文/楊悅

一、背景

科學(xué)與政策之間的相互作用有著悠久的傳統(tǒng)。在19世紀(jì)末和20世紀(jì)初，科學(xué)界在美國社會決策過程中發(fā)揮的作用是微不足道的。政府當(dāng)局負(fù)責(zé)制定規(guī)則，同時宗教領(lǐng)袖也將宗教解釋為規(guī)則；彼時，科學(xué)要么不被考慮，要么在決策過程中扮演次要角色。另一個關(guān)鍵原因是在那個時期，科學(xué)要么不夠先進，要么與信仰（包括迷信）混在一起，因此很難涵蓋社會主體的利益。隨著各行業(yè)的發(fā)展，公眾逐漸萌生了對相關(guān)業(yè)務(wù)的監(jiān)管愿望，包括采礦、制造業(yè)、農(nóng)業(yè)、空氣污染、飲用水、水污染和食品安全等。立法者、監(jiān)管者和公眾都認(rèn)識到，規(guī)范這些活動需要獲得相關(guān)的科學(xué)信息[1]。

1970年12月尼克松總統(tǒng)將聯(lián)邦機構(gòu)的不同組織聯(lián)合起來，成立了美國環(huán)境保護署（EPA）。然而EPA成立之初，一些法律授權(quán)到期或不再適用，法律法規(guī)亟待不斷修訂，監(jiān)管機構(gòu)意識到，適用于本機構(gòu)的法規(guī)制定依據(jù)尚不充分，各機構(gòu)必須根據(jù)尚不完整的科學(xué)信息做出決策?！氨O(jiān)管科學(xué)”一詞在此期間被創(chuàng)造出來，旨在滿足監(jiān)管機構(gòu)的科學(xué)需求。

二、“監(jiān)管科學(xué)”術(shù)語的由來

第一個認(rèn)識到監(jiān)管科學(xué)性質(zhì)的研究者是Alvin Weinberg，他在1970年首先用監(jiān)管科學(xué)的理念評估電離輻射的影響[2]。他在1972年發(fā)表的《Science and Trans-Science》一文中指出，一些問題需要用科學(xué)方法解決，但科學(xué)方法又無法完全回答，為此他提出“跨科學(xué)/轉(zhuǎn)化科學(xué)（Trans-Science）”的概念。盡管從認(rèn)識論的角度講，它們是關(guān)于事實的問題，可以用科學(xué)語言描述，卻無法用科學(xué)來回答；它們超越了科學(xué)的界限。這是監(jiān)管科學(xué)理念的原始萌芽[3]。

“監(jiān)管科學(xué)（Regulatory Science）”一詞的真正出現(xiàn)在1970年12月EPA成立后不久，該術(shù)語首先出現(xiàn)在一份未標(biāo)注日期的內(nèi)部備忘錄中，由Alan Moghissi博士提出，用于描述該機構(gòu)制定法規(guī)所用的科學(xué)。最初人們不接受這個術(shù)語，理由是在制定法規(guī)時使用科學(xué)并不罕見。有人認(rèn)為“科學(xué)就是科學(xué)”，無論其應(yīng)用如何。1985年春，Alan Moghissi在弗吉尼亞州成立了一個非營利性的監(jiān)管科學(xué)研究所，其目標(biāo)是“在科學(xué)與監(jiān)管體系之間進行科學(xué)研究[4]。監(jiān)管機構(gòu)的建立并未導(dǎo)致人們認(rèn)識到需要新的科學(xué)學(xué)科[1]。Alan Moghissi繼續(xù)對監(jiān)管科學(xué)進行廣泛應(yīng)用的闡述，這一理念得到了FDA的認(rèn)同。

監(jiān)管科學(xué)的要旨不是得到真理（truth）本身，而是實現(xiàn)“可用的真理（serviceable truth）”。（The point for regulatory science is not to get at the truth perse.The goal is to achieve a serviceable truth.）

