蔡立英/編譯

如何實(shí)現(xiàn)醫(yī)療保健領(lǐng)域的創(chuàng)新——《自然》專訪米歇爾·戈德曼

蔡立英/編譯

米歇爾·戈德曼，比利時(shí)布魯塞爾自由大學(xué)I3h創(chuàng)始人，《醫(yī)學(xué)前沿》雜志主編

●當(dāng)今醫(yī)療保健所面臨的諸多挑戰(zhàn)錯(cuò)綜復(fù)雜，常常要求進(jìn)行跨學(xué)科研究。即便一種藥物或醫(yī)療設(shè)備已經(jīng)顯示出療效，依然還需克服經(jīng)濟(jì)、法律和監(jiān)管等多方面的障礙后，才能投放市場(chǎng)。

米歇爾·戈德曼（Michel Goldman）想做那些希望完成這個(gè)艱難征程的人們的向?qū)В⒋俗鳛閭€(gè)人使命。因在新生兒免疫學(xué)和器官移植領(lǐng)域的研究受到認(rèn)可，他于2004年在比利時(shí)沙勒羅瓦創(chuàng)立了醫(yī)學(xué)免疫研究所，這是一個(gè)公私合營(yíng)的研究機(jī)構(gòu)。從2009到2014年，他幫助建立了59個(gè)公私合作聯(lián)盟，并擔(dān)任創(chuàng)新藥物計(jì)劃（IMI）首任執(zhí)行主任，IMI由歐盟與歐洲藥品行業(yè)協(xié)會(huì)聯(lián)合會(huì)（EFPIA）斥資20億歐元共同推進(jìn)。去年，他創(chuàng)立醫(yī)療保健跨學(xué)科創(chuàng)新研究所（I3h），旨在通過(guò)教育、研究和提高認(rèn)識(shí)，培育醫(yī)療保健合作的新模式。2015年1月，他擔(dān)任《醫(yī)學(xué)前沿》雜志主編。

在接受《自然》雜志專訪時(shí)，戈德曼解釋了為什么努力幫助患者恢復(fù)健康的科學(xué)家們還必須思考科學(xué)之外的事情，并概述了I3h的目標(biāo)。他還談?wù)摿怂凇夺t(yī)學(xué)前沿》新的編輯角色，透露了他對(duì)雜志的計(jì)劃。

問(wèn)：當(dāng)今我們?cè)卺t(yī)療保健領(lǐng)域的創(chuàng)新方式有什么問(wèn)題？

答：要在醫(yī)療保健領(lǐng)域取得進(jìn)展，要求從科學(xué)突破到患者治療的一系列努力。在這個(gè)過(guò)程中發(fā)揮不同作用的人們并不完全是孤軍奮戰(zhàn)，但是他們并不足夠熟悉他們參與之前和之后發(fā)生的事情。那些研發(fā)新藥的人要知曉數(shù)據(jù)監(jiān)管機(jī)構(gòu)將從藥物安全和功效方面提什么要求，這一點(diǎn)很重要。如果那些處于早期階段的人能知道后來(lái)的需要，以往的很多失敗本可以避免。

問(wèn)：我們?nèi)绾文芨淖冞@種現(xiàn)狀？

答：大多數(shù)人都認(rèn)為醫(yī)療保健創(chuàng)新發(fā)展的最重要道路之一是促進(jìn)更好的合作，尤其在制藥行業(yè)。醫(yī)生、科學(xué)家、監(jiān)管者、政策制定者和患者代表必須更緊密地合作。

未來(lái)，醫(yī)學(xué)將與生命科學(xué)、物理和工程等其他學(xué)科融合。蘋果、谷歌和微軟等公司正投入巨資，越來(lái)越多地參與醫(yī)療保健事業(yè)?？偠灾?，研究人員和醫(yī)療保健專家需要更加適應(yīng)跨學(xué)科的工作團(tuán)隊(duì)。

