2018年9月，F(xiàn)DA批出2個(gè)新分子實(shí)體和4個(gè)新生物制品，為治療白血病藥物L(fēng)umoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）、治療偏頭痛藥物Ajovy（fremanezumabvfrm）、治療血癌藥品Copiktra（duvelisib）、第二代靶向抗癌藥Vizimpro（達(dá)克替尼）、偏頭痛新藥Emgality（galcanezumab-gnlm）和治療皮膚鱗狀細(xì)胞癌藥物L(fēng)ibtayo（cemiplimab-rwlc）。

1 Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）

Lumoxiti被批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)或難治性毛細(xì)胞白血?。℉CL）的成年患者，這些患者已經(jīng)至少接受過兩種系統(tǒng)性治療，其中包括嘌呤核苷類似物療法。HCL是一種罕見的增長緩慢的血癌，它是由于骨髓生成過多的B淋巴細(xì)胞而造成的，B 細(xì)胞是抗擊感染的一種白細(xì)胞。Lumoxiti的劑型為凍干粉針，是一種靶向CD22的重組免疫毒素。免疫毒素綜合了抗體能夠靶向運(yùn)送藥物的特異性和毒素殺死腫瘤細(xì)胞的效力。Lumoxiti將CD22抗體與抗原結(jié)合的部分與一種毒素融合在一起。CD22是只在B淋巴細(xì)胞中表達(dá)的跨膜蛋白，它在HCL細(xì)胞表面的受體密度更高，因此是治療這一癌癥的重要靶點(diǎn)。在與CD22結(jié)合后，這一分子會(huì)進(jìn)入細(xì)胞，被處理并且釋放出毒素蛋白，它會(huì)抑制蛋白轉(zhuǎn)譯，從而導(dǎo)致細(xì)胞凋亡。

2 Ajovy（fremanezumab-vfrm）

Ajovy被批準(zhǔn)用于偏頭痛成年患者的預(yù)防性治療。偏頭痛是一種常見的慢性神經(jīng)血管性疾病，特征為反復(fù)發(fā)作的劇烈頭痛，多為偏側(cè)。Ajovy的劑型是注射液，是一種人源化單克隆抗體，靶向結(jié)合降鈣素相關(guān)基因肽（CGRP）配體并阻斷其與受體的結(jié)合。

3 Copiktra（duvelisib）

Copiktra被批準(zhǔn)用于治療已接受至少2種前期療法的復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者，同時(shí)被加速批準(zhǔn)用于治療至少接受過2次前期療法的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成年患者。Copiktra的劑型為口服膠囊，是一種磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）抑制劑，是獲批的首個(gè)PI3K-δ和 PI3K-γ雙重抑制劑，能夠同時(shí)抑制PI3K-δ和 PI3K-γ的活性，而這兩種蛋白激酶幫助支持癌變B細(xì)胞的生存和增長。

4 Vizimpro（達(dá)克替尼）

Vizimpro被批準(zhǔn)用于經(jīng)FDA批準(zhǔn)的一款檢測(cè)試劑盒檢測(cè)證實(shí)存在表皮生長因子受體（EGFR）第19號(hào)外顯子缺失或21號(hào)外顯子L858R替代突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療。當(dāng)EGFR基因發(fā)生突變后，它會(huì)導(dǎo)致蛋白過度活躍，從而導(dǎo)致癌細(xì)胞的生成。EGFR基因突變出現(xiàn)在10%～35%的NSCLC患者中，最常見的激活性突變?yōu)橥怙@子19缺失和外顯子21 L858R替代，它們占已知激活性EGFR突變的80%。Vizimpro的劑型為口服片劑，是一種不可逆的人類表皮生長因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI），為第二代EGFR靶向藥物。

5 Emgality（galcanezumab-gnlm）

Emgality被批準(zhǔn)用于偏頭痛成年患者的預(yù)防性治療，成為繼諾華/安進(jìn)Aimovig（erenumab-aooe）和梯瓦Ajovy（fremanezumab-vfrm）之后上市的第3款靶向CGRP的偏頭痛藥物。偏頭痛多為一側(cè)或兩側(cè)顳部反復(fù)發(fā)作的搏動(dòng)性頭痛，發(fā)作前可伴視覺、體覺先兆，發(fā)作時(shí)常伴嘔吐。Emgality的劑型是注射液，是靶向并抑制降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）的單克隆抗體，CGRP被認(rèn)為會(huì)參與形成偏頭痛的過程，例如大腦血管的擴(kuò)張。所以CGRP抑制劑是第一類專門用于預(yù)防偏頭痛的藥物。

6 Libtayo（cemiplimab-rwlc）

Libtayo被批準(zhǔn)用于治療轉(zhuǎn)移性皮膚鱗狀細(xì)胞癌（CSCC）患者或不能接受根治性手術(shù)或放療的局部晚期CSCC患者。Libtayo由此成為美國市場(chǎng)中首個(gè)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)治療晚期CSCC的藥物。Libtayo的劑型為注射液，屬于PD-（L）1腫瘤免疫療法，通過靶向細(xì)胞通路 PD-1（在人體免疫細(xì)胞及某些癌細(xì)胞發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)）而發(fā)揮作用。該藥物通過阻斷這一通路，可以幫助人體免疫系統(tǒng)抗擊癌細(xì)胞。Libtayo也成為全球第6款PD-（L）1腫瘤免疫療法。

（上海醫(yī)藥戰(zhàn)略發(fā)展研究院特約研究員 張建忠）