將監(jiān)管科學(xué)進行學(xué)科構(gòu)建的是美國哈佛大學(xué)從事科學(xué)技術(shù)研究 的Sheila Jasanoff教授。她在1990年首次對“regulatory science”這個詞進行了廣泛而深入的描述，試圖找到一個能與現(xiàn)有“研究科學(xué)”（research science）進行區(qū)分的標(biāo)志，她認(rèn)為這是一門包含了科學(xué)、社會和政治相互關(guān)系的學(xué)科，而不僅僅是監(jiān)管機構(gòu)和其他一些決策制定者從諸多獨立、客觀和科學(xué)的研究中去發(fā)現(xiàn)、挖掘并引導(dǎo)而形成的學(xué)科。監(jiān)管科學(xué)的要旨不是得到真理（truth）本身，而是實現(xiàn)“可用的真理（serviceable truth）”。（The point for regulatory science is not to get at the truth perse.The goal is to achieve a serviceable truth.）美國FDA于1991年使用監(jiān)管科學(xué)這一概念解決醫(yī)藥等“科學(xué)產(chǎn)品”（包括有型產(chǎn)品、知識和信息），因此使監(jiān)管科學(xué)得到了 FDA 的重視，并將其確定為 FDA 在 21 世紀(jì)重點推動的學(xué)科[2]。

另一位對監(jiān)管科學(xué)有貢獻的專家是日本的內(nèi)山美樹（Mitsuru Uchiyama）博士。1987年，曾在日本國立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health Sciences）工作的內(nèi)山博士被認(rèn)為是日本第一個提出監(jiān)管科學(xué)概念的人。在那之后，內(nèi)山博士用日語寫了許多關(guān)于監(jiān)管科學(xué)的短文，在1996年，他在一本國際期刊上用英文發(fā)表了一篇關(guān)于監(jiān)管科學(xué)的分析性評論文章，提出監(jiān)管科學(xué)是根據(jù)人類健康目標(biāo)來優(yōu)化科學(xué)技術(shù)的科學(xué)。內(nèi)山博士認(rèn)為，在美國，監(jiān)管科學(xué)是為回答政治問題而產(chǎn)生的科學(xué)，而在日本，監(jiān)管科學(xué)主要被用來討論醫(yī)藥科技研發(fā)[5]。

三、“監(jiān)管科學(xué)”含義界定

關(guān)于“監(jiān)管科學(xué)”，不同組織有不同的含義界定，筆者將其梳理如下，并附英文原文。

FDA科學(xué)委員會將監(jiān)管科學(xué)描述成公眾健康（public health）機構(gòu)為履行職責(zé)所需的基于科學(xué)的決策過程[6]。

The FDA Science Board's 2007 Science and Mission at Risk report describes regulatory science as a science-based decisionmaking process needed to fulfill the responsibilities of a public health agency.

FDA前 局 長Margaret Hamburg2009年指出監(jiān)管科學(xué)用來評估和評價產(chǎn)品安全性的科學(xué)和工具。

“…the science and tools we use to assess and evaluate a product's safety.” Margaret Hamburg, FDA Commissioner

美國監(jiān)管科學(xué)研究所所長Alan Moghissi 2009年 在《The Scientist》發(fā)文稱，監(jiān)管科學(xué)是科學(xué)在各個層面上對社會決策過程的獨特應(yīng)用。

“Regulatory science is a unique application of science, at all levels, to the societal decision process.” Alan Moghissi, President, Institute for Regulatory Science

2010年，F(xiàn)DA在《NIHFDA合作加速快速通道產(chǎn)品創(chuàng)新的聲明》（《Announcement of NIH–FDA Collaboration to Fast-Track Innovations to the Public）》中將監(jiān)管科學(xué)描述為研發(fā)和使用新工具，標(biāo)準(zhǔn)和方法，以便于更有效地研發(fā)產(chǎn)品，更有效地評估產(chǎn)品的安全性、有效性和質(zhì)量。

The development and use of new tools, standards and approaches to more efficiently develop products and to more effectively evaluate product safety, efficacy and quality.