同樣重要的還有學(xué)術(shù)界要理解行業(yè)激勵(lì)體系的不同之處，反之亦然。這些合作關(guān)系已經(jīng)促成了醫(yī)療保健領(lǐng)域的重大進(jìn)步，學(xué)術(shù)界不再害怕與商業(yè)伙伴合作，并且正開(kāi)始從中獲益，而這種合作關(guān)系還可以進(jìn)一步深化。

問(wèn)：I3h如何開(kāi)展教育、培訓(xùn)和研究？

答：培養(yǎng)在醫(yī)療保健領(lǐng)域力圖取得突破的下一代科學(xué)家學(xué)會(huì)有效合作，是我們的核心使命。2016年1月，我們開(kāi)始了第一期面向研究生和博士生的4周培訓(xùn)課程，來(lái)自學(xué)術(shù)界、行業(yè)、監(jiān)管機(jī)構(gòu)和患者代言團(tuán)體的演講者將會(huì)講述轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的基礎(chǔ)知識(shí)。我們常常采用案例教學(xué)法，比如在2015年11月的會(huì)議上，我們探討了研發(fā)抗腫瘤壞死因子（TNF）生物制劑治療類風(fēng)濕、腸道和皮膚疾病的療法。諾貝爾獎(jiǎng)得主布魯斯·博伊特勒（Bruce Beutler）描述了他在TNF克隆領(lǐng)域的開(kāi)創(chuàng)性研究，優(yōu)時(shí)比制藥公司的前首席執(zhí)行官羅克·多利弗（Roch Doliveux）介紹了他們是如何把抗TNF的生物制藥投放市場(chǎng)的。

在研究方面，我們想審視醫(yī)療保健公司如何能適應(yīng)新形勢(shì)，考慮如今更加開(kāi)放的研發(fā)模式，而無(wú)需冒犧牲其競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)的風(fēng)險(xiǎn)，以及如何確保用公共投入研發(fā)出來(lái)的療法是公眾可獲取、可承受的。我們還需要對(duì)不同類型的合作中各個(gè)角色是如何分配的開(kāi)展更多研究。

問(wèn)：您對(duì)《醫(yī)學(xué)前沿》的前景怎么看？

答：醫(yī)療保健正變得越來(lái)越瞄準(zhǔn)更小型、更準(zhǔn)確細(xì)分的患者群體，所以我們需要有一個(gè)雜志讓科學(xué)界了解精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的研究進(jìn)展。解決大科學(xué)的挑戰(zhàn)很重要，但是我想刊發(fā)來(lái)自具有更開(kāi)闊視野的科學(xué)家的論文——研究?jī)?nèi)容包括監(jiān)管和經(jīng)濟(jì)方面的挑戰(zhàn)，以及采集患者數(shù)據(jù)的新方法等。我希望《醫(yī)學(xué)前沿》傳播精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)涉及的診斷和治療工具，比如基因測(cè)試、介入成像技術(shù)或基于細(xì)胞和器官的療法。

《前沿研究-課題》（Frontiers Research Topics）允許研究者們?cè)陔s志內(nèi)部發(fā)起他們自己的研究課題，其中有些課題我相信值得關(guān)注更多，比如，患者變得更多參與向監(jiān)管者和醫(yī)藥行業(yè)提供關(guān)于療法安全性和有效性的數(shù)據(jù)的觀點(diǎn)、有效公私合作的具體事例以及罕見(jiàn)病能給我們治療常見(jiàn)疾病帶來(lái)的啟示，等等。我們還需研究臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的新類型和自適應(yīng)許可機(jī)制，這種許可機(jī)制允許藥物最初被許可用于目標(biāo)人群，之后基于更多的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)再擴(kuò)大應(yīng)用范圍。

問(wèn)：您認(rèn)為雜志和I3h如何相互補(bǔ)充？

答：《前沿》系列雜志迅速壯大，成為所在領(lǐng)域被引用最多的開(kāi)放獲取期刊，《醫(yī)學(xué)前沿》正是這個(gè)成功的系列雜志大家庭中的一員?！肚把亍废盗须s志還因其在學(xué)術(shù)出版方面的先鋒探索而知名，包括創(chuàng)立即時(shí)互動(dòng)評(píng)論論壇、他們的數(shù)字化編輯辦公室、文章和作者層面的指標(biāo)?！肚把亍废盗须s志超過(guò)半數(shù)的雇員都在從事IT相關(guān)工具的開(kāi)發(fā)，這使得學(xué)術(shù)出版過(guò)程更客觀、更有效，我希望我們能在I3h效仿。

