三十幾年前，美國(guó)有個(gè)叫亞當(dāng)?shù)男∧泻ⅲ昧艘环N叫做“圖雷特氏綜合癥”的病。這種病又叫“抽動(dòng)穢語綜合癥”，得的人很少。在加拿大有一種藥對(duì)它有效。但是美國(guó)沒有批準(zhǔn)這種藥上市，也沒有其他有效的藥物，亞當(dāng)?shù)尼t(yī)生就偷偷地從加拿大帶藥到美國(guó)。幾次之后，在邊境被發(fā)現(xiàn)，藥物也就被沒收了。

亞當(dāng)?shù)哪赣H絕望之余給眾議員亨利·韋克斯曼打電話求助。從此，韋克斯曼開始關(guān)注這些患者人數(shù)很少的疾病——被稱為“罕見病”或者“孤兒病”。孤兒病有很多，但是每一種的患者人數(shù)都很少。按照美國(guó)后來的定義，孤兒病就是在美國(guó)人群中患者少于20萬的疾病。

在FDA實(shí)施嚴(yán)格新藥申請(qǐng)制度之后，開發(fā)一種藥物所需要的時(shí)間和投資都極為龐大。即使開發(fā)出了對(duì)孤兒病有效的藥物，銷量也會(huì)很小，制藥公司很難有利可圖。而它們的開發(fā)成本與周期卻跟那些銷量大的藥物一樣，醫(yī)藥公司自然也就沒有興趣。這對(duì)于商人來說，自然是無可厚非。而患者，如果得了孤兒病，也就只能自認(rèn)倒霉了。

韋克斯曼開了一個(gè)非正式的聽證會(huì)，亞當(dāng)現(xiàn)身說法，做了非常感人的演說。但孤兒病還是沒有引起關(guān)注。幸運(yùn)的是，《洛杉磯時(shí)報(bào)》做了報(bào)道，而演員杰克·克盧格曼正好看到了。他當(dāng)時(shí)在制作電視系列劇《驗(yàn)尸官昆西》，就在兩集中突出表現(xiàn)了孤兒病這個(gè)話題。電視的影響力果然巨大，孤兒病終于引起了公眾的注意。許多觀眾給克盧格曼寫信，詢問能為孤兒病做點(diǎn)什么。

1981年，韋克斯曼起草了《孤兒藥物法案》，用經(jīng)濟(jì)利益來刺激醫(yī)藥行業(yè)開發(fā)孤兒藥物。在隨后的聽證會(huì)中，克盧格曼和許多孤兒病人以及醫(yī)藥行業(yè)代表出席。隨著大量的媒體報(bào)道，這個(gè)孤兒病以及這個(gè)法案得到了前所未有的關(guān)注。

1982年，眾議員通過了韋克斯曼的法案。不過，韋克斯曼的法案沒有在參議院獲得相應(yīng)的支持。聽說這個(gè)消息之后，克盧格曼在新一集的《驗(yàn)尸官昆西》中，邀請(qǐng)了500名孤兒病人助陣。在那一集電視播出之后不久，該法案終于在參議院也獲得了通過。

根據(jù)韋克斯曼的調(diào)查，醫(yī)藥行業(yè)不愿意投資孤兒藥物的原因是投資大而受益小。但如果為了減少開發(fā)成本而降低“安全和有效”的審查要求，顯然也不是好的解決辦法?！豆聝核幬锓ò浮吠ㄟ^三條措施來刺激醫(yī)藥行業(yè)的積極性：在開發(fā)孤兒藥物時(shí)可以從政府得到資助；孤兒藥物開發(fā)費(fèi)用的50%可以用于抵稅；一種孤兒藥物被批準(zhǔn)之后的7年之中，F(xiàn)DA不會(huì)批準(zhǔn)類似用途的藥物。普通藥物的專利保護(hù)只是不批準(zhǔn)相同化學(xué)成分的藥物，但是會(huì)批準(zhǔn)相同用途但是化學(xué)成分不同的藥物。對(duì)孤兒藥物的這個(gè)保護(hù)條款相當(dāng)于7年的“市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)”，對(duì)制藥公司也就有了很大的吸引力。

不過其中的抵稅優(yōu)惠會(huì)減少政府收入，管理部門并不愿意接受。有消息說當(dāng)政的里根總統(tǒng)打算否決這個(gè)法案。社會(huì)活動(dòng)家們紛紛行動(dòng)，在主要媒體上刊登整版廣告，呼吁里根批準(zhǔn)法案。1983年，《孤兒藥物法案》終于成為法律。