美國賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院Garret FitzGerald 2010年 指 出，監(jiān)管科學(xué)是通過獲取和分析足夠的數(shù)據(jù)，以指導(dǎo)與批準(zhǔn)安全有效的治療產(chǎn)品、器械和化妝品以及確保食品供應(yīng)安全和營養(yǎng)價值相關(guān)的決策。

“The acquisition and analysis of data sufficient to inform decision making pertinent to the approval of safe and effective therapeutics, devices and cosmetics and ensuring the safety and nutritional value of the food supply.” Garret FitzGerald, University of Pennsylvania School of Medicine

美國南加州大學(xué)藥學(xué)院對監(jiān)管科學(xué)的描述為：監(jiān)管科學(xué)將生物醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)的監(jiān)管和法律要求與確保產(chǎn)品安全、有效的科學(xué)研究聯(lián)系起來[7]。

Regulatory Science relates the regulatory and legal requirements of biomedical product development to the scientific research needed to ensure the safety and efficacy of those products.” Academic website for the University of Southern California School of Pharmacy.

美國醫(yī)學(xué)研究所（Institute of Medicine）認(rèn)為監(jiān)管科學(xué)是應(yīng)用科學(xué)方法來改進新藥、生物制品和在需要上市前審批的器械的研發(fā)、審查和監(jiān)督的科學(xué)[8]。

Regulatory science is the application of the scientific methods to improve the development, review, and oversight of new drugs, biologics, and devices that require regulatory approval prior to dissemination.

美國國立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health）認(rèn)為監(jiān)管科學(xué)促進新的或改良的工具、方法、標(biāo)準(zhǔn)以及更易理解的應(yīng)用科學(xué)的開發(fā)、評價和獲得，并在產(chǎn)品全生命周期中持續(xù)改進產(chǎn)品的安全性、有效性和質(zhì)量的評價[9]。

Regulatory science fosters the development, evaluation, and availability of new or improved tools, methods, standards, and applied science that support a better understanding and improved evaluation of product safety, quality, effectiveness, and manufacturing throughout the product life cycle.

EMA對將監(jiān)管科學(xué)的定義為：適用于評估醫(yī)藥產(chǎn)品質(zhì)量、安全性和有效性的一系列科學(xué)學(xué)科，并在整個藥物生命周期內(nèi)為監(jiān)管決策提供信息。它包括基本和應(yīng)用醫(yī)學(xué)及社會科學(xué)，并有助于制定監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)和工具[10]。

Range of scientific disciplines that are applied to the quality, safety and efficacy assessment of medicinal products and that inform regulatory decision-making throughout the lifecycle of a medicine.It encompasses basic and applied medicinal science and social sciences, and contributes to the development of regulatory standards and tools.

目前，F(xiàn)DA將監(jiān)管科學(xué)定義為研發(fā)新工具、新標(biāo)準(zhǔn)和新方法，以評估受FDA監(jiān)管的產(chǎn)品的安全性、有效性、質(zhì)量和性能的科學(xué)[11]。

Regulatory Science is the science of developing new tools, standards, and approaches to assess the safety, efficacy, quality, and performance of all FDAregulated products.

關(guān)鍵路徑計劃的內(nèi)容主要是通過全社會的共同努力來發(fā)現(xiàn)并優(yōu)先解決影響醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)的一系列最緊迫的問題，從而使當(dāng)代生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究所取得的重大成果能迅速轉(zhuǎn)化為提高公眾健康的新醫(yī)藥產(chǎn)品。

四、關(guān)鍵路徑計劃

2004年3月，F(xiàn)DA在廣泛征詢社會各界意見的基礎(chǔ)上，發(fā)表了名為《創(chuàng)新/停滯：新醫(yī)藥產(chǎn)品關(guān)鍵路徑上的挑戰(zhàn)與機遇》的白皮書，分析了目前新醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)及審批過程中存在的問題，探討了產(chǎn)生這些問題的原因并提出了相應(yīng)的解決方案[12]。在這份白皮書中，F(xiàn)DA正式提出了“關(guān)鍵路徑計劃”（The Critical Path Initiative，CPI）。關(guān)鍵路徑計劃的內(nèi)容主要是通過全社會的共同努力來發(fā)現(xiàn)并優(yōu)先解決影響醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)的一系列最緊迫的問題，從而使當(dāng)代生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究所取得的重大成果能迅速轉(zhuǎn)化為提高公眾健康的新醫(yī)藥產(chǎn)品。提出關(guān)鍵路徑計劃的最主要目的在于通過創(chuàng)造新的、能更準(zhǔn)確地判斷和預(yù)測新醫(yī)藥產(chǎn)品的安全性及有效性的工具，確保最新的生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究成果能更快、更確定、更低成本地轉(zhuǎn)化為新的，更有效的治療手段。

