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        基因療法能否成為主流?

        2016-08-02 17:28:22
        大自然探索 2016年7期
        關(guān)鍵詞:利用方法

        基因療法是利用基因改造來(lái)治療或預(yù)防疾病的方法,在許多人眼里已經(jīng)成為一項(xiàng)切實(shí)可行的救命良方。但它也只是一種僅在少數(shù)個(gè)體身上實(shí)施的實(shí)驗(yàn)性療法,而不是一種常規(guī)療法。CRISPR技術(shù)或許能幫助打破這一僵局。它能讓基因療法變得更便宜也更容易地直切疾病要害,而且這種療法也更加安全。

        目前的基因治療常用的技術(shù)主要是向細(xì)胞中添加治療用的DNA片段,產(chǎn)生的基因變化不會(huì)遺傳給下一代,而且如果加入的DNA片段到達(dá)錯(cuò)誤的位置,偶爾還會(huì)導(dǎo)致癌癥發(fā)生。而利用CRISPR基因編輯技術(shù),DNA就能被準(zhǔn)確地添加到它該到的位置,即使有時(shí)候也會(huì)稍有偏差,但技術(shù)的發(fā)展會(huì)將誤差降至最低。

        此外,治療一些疾病需要的是改變現(xiàn)有基因而不是添加新的基因。而基因編輯技術(shù)在這方面的能力可謂是得天獨(dú)厚。一旦這一技術(shù)被認(rèn)定是安全可靠的,那它就將被用來(lái)改變體內(nèi)細(xì)胞以治療許許多多的疾病。

        專(zhuān)家想通過(guò)基因編輯技術(shù)來(lái)隨心所欲地對(duì)人體的基因進(jìn)行編輯或改造為時(shí)尚早,也存在著巨大的風(fēng)險(xiǎn)。

        一些棘手的事都將交給基因編輯技術(shù)和即將進(jìn)入人體的新DNA來(lái)完成。幸運(yùn)的是,研究CRISPR療法的生物學(xué)家們能夠利用這數(shù)十年來(lái)傳統(tǒng)基因療法所采用的手段,而不用再走彎路。其中最常用的方法就是使用一種名為AAVs的無(wú)害病毒來(lái)攜帶新基因進(jìn)入細(xì)胞。

        利用AAVs病毒作為載體來(lái)攜帶CRISPR元件的技術(shù)早先被用于研究小鼠的大腦,可用這一技術(shù)來(lái)探查特定基因的作用。然而AAVs病毒只能攜帶大小為4700個(gè)堿基對(duì)的DNA片段,而CRISPR 元件CAS9蛋白基因就已經(jīng)差不多是這么大了。也就是說(shuō),如果讓現(xiàn)有的基因失效,那AAVs病毒剛剛夠用;可如果想要AAVs病毒攜帶較大基因片段,就沒(méi)有足夠的空間同時(shí)容納CAS9蛋白和其他基因,那它就沒(méi)什么用處了。

        針對(duì)AAVs病毒載體攜帶基因大小的問(wèn)題已經(jīng)有了好幾種解決途徑,例如,更小的符合CAS9標(biāo)準(zhǔn)的蛋白基因正在被測(cè)試是否適用。還有一種方法是將CAS9蛋白基因一分為二,分別由兩個(gè)病毒攜帶,那每個(gè)病毒就都可以有更多的空間來(lái)攜帶其他的基因了,但這種方法的成功率并不高。

        要想確保基于CRISPR的基因療法對(duì)人類(lèi)足夠安全,還需要進(jìn)行好幾年的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。有科學(xué)家指出:當(dāng)人體試驗(yàn)開(kāi)展之后,或許還會(huì)出現(xiàn)許多不可預(yù)期的問(wèn)題。盡管如此,人們還是相信這個(gè)方法會(huì)成功:“十年之內(nèi),它就能引導(dǎo)一種新型的治療方法?!?

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