這個(gè)法案后來還進(jìn)行過一些修正，比較重要的是1985年的一條。原法案中規(guī)定7年市場(chǎng)保護(hù)只授予沒有獲得專利的孤兒藥物。后來發(fā)現(xiàn)，許多孤兒藥物會(huì)獲得專利，但是在上市不久專利就過期了。1985年修訂為即使專利過期，7年的“市場(chǎng)獨(dú)占”權(quán)依然有效。

一般認(rèn)為這是一個(gè)成功的法案。在該法案之前，美國(guó)市場(chǎng)上治療孤兒病的藥物不過幾十種，而完全由制藥公司投資開發(fā)的只有10種左右。該法案通過的20余年，美國(guó)登記的孤兒藥物有一兩千種，獲得批準(zhǔn)的也有兩三百種。不過也有分析人士認(rèn)為，這些數(shù)字存在統(tǒng)計(jì)標(biāo)準(zhǔn)的誤差，法案的作用被夸大了。

更重要的是，這個(gè)法案還存在著一些被濫用的機(jī)會(huì)。有的藥物對(duì)不止一種孤兒病有效，實(shí)際銷量也不小，但是同樣可以獲得孤兒藥物資格。比如說一種藥獲得了卵巢癌的孤兒藥物資格，還可能因?yàn)閷?duì)其他癌癥有效而獲得其他癌癥的孤兒藥物資格。也有的藥物雖然銷量不大，但是因?yàn)槭袌?chǎng)獨(dú)占，可以把價(jià)格定得很高，制藥公司的收益遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于研發(fā)投資。比如生長(zhǎng)激素，每個(gè)病人的花銷在1萬——3萬美元之間，年銷售額高接近2億美元，而實(shí)際研發(fā)費(fèi)用只有兩三千萬。還有一些病發(fā)現(xiàn)初期是孤兒病，后來人數(shù)越來越多，其實(shí)不再滿足“孤兒標(biāo)準(zhǔn)”，最典型的就是艾滋病。

《孤兒藥物法案》以及此后的一些修正，使得醫(yī)藥公司從中獲得的好處越來越多。韋克斯曼對(duì)此很關(guān)注。1990年，他提出了又一個(gè)修正案，主要包括兩項(xiàng)措施。一項(xiàng)是“分享獨(dú)占權(quán)”，就是如果一個(gè)公司證明他們同時(shí)開發(fā)了某種孤兒藥物，那么將會(huì)和獲得批準(zhǔn)的那個(gè)公司分享“市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)”。這樣會(huì)有不止一家公司生產(chǎn)某種孤兒藥物，通過競(jìng)爭(zhēng)來降低藥價(jià)。另一項(xiàng)是，一種孤兒藥物上市3年之后，F(xiàn)DA重新評(píng)估該病是否滿足“孤兒病”的條件。如果患者人數(shù)已經(jīng)超過20萬，則取消孤兒藥物資格，各種優(yōu)惠措施也隨之取消。

應(yīng)該說這兩條措施都有很好的針對(duì)性，在參眾兩院也獲得了一致通過。不過，它會(huì)顯著地影響到醫(yī)藥行業(yè)的利益。當(dāng)政的布什總統(tǒng)認(rèn)為這個(gè)修正會(huì)降低醫(yī)藥公司開發(fā)孤兒藥物的積極性，最后否決了這項(xiàng)提案。韋克斯曼后來還提出過另一些修訂提案，甚至沒有在國(guó)會(huì)得到表決。

公共決策的制定，必然是消費(fèi)者、行業(yè)和政府互相妥協(xié)平衡的結(jié)果。解決了一個(gè)問題，又會(huì)出現(xiàn)其他問題。法規(guī)的制定與修訂，就是在不斷出現(xiàn)的問題中，平衡各方利益的過程。實(shí)際上，如果只顧及任何一方面的利益，必然使整個(gè)行業(yè)失去平衡，最后每個(gè)方面都受損?！豆聝核幬锓ò浮凡]有完美地解決孤兒病人的問題。制藥公司從中獲得了很多不合理的利益，而病人也要付出不合理的高價(jià)。不過，相對(duì)于此法案生效之前孤兒病無藥可用的局面，它的積極作用還是顯著的。