FDA將關(guān)鍵路徑定義為新藥、新生物制品及新醫(yī)療器械的研發(fā)過程中的關(guān)鍵性環(huán)節(jié)。當(dāng)企業(yè)選定某個新化合物、新的生物制品或器械的原型設(shè)計進行新產(chǎn)品研發(fā)時，就開始進入關(guān)鍵路徑了，然后這類新醫(yī)藥產(chǎn)品需要經(jīng)過嚴(yán)格的臨床前及臨床試驗、醫(yī)藥產(chǎn)品申報、審評、批準(zhǔn)后，才能生產(chǎn)上市。在新藥的研發(fā)過程中，只有很少的一部分能順利通過關(guān)鍵路徑最終上市。

在實施CPI后兩年的時間里，F(xiàn)DA通過與企業(yè)界、學(xué)術(shù)界及其他社會團體廣泛合作并充分參考各方意見，于2006年3月正式發(fā)表了“關(guān)鍵路徑機遇清單”（FDA' s Critical Path Opportunities List）[13]。在報告中，F(xiàn)DA總結(jié)了自己在CPI推出后兩年時間里所進行的工作，列舉了一些對改進新醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)和審評過程具有重要意義的領(lǐng)域，并呼吁企業(yè)界、學(xué)術(shù)界及其他社會團體和個人共同合作來解決這些問題；在清單中FDA介紹了76個對新醫(yī)藥產(chǎn)品的研發(fā)及審評有重要意義的領(lǐng)域，諸如如何將基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、影像學(xué)及生物信息學(xué)等應(yīng)用到新醫(yī)藥產(chǎn)品的研發(fā)過程中來，提高安全性及有效性預(yù)測的準(zhǔn)確度。關(guān)鍵路徑計劃中六大優(yōu)先發(fā)展領(lǐng)域為：更好的評價工具（better evaluation tools）；簡化的臨床試驗（streamlining clinical trials）；生物信息學(xué)的應(yīng)用（harnessing bioinformatics）；21世紀(jì)的產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)開發(fā)（moving manufacturing into the 21st century）；針對公眾健康急需的產(chǎn)品（developing products to address urgent public health needs）；特殊的高風(fēng)險人群用產(chǎn)品（specific atrisk population-pediatrics）。2009年FDA發(fā) 布CPI主 要成就報告（Report on Key Achievements）中，展示了FDA在三個重要方向包括生物標(biāo)記物和其他科學(xué)工具、簡化臨床試驗、確保產(chǎn)品安全性等方面取得的成就，以及多個具體領(lǐng)域諸如臨床試驗轉(zhuǎn)化項目（clinical trials transformation initiative，CTTI）、治療乳腺癌的新生物標(biāo)記物等方面取得的進展。

五、監(jiān)管科學(xué)的重要作用和發(fā)展途徑

在關(guān)鍵路徑計劃等取得重大成就的基礎(chǔ)上，2010年，F(xiàn)DA啟動了監(jiān)管科學(xué)計劃，將監(jiān)管科學(xué)融入到FDA監(jiān)管活動的方方面面[14]。

FDA將監(jiān)管科學(xué)定義為：“發(fā)展評價監(jiān)管產(chǎn)品安全性、有效性、質(zhì)量和功能的新工具、標(biāo)準(zhǔn)和方法的科學(xué)”。監(jiān)管科學(xué)的推進和創(chuàng)新是FDA保護和提升公眾健康核心任務(wù)的基礎(chǔ)。作為一個以科學(xué)為基礎(chǔ)的機構(gòu)，F(xiàn)DA必須使用最佳的、最可及的科學(xué)數(shù)據(jù)來支持監(jiān)管決策，以此改善有益于公眾健康的FDA監(jiān)管產(chǎn)品并增強對所有產(chǎn)品的監(jiān)管。重視監(jiān)管科學(xué)發(fā)展的現(xiàn)實意義就是在于促進了藥物創(chuàng)新，為預(yù)防、治療和診斷疾病提供了新手段[15]。

