魯索替尼在骨髓增殖性腫瘤相關(guān)的內(nèi)臟靜脈血栓患者中的安全性和有效性

【據(jù)《Am J Hematol》2016年11月報道】題：魯索替尼在骨髓增殖性腫瘤相關(guān)的內(nèi)臟靜脈血栓患者中的安全性和有效性(作者Pieri L等)

內(nèi)臟靜脈血栓(SVT)是骨髓增殖性腫瘤(MPN)的血管并發(fā)癥之一。意大利研究人員Pieri等設計了一項Ⅱ期臨床試驗，旨在評估魯索替尼在MPN相關(guān)SVT患者中降低脾腫大和改善疾病相關(guān)癥狀的安全性和有效性。

該研究共納入21例MPN患者，包括骨髓纖維化12例、真性紅細胞增多癥5例、原發(fā)性血小板增多癥4例，在核心研究期間接受24周魯索替尼治療。通過MRI測量脾臟體積，應用回聲多普勒分析內(nèi)臟靜脈循環(huán)。

19例患者伴有JAK2V617F基因突變，1例患者伴有MPLW515L基因突變和1例患者伴有CALRL367fs*46基因突變。18例患者為脾靜脈-門靜脈-腸系膜靜脈血栓，2例患者為布加綜合征，1例患者既有門靜脈系血栓又有布加綜合征。16例患者有食管靜脈曲張。對于血液相關(guān)不良反應，魯索替尼的耐受性良好，與無SVT患者相似。無出血不良反應事件發(fā)生。24周治療后，6/21(29%)的患者脾臟體積縮小≥35%，13/21(62%)的患者可觸及脾臟長度的縮短≥50%。72周，13例患者中有8例(62%)可觸及脾臟長度的縮短仍≥50%。魯索替尼對食管靜脈曲張及內(nèi)臟靜脈循環(huán)無影響。應用MPN總體癥狀評估量表(MPN-SAF TSS)評估MPN相關(guān)癥狀。前4周即可觀察到MPN相關(guān)癥狀得以顯著改善；24周，療效仍持續(xù)存在。

研究表明，魯索替尼在MPN相關(guān)SVT患者中是安全的，且可有效減少脾臟體積、緩解癥狀。

(沈陽軍區(qū)總醫(yī)院消化內(nèi)科 王曉晰 祁興順 郭曉鐘 報道)