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2019年10月25日，中國研究人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》的研究論文，這標志著世界首例通過基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者的案例由我國科學(xué)家完成了！得知這一消息，話題#治療艾滋病白血病新方法#沖上微博熱搜。網(wǎng)友刷屏點贊：期待科研工作者早日在真正的臨床應(yīng)用的最終目標上實現(xiàn)突破！更期待中國科學(xué)家們越來越多的國際聲音！

素材聚焦 基因編輯讓患者看到曙光

自20世紀80年代以來，艾滋病造成了重大的公共衛(wèi)生問題和社會問題。這種人類免疫缺陷病毒因變異極其迅速，難以生產(chǎn)特異性疫苗，令頂級專家也束手無策。利用CRISPR/Cas9技術(shù)對人造血干細胞進行基因編輯后，產(chǎn)生的外周血細胞具有抵御艾滋病和白血病的能力。這項長達多年的工作已經(jīng)初步證明了基因編輯造血干細胞在臨床應(yīng)用中的可行性與安全性。在北京大學(xué)—清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁研究組等的長期努力下，這一次，在抗擊艾滋病方面，中國研究人員走在了世界前列！據(jù)介紹，除了艾滋病和白血病，其他血液系統(tǒng)相關(guān)疾病，如β地中海貧血等，均有希望利用以CRISPR為代表的基因編輯技術(shù)看到臨床治療的曙光！遺憾的是，造血干細胞移植領(lǐng)域的領(lǐng)軍人物陳虎教授，已于2019年7月24日因病離世。攻克艾滋病是陳虎一大未完成心愿，他曾說過，只有以最快的速度把現(xiàn)代文明成果應(yīng)用起來，病人才有可能得以治愈。

【適用話題】攻堅克難 敢于探索 中國聲音科學(xué)精神