2011年8月17日，F(xiàn)DA發(fā)布了《促進FDA監(jiān)管科學(xué)：戰(zhàn)略計劃》（Advancing Regulatory Science at FDA： A Strategic Plan）， 在FDA監(jiān)管藥品、食品、化妝品等產(chǎn)品上推行以科學(xué)為基礎(chǔ)的監(jiān)管理念[16]。該計劃確定了縮小為支持監(jiān)管決策制定所要求的科學(xué)知識之間關(guān)鍵差距的策略，包括提供新的醫(yī)藥產(chǎn)品研究工具、模型；提高臨床試驗的質(zhì)量和效率；識別和評估缺乏最佳終點指標(biāo)試驗領(lǐng)域的臨床終點和相關(guān)生物標(biāo)記物等手段，解決監(jiān)管科學(xué)和創(chuàng)新的需求，促進產(chǎn)品開發(fā)和審評過程。通過縮小上述差距，F(xiàn)DA的監(jiān)管科學(xué)計劃可以促進新型科學(xué)技術(shù)和基礎(chǔ)科學(xué)的發(fā)現(xiàn)向?qū)嶋H診斷、治療、治愈疾病的方法轉(zhuǎn)化，從而降低了研發(fā)產(chǎn)品的時間、復(fù)雜性和成本。同樣地，通過提供用以審評的創(chuàng)新型工具，監(jiān)管科學(xué)將會幫助FDA審評人員更好地獲得新產(chǎn)品的數(shù)據(jù)并更好地評價新產(chǎn)品。監(jiān)管科學(xué)工具對于加速患者需要的新型、安全且有效的治療手段的開發(fā)是必不可少的。

在該計劃中FDA明確了8個重點科學(xué)優(yōu)先領(lǐng)域（Science Priority Areas），包括：①為 了提高產(chǎn)品安全性的毒理學(xué)現(xiàn)代化；②通過采取促進臨床評價和個體化醫(yī)療創(chuàng)新的激勵政策，改善產(chǎn)品開發(fā)及患者治療結(jié)果；③促進產(chǎn)品生產(chǎn)改進和扶持質(zhì)量提高的新方法；④確保FDA做好對創(chuàng)新技術(shù)評價的準(zhǔn)備工作；⑤通過信息科學(xué)使用多種數(shù)據(jù)，提高健康結(jié)局水平；⑥實施新的預(yù)防為主的食品安全體系，促進患者健康保護；⑦促進保護美國乃至全球健康和安全免受威脅的醫(yī)療對策發(fā)展；⑧加強社會和行為科學(xué)，幫助消費者和專業(yè)人員使用產(chǎn)品時做出明智的決策。2013年FDA又新增了第9個重點發(fā)展領(lǐng)域，即加強全球產(chǎn)品安全網(wǎng)絡(luò)。

六、FDA戰(zhàn)略計劃的提出

1.FDA使命與戰(zhàn)略

FDA通過確保人用藥品、獸用藥品、生物制品、醫(yī)療器械、食品、化妝品、放射性制品的安全性、有效性，從而行使其保護和促進公眾健康的職責(zé)。FDA通過鼓勵創(chuàng)新，使藥品、食品更加安全、有效、可及，同時通過為大眾提供正確的、科學(xué)的信息，使他們可以選擇讓自己更健康的藥品和食品。為實現(xiàn)上述使命，F(xiàn)DA制定了2014-2018年的戰(zhàn)略重點（strategic priorities）和戰(zhàn)略計劃（每四年更新），統(tǒng)領(lǐng)著FDA及各大中心和辦公室的工作（如圖1）。

