李雪迎

?

優(yōu)效性設(shè)計(jì)樣本量估算
——計(jì)數(shù)指標(biāo)

李雪迎

100034北京，北京大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)室

優(yōu)效性設(shè)計(jì)適用于驗(yàn)證試驗(yàn)組的臨床干預(yù)效果優(yōu)于對(duì)照組的研究設(shè)計(jì)。以T代表試驗(yàn)組，以C代表對(duì)照組，其最常用的研究假設(shè)可以表述為：

H0：T-C≤0

H1：T-C>0

其原假設(shè)(H0)的含義可以理解為：試驗(yàn)組的干預(yù)效果不比對(duì)照組好；備擇假設(shè)(H1)的含義可以理解為：試驗(yàn)組的干預(yù)效果優(yōu)于對(duì)照組。當(dāng)通過(guò)統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)所獲得的P值小于檢驗(yàn)水準(zhǔn)時(shí)(常用的檢驗(yàn)水準(zhǔn)為0.05雙側(cè)檢驗(yàn)或0.025單側(cè)檢驗(yàn))，則認(rèn)為原假設(shè)成立的可能性很小，因而拒絕原假設(shè)，接受備擇假設(shè)，認(rèn)為試驗(yàn)組的干預(yù)效果優(yōu)于對(duì)照組。

當(dāng)分析指標(biāo)為計(jì)數(shù)指標(biāo)，采用1∶1組間比設(shè)計(jì)時(shí)，其相應(yīng)的樣本量估算方法如下：

樣本量估算公式可表述為：

其中：n為樣本量，α為檢驗(yàn)水準(zhǔn)，β為二類錯(cuò)誤，1-β為把握度，μ為標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)離差界值(μ1-α和μ1-β分別代表1-α和1-β相應(yīng)的單側(cè)界值)，πT為試驗(yàn)組率，πC為對(duì)照組率。

例如，為驗(yàn)證某針對(duì)難治性白血病的新療法與傳統(tǒng)療法相比，治療效果有了明顯提高，以治療結(jié)束時(shí)的優(yōu)效性為主要評(píng)價(jià)指標(biāo)，根據(jù)預(yù)試驗(yàn)設(shè)試驗(yàn)藥物的有效率可達(dá)到40%，傳統(tǒng)療法的有效率為20%。取α=0.025(單側(cè))，β=0.2。

將以上參數(shù)代入上公式計(jì)算得：

即每組需要完成有效病例83例，則可以在把握度0.8，檢驗(yàn)水準(zhǔn)0.025(單側(cè))的情況下驗(yàn)證優(yōu)效性結(jié)論。

(收稿日期:2016-04-07)

·醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)知識(shí)·