透明與合作的原則在《前沿》系列雜志至關(guān)重要，也同樣是I3h的核心。我希望雜志未來(lái)關(guān)注的研究課題是那些支持I3h的教育和研究項(xiàng)目的課題。水淡化成本是20世紀(jì)90年代的三分之一。索里克廠生產(chǎn)1噸淡化飲用水的成本僅為58美分，這使得以色列的居民每月水費(fèi)約為30美元，這與大多數(shù)美國(guó)城市居民相近，且遠(yuǎn)少于拉斯維加斯（47美元）和洛杉磯（58美元）。

[資料來(lái)源：Nature][責(zé)任編輯：彥隱]

國(guó)際海水淡化協(xié)會(huì)宣稱：目前全球有3億人的用水來(lái)自海水淡化，而且這個(gè)數(shù)字還在快速增長(zhǎng)。建造以色列索里克海水淡化廠的IDE公司近來(lái)在南加利福利亞建成了卡爾斯巴德淡化廠，而全球每年有接近6個(gè)索里克廠生產(chǎn)能力的淡化廠投產(chǎn)。海水淡化的時(shí)代已經(jīng)來(lái)臨。

而最讓澤埃夫興奮的是水資源外交實(shí)現(xiàn)的可能。根據(jù)1995年奧斯陸第二次會(huì)議協(xié)定，以色列已經(jīng)向約旦河西岸提供水源，但是巴勒斯坦水資源依然缺乏。而水資源總是被波瀾不斷的和平會(huì)談綁架，但是現(xiàn)在問(wèn)題慢慢得到解決，許多人觀察到水資源非政治化的可能。澤埃夫有個(gè)遠(yuǎn)大的計(jì)劃，在2018年召開(kāi)“水資源無(wú)國(guó)界”會(huì)議，讓埃及、土耳其、約旦、以色列、約旦河西岸和加沙都參與進(jìn)來(lái)，討論如何解決目前水資源問(wèn)題。

甚至有一個(gè)更宏偉的目標(biāo)：在以色列和約旦間建立9億美元“紅海-死海運(yùn)河”聯(lián)合投資項(xiàng)目，在紅海上建造一座更大的海水淡化廠，他甚至提出了一個(gè)9億美元的“紅海-死海運(yùn)河”聯(lián)合體設(shè)想，各國(guó)把邊界開(kāi)放，制造出來(lái)的淡水用于供應(yīng)以色列、約旦和巴勒斯坦。而海水淡化產(chǎn)生的濃鹽水則通過(guò)管道直接輸送至100英里外的“死海”以補(bǔ)充水源。自從兩個(gè)國(guó)家將1960年以來(lái)一直供應(yīng)死海的唯一河流改道后，死海水位幾乎每年下降一米。到2020年，這些曾經(jīng)的宿敵將從同一個(gè)水龍頭獲得淡水供應(yīng)。

在索里克廠遠(yuǎn)端出水口，澤埃夫和我也準(zhǔn)備一起品嘗淡化水。這個(gè)索里克廠出水進(jìn)入以色列供水網(wǎng)的交換點(diǎn)旁有一個(gè)簡(jiǎn)單的飲水處，有紙杯供應(yīng)。我打開(kāi)水龍頭，品嘗了兩杯淡化水，而40分鐘前這些水還在地中海。它的口感冰涼、清爽，真是神奇！

反差實(shí)在太大。幾英里外，水資源枯竭，文明崩潰。而這里，先進(jìn)的技術(shù)卻能生產(chǎn)出大量的淡水。當(dāng)我和澤埃夫正大口喝水時(shí)，氣候依然炎熱，我很想知道：在這些案例中，哪些是例外，哪些是規(guī)則。

[資料來(lái)源：ensia.com][責(zé)任編輯：岳峰]