2.FDA 2014-2018年的5個戰(zhàn)略重點領(lǐng)域

戰(zhàn)略重點領(lǐng)域是FDA發(fā)展的核心理念，指導(dǎo)FDA戰(zhàn)略計劃的實施和戰(zhàn)略目標(biāo)的實現(xiàn)，包括：①監(jiān)管科學(xué)（regulatory Science）；②全球化（globalization）；③安全和質(zhì)量（Safety and Quality）；④智慧監(jiān)管（Smart regulation）；⑤管理工作（Stewardship）。這5項戰(zhàn)略重點是獨立的，但也相互關(guān)聯(lián)不可分割（如圖2）。其中監(jiān)管科學(xué)是FDA所有工作的核心重點，其他四個重點與之交叉，共同助力FDA實現(xiàn)效益最大化[17]。

監(jiān)管科學(xué)的推進和創(chuàng)新是FDA保護和提升公眾健康核心任務(wù)的基礎(chǔ)。

監(jiān)管科學(xué)的推進和創(chuàng)新是FDA保護和提升公眾健康核心任務(wù)的基礎(chǔ)。

圖2 FDA 2014-2018年的5個戰(zhàn)略重點領(lǐng)域

全球化要求FDA運用全球化的思維思考、參與全球工作。實現(xiàn)保護美國公眾的目標(biāo)，這取決于FDA在國外的監(jiān)管能力。FDA必須與國外的監(jiān)管部門、行業(yè)、地區(qū)或國際組織一道，鼓勵并促進以科學(xué)為基礎(chǔ)的標(biāo)準(zhǔn)的實施，保證產(chǎn)品的安全和有效性。智慧監(jiān)管指FDA通過智慧、合理和以科學(xué)為基礎(chǔ)的監(jiān)管，構(gòu)建最合理的監(jiān)管制度框架同時減少不必要的負(fù)擔(dān)，在鼓勵創(chuàng)新的同時實現(xiàn)保護公眾健康的目標(biāo)。智慧監(jiān)管要求FDA保持動態(tài)化，與時俱進，發(fā)現(xiàn)和利用最優(yōu)的科學(xué)技術(shù)，從而引導(dǎo)有價值的創(chuàng)新的實現(xiàn)，促進行業(yè)的公平競爭，減少產(chǎn)品召回，鞏固消費者信心，維持FDA在全球創(chuàng)新的領(lǐng)導(dǎo)地位。

安全和質(zhì)量包括制造產(chǎn)品的規(guī)范；將產(chǎn)品提供給消費者供應(yīng)鏈的完整性和保護公眾的方法，包括為特定類別產(chǎn)品和產(chǎn)品安全報告系統(tǒng)的實驗室樣品分析。

管理工作強調(diào)FDA要利用有限的預(yù)算和資源去實現(xiàn)各項計劃的實施。隨著一系列法案賦予FDA新的監(jiān)管職責(zé)和權(quán)力，F(xiàn)DA會繼續(xù)優(yōu)先招聘、發(fā)展和雇傭高質(zhì)量的勞動者，改善職員招聘、補償、培訓(xùn)、評估和雇傭系統(tǒng)和流程。

FDA將通過分層規(guī)劃的框架實施這些戰(zhàn)略重點。首先，F(xiàn)DA高層將這些戰(zhàn)略重點納入年度預(yù)算編制和流程規(guī)劃中。FDA各大中心和辦公室按照項目制定明確計劃和關(guān)鍵指標(biāo)，并及時監(jiān)控，以反映出戰(zhàn)略目標(biāo)和項目實現(xiàn)的進程。進展情況將結(jié)合長期目標(biāo)與戰(zhàn)略，通過年度績效和雇員績效計劃方案以及項目績效指標(biāo)（如國會預(yù)算辦公室的年度績效指標(biāo)、用戶費用績效措施以及FDATRACK措施）進行監(jiān)管；項目執(zhí)行情況將通過FDA-TRACK行動由高層領(lǐng)導(dǎo)定期審查（每季度審查一次）。

