為世界上最少的病人制造最昂貴的藥，健贊由此在中國開創(chuàng)出與罕見病同樣鮮有的商業(yè)模式。

和那些在中國市場耕耘了十幾年的跨國制藥公司相比，全球領(lǐng)先的生物醫(yī)藥公司健贊(Genzyme)是個不折不扣的遲到者。

2009年9月，健贊在北京中關(guān)村生命科學(xué)園奠基投資預(yù)計近1億美元，占地為20萬平方英尺的研發(fā)中心，是其美國之外第二大以產(chǎn)品為主的研發(fā)基地。在跨國藥企紛紛加大在華研發(fā)力度的潮流中，這堪稱矚目。但不同的是，其它同行已在此收獲頗豐，而2006年才正式進入中國的健贊只有35名員工，未見回報。

似乎是為了彌補遲到，健贊選擇特立獨行。和其它大型跨國藥企先在華建立制造基地，再搭建研發(fā)體系不同，該公司反其道而行之。不過，這很可能是故意遲到。十年前，它的確進入中國市場，區(qū)別在于，同行們躍躍欲試地出售引以為傲的藥品，而健贊卻在免費奉送——針對患有罕見的戈謝氏癥的100多名中國病人捐贈其核心產(chǎn)品思而贊(Cerezyme)。

不要小覷這種全球只有兩萬名患者的疾病，每人的年度藥物治療費用高達(dá)30萬美元。為此，奉行“要么付全額，要么免費”的策略，健贊的生意經(jīng)必須付出比同行更多的耐心。

一切要追溯至該公司開創(chuàng)了一種與疾病同樣鮮有的商業(yè)模式。常識認(rèn)為，小病種的天然局限難以成就大生意，但依靠研發(fā)和制造最昂貴的罕見病藥品，健贊改寫了這一行業(yè)規(guī)則。在全球經(jīng)濟動蕩的2008年，傳統(tǒng)制藥巨頭都困于新產(chǎn)品研發(fā)能力后繼乏力，健贊這年財報卻顯示全年銷售增長21％，總收入達(dá)46億美元。

在2009年，健贊模式成為業(yè)界探討的對象。原因很簡單，那些迫切需要創(chuàng)新的傳統(tǒng)制藥企業(yè)開始顛覆既有思路，轉(zhuǎn)而在罕見病領(lǐng)域?qū)で笮聶C會。

該公司全球CEO，荷蘭裔美國人亨利·特米爾對此功不可沒。1980年代，特米爾成立了由麻省理工學(xué)院科學(xué)家組成的顧問班底，準(zhǔn)備尋找健贊的市場切入點。

當(dāng)時，美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)研究人員發(fā)現(xiàn)，罕見的戈謝癥患者身體缺乏的酶有可能從人類富含蛋白質(zhì)的胎盤中獲得，困于市場規(guī)模有限，沒有一家傳統(tǒng)公司愿意耗費上百萬美元去研發(fā)。

只有11名雇員的健贊伺機而動。但做到這點并不容易，戈謝氏患者胎盤總需求量高達(dá)上千萬。幸好，特米爾回想起法國里昂有家胎盤加工的小公司，他決定在旁邊建廠收集丟棄胎盤。借此，西歐70％和美國35％的胎盤一度集中到健贊手中。

這個創(chuàng)業(yè)過程證明，要征服成本高昂的罕見病市場。低成本掌握制造原料是最為關(guān)鍵的環(huán)節(jié)之一。但另一方面，政府的合作對開啟這一細(xì)分市場相當(dāng)重要。

1983年，美國國會通過《罕用藥物法》，據(jù)此，開發(fā)罕見病治療用藥的企業(yè)將有可能獲得政府資助、稅收減免等優(yōu)惠措施。這不僅為健贊奠定了最初投資回報，還鑄造了健贊模式。

海外市場的拓展卻花費了健贊極大的時間與精力。經(jīng)過10年捐贈，思而贊終于即將在中國上市。這種開拓有待培育市場的策略開始在俄羅斯、克羅地亞和波蘭等國奏效。

健贊的成功也促使傳統(tǒng)制藥企業(yè)向罕見病市場滲透。賽諾菲-安萬特集團成功研制了一些針對肌萎縮側(cè)索硬化的藥物。而諾華的CE0曾將熱門的老年性癡呆癥疫苗研究置后，優(yōu)先將公司最成功的創(chuàng)新產(chǎn)品之一、抗癌藥物格列衛(wèi)(Gleevec)的經(jīng)驗制度化。最初僅應(yīng)用于數(shù)千人的罕見血癌的格列衛(wèi)，后被證實對其它6種危及生命的疾病也有療效，2008年，這個藥物為諾華創(chuàng)造了37億美元的收入。

不同在于，傳統(tǒng)大型制藥企業(yè)會延續(xù)大規(guī)模市場運作及銷售的思路，而健贊，仍專注于小但急需精耕細(xì)作的模式。