10多年來，干細(xì)胞療法一直被認(rèn)為能夠給那些遭受遺傳和退行性疾病折磨的人帶來希望。而就在幾天前，隨著兩個研究團(tuán)隊在于日本橫濱召開的國際干細(xì)胞研究學(xué)會（ISSCR）年會上宣告了他們在人類臨床研究中取得的成果——一項聚焦于罕見的遺傳神經(jīng)病，另一項則著眼于老年人的視力喪失，這一希望又朝著現(xiàn)實邁出了一步。

美國加利福尼亞州紐瓦克市干細(xì)胞公司報告了用人體神經(jīng)干細(xì)胞治療梅氏?。≒MD）所取得的鼓舞人心的研究成果。PMD是一種漸進(jìn)式的致命疾病，該病通過基因突變抑制了髓鞘的正常生長，后者是大腦中包裹神經(jīng)纖維的一種保護(hù)物質(zhì)。缺乏髓鞘，神經(jīng)信號便會流失；病人，通常是嬰兒，便會經(jīng)歷運動協(xié)調(diào)能力退化以及其他神經(jīng)病癥狀。據(jù)干細(xì)胞公司負(fù)責(zé)研究的副總裁Ann Tsukamoto介紹，該公司之所以選擇PMD來測試其神經(jīng)干細(xì)胞技術(shù)，緣于目前尚沒有這種疾病的治療方法，且通過基因檢測和磁共振成像能夠確診這種疾病。她說：“這便為最有效的早期介入創(chuàng)造了一個機(jī)會?！?/p>

該公司建立了一個從成熟神經(jīng)組織中分離出的高度純化的神經(jīng)干細(xì)胞庫。研究人員將這些神經(jīng)干細(xì)胞注入嚙齒動物體內(nèi)后，它們并沒有形成腫瘤，事實上，這些細(xì)胞在小鼠的大腦中游走，并分化成不同類型的神經(jīng)細(xì)胞，其中就包括分泌能夠保護(hù)神經(jīng)纖維的髓鞘的細(xì)胞。Tsukamoto介紹說，當(dāng)神經(jīng)干細(xì)胞被注入小鼠后，它們表現(xiàn)出了“強(qiáng)大的移植和遷移能力，并形成新的髓鞘”。

該公司如今正贊助對4名PMD嬰幼兒患者進(jìn)行該技術(shù)的初期安全試驗。加利福尼亞大學(xué)舊金山分校的研究人員，向每位患者大腦中的4個區(qū)域中的每一個區(qū)域移植了7500萬個神經(jīng)干細(xì)胞，并隨之進(jìn)行了免疫抑制治療，這樣受體才不會排斥外來的細(xì)胞。Tsukamoto報告說，在試驗過程中并沒有出現(xiàn)安全隱患。此外，在18個月后進(jìn)行的磁共振成像顯示，在軸突周圍形成了新的髓鞘，并且對患者進(jìn)行的臨床觀察表明，他們的運動機(jī)能保持穩(wěn)定或出現(xiàn)了小幅提升。干細(xì)胞公司如今正計劃進(jìn)行更大規(guī)模的試驗。Tsukamoto表示，一旦這種療法被證明是有效的，它將帶來多發(fā)性硬化、大腦性麻痹和阿爾茨海默氏癥的神經(jīng)干細(xì)胞新療法。

在這次會議上，神戶市日本理化研究所（RIKEN）發(fā)育生物學(xué)中心的干細(xì)胞研究人員Masayo Takahashi，報告了她的研究小組在針對與年齡相關(guān)的黃斑變性（AMD）的臨床前研究所取得的進(jìn)展。在AMD中，視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細(xì)胞的生長出現(xiàn)了問題，并且位于視網(wǎng)膜下部的血管出現(xiàn)了滲漏。這些情況導(dǎo)致眼睛中心部位的視力下降。Takahashi的研究小組研制出一種方法，即用外科手術(shù)摘除有問題的血管，同時用源自病人自身細(xì)胞的新RPE細(xì)胞替代受損的RPE細(xì)胞。利用被稱為細(xì)胞再編程的一項技術(shù)，研究人員采集了病人的皮膚細(xì)胞，并將其轉(zhuǎn)化為所謂的誘導(dǎo)多能干（iPS）細(xì)胞，這種細(xì)胞能夠分化成人體中的所有細(xì)胞。研究人員隨后將iPS細(xì)胞轉(zhuǎn)化為RPE細(xì)胞。由于iPS方法使用的是病人自身的細(xì)胞，因此避免了對免疫抑制藥物的需求。

由Takahashi小組生成的RPE細(xì)胞表現(xiàn)出了真正人體RPE細(xì)胞的特征結(jié)構(gòu)和基因表達(dá)模式。她報告說，將它們注入小鼠并沒有引發(fā)腫瘤，并且這些細(xì)胞在移植到猴子體內(nèi)后存活了6個多月。Takahashi希望在得到必要的批準(zhǔn)后，能夠在1年內(nèi)開展人體試驗。

英國劍橋研究學(xué)院癌癥中心的干細(xì)胞研究人員Fiona Watt指出，在ISSCR上發(fā)表的這些研究結(jié)果將幫助該領(lǐng)域“積攢力量”。而美國哈佛醫(yī)學(xué)院的干細(xì)胞科學(xué)家George Daley則更為樂觀。他說，記住這次年會上報告的這些進(jìn)展；并表示對明年在波士頓召開的2013年ISSCR年會充滿期待。