3.FDA 2014-2018年的核心目標(biāo)及戰(zhàn)略措施

在頂層戰(zhàn)略計劃的基礎(chǔ)上，F(xiàn)DA還提出了2014-2018年的四大核心目標(biāo)（表1），即加強產(chǎn)品監(jiān)管；改善和保障FDA監(jiān)管產(chǎn)品的可及性以使公眾健康獲益；促進利益相關(guān)者知曉FDA監(jiān)管產(chǎn)品的決策信息；強化組織的優(yōu)良運作和責(zé)任機制。實現(xiàn)上述核心目標(biāo)的具體戰(zhàn)略措施如下：

加強產(chǎn)品監(jiān)管。包括①增強監(jiān)管科學(xué)的使用，以促進標(biāo)準(zhǔn)的發(fā)展、分析和決策；②降低制造、生產(chǎn)和分配上的監(jiān)管風(fēng)險；③加強對產(chǎn)品問題的監(jiān)測與監(jiān)督；④提高識別產(chǎn)品緊急問題的應(yīng)對能力。

改善和保障FDA監(jiān)管產(chǎn)品的可及性以使公眾健康獲益。具體指①提高監(jiān)管科學(xué)用以評估產(chǎn)品的效率；②提高產(chǎn)品開發(fā)過程的效率；③提高審評程序的可預(yù)見性（predictability）、一致性、透明性和高效性。

提高監(jiān)管科學(xué)用以評估產(chǎn)品的效率在于提高監(jiān)管活動的科學(xué)性和創(chuàng)新性，解決未滿足的醫(yī)療和公眾健康需求，保護患者和消費者?？茖W(xué)技術(shù)的快速發(fā)展使FDA在監(jiān)管產(chǎn)品的開發(fā)，評估，生產(chǎn)和使用方面發(fā)生了根本變化。例如細(xì)胞和基因療法、納米技術(shù)等新產(chǎn)品促進健康改善的同時，也需要新的方法評估這些產(chǎn)品的安全性和有效性。FDA在推動和促進創(chuàng)新的同時必須根據(jù)可獲得的最佳的科學(xué)數(shù)據(jù)和最好的工具、方法用以評估監(jiān)管產(chǎn)品的安全性、有效性、質(zhì)量、公眾健康影響和公眾使用。為確保美國的全球創(chuàng)新領(lǐng)導(dǎo)地位，F(xiàn)DA將繼續(xù)提高監(jiān)管科學(xué)能力和高效率地評估監(jiān)管產(chǎn)品。在2014-2018年，F(xiàn)DA將重點實施以下戰(zhàn)略措施：①加強與科研機構(gòu)、工業(yè)和其他監(jiān)管團體的合作、培訓(xùn)和信息共享；②推動藥品研發(fā)工具的開發(fā)，促進改善生命質(zhì)量和用于挽救生命藥品的開發(fā)并且縮短醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)時間，復(fù)雜性和成本；③加強基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)提供高質(zhì)量、最先進的科學(xué)研究；④ 推動生物信息學(xué)基礎(chǔ)設(shè)施現(xiàn)代化在系統(tǒng)生物學(xué)、食品安全、基因組學(xué)、藥物基因組學(xué)、預(yù)測毒理學(xué)、神經(jīng)系統(tǒng)功能和生物醫(yī)學(xué)影像領(lǐng)域應(yīng)用最新數(shù)據(jù)。

近年來FDA在審評新藥方面取得了巨大進步，一些重大新藥審批的效率和質(zhì)量處于世界領(lǐng)先，然而一些對于公眾健康非常重要的藥物（如抗生素）的開發(fā)仍嚴(yán)重滯后。這些針對特殊疾病、未滿足的醫(yī)療需求和特殊人群的醫(yī)藥產(chǎn)品的開發(fā)成本往往較大，產(chǎn)品開發(fā)者也面臨著嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)。在這種背景下，科學(xué)創(chuàng)新活動更需要重視對醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)過程的優(yōu)化，實現(xiàn)醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)的效率和可預(yù)見性，從而開發(fā)出安全、有效、可及的醫(yī)藥產(chǎn)品。

科學(xué)創(chuàng)新活動更需要重視對醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)過程的優(yōu)化，實現(xiàn)醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)的效率和可預(yù)見性，從而開發(fā)出安全、有效、可及的醫(yī)藥產(chǎn)品。

