2018年8月，F(xiàn)DA批出6個新分子實體和3個新生物制品。

1 新分子實體

1.1 Galafold（migalastat）

Galafold被批準(zhǔn)用于治療體外檢測證實存在特定a-半乳糖苷酶基因（GLA）突變的Fabry?。ǚú祭锊。┑某赡昊颊撸@是一種由GLA突變造成a-半乳糖苷酶 A（a-Gal A）缺乏而導(dǎo)致的遺傳性溶酶體貯積癥。Galafold的劑型是口服膠囊，能夠選擇性、可逆性地結(jié)合特定突變類型的a-Gal A，穩(wěn)定這些功能失調(diào)的酶，促進(jìn)其運輸至溶酶體清除積累的疾病底物，從而發(fā)揮治療作用。

1.2 Annovera（含醋酸烯諾孕酮的復(fù)方）

Annovera被批準(zhǔn)用于育齡期女性的避孕，是首款可供育齡婦女重復(fù)使用一整年的陰道避孕環(huán)。其含有兩種藥物，一種是新型的避孕藥醋酸烯諾孕酮，另外一種是已上市避孕藥乙炔雌二醇。其形狀為圓環(huán)形、不可生物降解。使用時，置于陰道內(nèi)3周，經(jīng)期時取出1周，每4周重復(fù)1次，可連續(xù)使用13個月經(jīng)周期。

1.3 Onpattro（patisiran）

Onpattro被批準(zhǔn)用于由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的周圍神經(jīng)疾病成年患者的治療。Onpattro的劑型為注射液，是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的siRNA療法，這類藥物將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，干擾異常形式TTR的RNA產(chǎn)生。通過阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。

1.4 Diacomit（stiripentol）

Diacomit被批準(zhǔn)與氯巴占聯(lián)合使用，治療2歲以上Dravet綜合征患者的癲癇發(fā)作。Diacomit的劑型為口服膠囊和可配置成口服混懸液的粉末，其在人類中發(fā)揮其抗驚厥作用的確切作用機(jī)制尚不清楚，但可能的作用包括通過GABA-A受體介導(dǎo)的直接作用和涉及抑制CYP450活性的間接作用。

1.5 Xerava（eravacycline）

Xerava被批準(zhǔn)用于治療18歲以上成年患者的復(fù)雜腹腔內(nèi)感染（cIAIs）。Xerava的劑型為注射用單劑量的凍干粉，是一種全合成的氟化四環(huán)素類抗菌藥物。對臨床常見革蘭陽性、陰性需氧及兼性厭氧菌、大多數(shù)厭氧菌以及對頭孢菌素類、大環(huán)內(nèi)酯類、b內(nèi)酰胺類/b內(nèi)酰胺酶抑制劑多重耐藥菌均有較強(qiáng)體外抗菌活性。

1.6 Pifeltro（doravirine）

Pifeltro（doravirine）被批準(zhǔn)用于治療沒有抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療史的成年患者，doravirine是一種新型的非核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NNRTI），通過與HIV-1的逆轉(zhuǎn)錄酶結(jié)合，抑制HIV-1的RNA逆轉(zhuǎn)錄為DNA，從而阻斷HIV-1的復(fù)制，批準(zhǔn)與其他抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物聯(lián)合使用。

2 新生物制品

2.1 Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）

Poteligeo被批準(zhǔn)用于治療至少接受過一次全身性療法后復(fù)發(fā)、難治性蕈樣真菌病（MF）或Sézary綜合征（SS）的成年患者。MF和SS都是罕見的并且很難治療的非霍奇金淋巴瘤（NHL），統(tǒng)稱為皮膚T細(xì)胞淋巴瘤（CTCL）。Poteligeo的劑型為注射劑，是一種去巖藻糖基化、人源化的IgG1κ單克隆抗體，通過靶向趨化因子受體CCR4并與之結(jié)合，阻斷其與配體結(jié)合，從而抑制調(diào)節(jié)性T細(xì)胞在腫瘤部位的聚集，進(jìn)而抑制腫瘤細(xì)胞的生長。

2.2 Oxervate（cenegermin-bkbj）

Oxervate被批準(zhǔn)用于治療中度至重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（NK）的成年患者。NK是一種罕見的致殘性、退行性眼科疾病，該病導(dǎo)致角膜上皮細(xì)胞損傷和角膜敏感度喪失，在更嚴(yán)重的情況下可引起角膜潰瘍、角膜融解和穿孔，嚴(yán)重影響患者視覺能力，甚至導(dǎo)致失明。Oxervate是一種重組人神經(jīng)生長因子（rhNGF），可促進(jìn)眼部正常愈合，從而修復(fù)角膜損傷。

2.3 akhzyro（lanadelumab-flyo）

Takhzyro被批準(zhǔn)用于12歲及以上遺傳性血管水腫（HAE）患者，預(yù)防血管性水腫發(fā)作。該病發(fā)病癥狀主要表現(xiàn)為手足部、胃腸道及上呼吸道的反復(fù)腫脹，腫脹常會導(dǎo)致患者的虛弱及疼痛，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，如果發(fā)病部位在喉部，則可能會危及生命。Takhzyro是唯一一種可特異性結(jié)合血漿激肽釋放酶并抑制其蛋白水解活性的全人源單克隆抗體（IgG1/κ-輕鏈）藥物。

（上海醫(yī)藥戰(zhàn)略發(fā)展研究院特約研究員 張建忠）