(jiàn)性、一致性、透明化以及高效性：①藥品申請(qǐng)數(shù)據(jù)采用電子化提交方式提高審評(píng)效率；②實(shí)施電子化管理審評(píng)程序提高審評(píng)效率；③提交數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化和完整性提高審評(píng)效率；④考慮健康差異和健康產(chǎn)出的監(jiān)管決策；⑤加強(qiáng)與行業(yè)和公眾在上市前的審批流程和申請(qǐng)?zhí)峤坏臓顟B(tài)方面的溝通。

促進(jìn)利益相關(guān)者知曉FDA監(jiān)管產(chǎn)品的決策信息。①加強(qiáng)社會(huì)和行為科學(xué)，幫助患者，消費(fèi)者和專業(yè)人員對(duì)產(chǎn)品使用作出最明智的決策；②增加患者和產(chǎn)品供應(yīng)商獲得FDA監(jiān)管產(chǎn)品風(fēng)險(xiǎn)-效益信息的渠道；③提高向公眾提供的產(chǎn)品安全和健康信息的質(zhì)量。

強(qiáng)化組織的優(yōu)良運(yùn)作和責(zé)任機(jī)制，具體指①招募、發(fā)展、保留和戰(zhàn)略上管理高水平的工作人員；②提高FDA整體運(yùn)作的效率；③對(duì)基礎(chǔ)設(shè)施進(jìn)行投資增強(qiáng)機(jī)構(gòu)的效率和能力。

表1 FDA 2014-2018戰(zhàn)略重點(diǎn)計(jì)劃

續(xù)表

續(xù)表