提高藥品開發(fā)過程效率的戰(zhàn)略措施，包括：①促進藥品開發(fā)和試驗中使用的評價方法、工具和模型（如動物模型、生理模型、計算機模擬）的開發(fā)；②促進罕見病藥品開發(fā)；③促進FDA和發(fā)起人在醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)過程的溝通；④促進先進技術(shù)、方法和相關(guān)科學(xué)發(fā)現(xiàn)（如新發(fā)現(xiàn)的臨床生物標(biāo)記物，自適應(yīng)臨床試驗設(shè)計和基因組學(xué)）的應(yīng)用；⑤促進個體化醫(yī)療發(fā)展；⑥促進新抗菌藥的開發(fā)。

提高審評過程的可預(yù)見性、一致性、透明性和高效性（predictability， consistency，transparency，and efficiency）是促進創(chuàng)新和提高FDA監(jiān)管產(chǎn)品可及性、促進公眾健康的重要組成部分。FDA認(rèn)為在當(dāng)今經(jīng)濟形勢下，明確這一監(jiān)管目標(biāo)極其重要。及時評價新的人用藥品、獸藥、生物制品和醫(yī)療器械的安全性和有效性是FDA保護和促進公眾健康的核心使命。用戶付費法案（如PDUFA、GDUFA、BDUFA、ADUFA等）規(guī)定申請人支付一定費用支持FDA雇傭額外的審評人員和升級信息系統(tǒng)。與此同時，F(xiàn)DA承諾明確的審批目標(biāo)并在規(guī)定時間內(nèi)采取措施。這些改變極大地改善了審批過程，使FDA能夠在嚴(yán)格保證上市藥品的安全性、有效性標(biāo)準(zhǔn)的基礎(chǔ)上快速審批藥品。同時在審評過程中加強監(jiān)管人員與申請者的溝通對于審批效率的提高也有重要作用。審批周期長有時往往是因為申請材料不完整、缺失嚴(yán)重或是FDA與申請者需要額外的討論。如果這些問題能夠在審評開始時解決，那么就會避免審評資源的浪費。FDA一直致力于通過增加與發(fā)起人的有效溝通，促使審批過程透明化，從而減少審評資源浪費?！短幏剿幨褂谜吒顿M法案》（2012 PDUFA V）允許新分子實體的新藥申請（NME NDAs）和創(chuàng)新生物制品申請（BLAs）采用新的審批模式，關(guān)鍵就在于增加審評過程的交流。FDA一直致力于通過自動化標(biāo)準(zhǔn)IT體系，實現(xiàn)人用藥品、生物制品等產(chǎn)品全生命周期的溝通交流、審評以及信息管理。在2014-2018年，F(xiàn)DA將 通 過實施以下戰(zhàn)略措施來提高審批程序的可預(yù)見性、一致性、透明化以及高效性：①藥品申請數(shù)據(jù)采用電子化提交方式提高審評效率；②實施電子化管理審評程序提高審評效率；③提交數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化和完整性提高審評效率；④考慮健康差異和健康產(chǎn)出的監(jiān)管決策；⑤加強與行業(yè)和公眾在上市前的審批流程和申請?zhí)峤坏臓顟B(tài)方面的溝通。

促進利益相關(guān)者知曉FDA監(jiān)管產(chǎn)品的決策信息。①加強社會和行為科學(xué)，幫助患者，消費者和專業(yè)人員對產(chǎn)品使用作出最明智的決策；②增加患者和產(chǎn)品供應(yīng)商獲得FDA監(jiān)管產(chǎn)品風(fēng)險-效益信息的渠道；③提高向公眾提供的產(chǎn)品安全和健康信息的質(zhì)量。

強化組織的優(yōu)良運作和責(zé)任機制，具體指①招募、發(fā)展、保留和戰(zhàn)略上管理高水平的工作人員；②提高FDA整體運作的效率；③對基礎(chǔ)設(shè)施進行投資增強機構(gòu)的效率和能力。

表1 FDA 2014-2018戰(zhàn)略重點計劃

續(xù)表

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