基因療法對(duì)細(xì)胞和組織中異?；虮磉_(dá)所致的疾病具有潛在的治療作用。但無(wú)載體的游離核酸如質(zhì)粒DNA(plasmid DNA,pDNA)容易被攻擊、分解，直接給藥效率不高，必須利用載體來(lái)傳遞。非病毒基因傳遞系統(tǒng)作為病毒傳遞的替代方式，在治療異?；虮磉_(dá)相關(guān)疾病方面引起極大關(guān)注。盡管已有大量研究，但反映納米顆粒遞送載體在活體內(nèi)使用的參數(shù)目前仍知之甚少，且傳遞效率一般和安全性低是需要解決的2個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題。細(xì)胞穿透肽(cell penetrating peptide,CPP)是用于遞送核酸生物分子的一類有前途的非病毒遞送載體。Kurrikoff等在前期研究中確認(rèn)，PF14是一種有效的CPP，可應(yīng)用于體內(nèi)?，F(xiàn)在他們開(kāi)發(fā)了PF14/pDNA納米復(fù)合物的優(yōu)化配方，在不影響體內(nèi)生物活性的情況下去除其副作用?；谖锢砘瘜W(xué)復(fù)合物形成研究和生物效能評(píng)估，他們隨之對(duì)PF14進(jìn)行了一系列改變電荷和脂肪酸含量的修飾。對(duì)比研究結(jié)果表明，在PF14肽骨架中總電荷和疏水性存在一種最佳組合，使用這種PF14肽可極大促進(jìn)體內(nèi)基因傳遞。進(jìn)一步結(jié)合安全的配方，可實(shí)現(xiàn)無(wú)副作用的系統(tǒng)性基因傳遞。

Sci Rep,2017,7:17056(張賀平)